中國首發、率先獲批同時適用於慢性腎臟病透析與非透析患者人群
今日，羅沙司他（商品名：愛瑞卓®）獲得中國國家藥品監督管理局（NMPA）新適應症批准，即該藥獲批用於非透析依賴性慢性腎病（NDD CKD）的貧血治療。這是繼2018年12月17日，羅沙司他獲批用於慢性腎臟病透析患者的貧血治療後，其適應症範圍的首次擴大。作為一款全球首創新藥，羅沙司他在中國率先實現透析與非透析慢性腎臟病貧血患者的全面應用，為廣大中國慢性腎病群體帶來全新的治療突破。
慢性腎病（CKD）已成為中國重要的公共健康問題，CKD可導致心血管疾病的發生，嚴重威脅患者健康。目前，沒有治療手段可以治癒CKD或者阻止腎臟的惡化，患者只能寄希望於依靠腎移植來維持生命。數據顯示：中國成人慢性腎臟病患病率達10.8% ，患者人數將近1.2億1。腎性貧血作為慢性腎臟病常見併發症之一，其在透析與非透析CKD患者中患病率分別為98.2%和52.1%2。據上海一項針對非透析患者的貧血狀況調查發現，CKD 1-5期患者貧血患病率依次為：22.4%、30.0%、51.1%、79.2%和90.2%3。非透析患者的貧血總患病率為51.5%3，貧血治療率為44.9%3 ，而治療達標率僅為8.2%3（11-12g/dL），腎性貧血的臨床治療需求巨大。
目前我國腎性貧血的患病率高，但知曉率、治療率及達標率均較低，慢性腎臟病患者的貧血未得到充分治療。而腎性貧血是導致住院率、心血管疾病和死亡風險上升的重要危險因素，不僅影響患者身心健康與社會功能，還為其家庭乃至社會帶來沉重疾病負擔。
全新機制HIF-PHI在華率先獲批
羅沙司他是首個在中國獲批上市的腎性貧血口服新藥，於2018年12月獲得國家藥品監督管理局（NMPA）的上市批准，用於慢性腎臟病透析患者的貧血治療。該藥品在我國獲批上市前尚未在其他任何國家上市。作為全球首個低氧誘導因子脯氨酰羥化酶抑制劑（HIF-PHI），羅沙司他通過促進內源性促紅細胞生成素生成，改善鐵的吸收、利用，降低鐵調素，不受炎症對血紅蛋白及紅細胞生成的消極影響，有效促進紅細胞生成。羅沙司他已經被證實能夠誘導紅細胞生成。在慢性腎臟病患者的多個亞群中，羅沙司他能夠維持紅細胞生成素水平處於或接近正常生理範圍，進而增加紅細胞數量，同時不受炎症狀態影響，也可避免靜脈補鐵。
不久前，全球頂尖醫學期刊《新英格蘭醫學雜誌》（NEJM）背靠背在線發表兩篇關於羅沙司他治療腎性貧血的研究論著，公佈其在中國的兩項III期臨床試驗結果：在血透患者中的研究發現，羅沙司他與EPO相比，血紅蛋白提升水平在數值上更高；經過每週3次，總共26周的用藥後，血紅蛋白提升0.7±1.1g/dL；且在臨床安全性上，研究未發現羅沙司他特異的嚴重安全性問題。在透析前患者的研究中發現，受試者每週接受3次口服羅沙司他或安慰劑，連續給藥8周後患者的血紅蛋白水平有顯著提升，上升幅度為1.9±1.2 g/dL。
新適應症為非透析慢性腎臟病患者的貧血治療帶來全新突破
此次羅沙司他新適應症獲批是基於其在中國非透析慢性腎臟病患者中開展的一項隨機、雙盲、安慰劑對照的III期臨床研究（808研究）。羅沙司他中國III期臨床試驗首席研究者、上海交通大學醫學院附屬瑞金醫院腎內科主任醫師陳楠教授表示 ：“808研究結果顯示，羅沙司他能夠誘導紅細胞生成，在未接受透析治療的貧血患者中，羅沙司他可以有效提升和維持腎性貧血患者的血紅蛋白水平，且安全性和耐受性良好。同時，羅沙司他用於腎性貧血治療時不受炎症狀態影響，臨床試驗期間提示無需常規靜脈補鐵。此外，羅沙司他採用口服制劑，有助於提高患者依從性。”羅沙司他中國Ⅲ期臨床試驗首席研究者、復旦大學附屬華山醫院腎內科主任郝傳明教授介紹：“羅沙司他中國Ⅲ期臨床研究結果促使該藥獲得了中國藥品監督管理局快速審批，第一時間惠及了中國的腎性貧血患者。這一成果既得益於我國藥品審評審批制度改革釋放出的行業創新紅利，也是眾多臨床學者與患者的多方合作的成果。同時，體現我國藥物研發創新能力取得長足進步。阿斯利康全球執行副總裁，生物製藥研發負責人MenePangalos表示：“我們很高興將羅沙司他這一全球首創新藥率先帶給中國的慢性腎臟病透析與非透析貧血患者。此次的適應症擴大是羅沙司他在諸多突破後的又一個全新的里程碑，這也是無數專業醫生、患者、藥物研究者共同努力的成果。”阿斯利康全球執行副總裁、國際業務及中國總裁王磊先生 表示：在中國醫藥創新政策的大力扶持下，羅沙司他新適應症得以快速獲批，印證了中國創新藥臨床試驗體系的進步與成熟，同時體現了中國醫藥創新實力的整體升級。”
