生長激素是美國食品藥品監督管理局（FDA）和中國食品藥品監督管理局（CFDA）批准治療兒童矮小症的唯一有效的藥品。1985年基因重組人生長激素（rhGH)問世發展至今，人工合成的基因重組人生長激素與人腦垂體產生的生長激素的化學結構完全一樣，生理、藥理作用也保持一致，作為替代補充治療藥物，可明顯地促進矮小症孩子的身高增長，並改善其全身各器官組織的生長髮育。足球巨星梅西幼年時因生長激素缺乏導致矮小，10歲時身高只有1.25米，正是後來通過注射生長激素長高到1.70米，才成就瞭如今的一代球王。
目前美國FDA批准的基因重組人生長激素（rhGH）適應症有：
1985 兒童生長激素缺乏症（GHD）
1993 慢性腎功能不全腎移植前
1996 HIV感染相關性衰竭綜合徵
1996 Turner綜合徵身材矮小
2000 Prader-Willi綜合徵
2001 小於胎齡兒（SGA）
2003 特發性矮身材（ISS）
2003 短腸綜合徵
2006 SHOX基因缺少但不伴GHD患兒
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