2月17日，PharmaMar和Jazz Pharmaceuticals官宣，其在研藥物Lurbinectedin的新藥上市申請（NDA）已經被FDA接受，並授予優先審批資格，用於二線治療既往含鉑化療進展後的廣泛期SCLC（小細胞肺癌）患者。
Lurbinectedin究竟何方神聖？2018年已斬獲FDA孤兒藥稱號
Lurbinectedin（PM1183）是PharmaMar自主研發的海鞘素衍生物，它是RNA聚合酶Ⅱ的抑制劑，可選擇性地抑制反式激活的RNA聚合酶Ⅱ介導的轉錄過程，對RNA聚合酶Ⅰ和線粒體RNA聚合酶活性無影響，也不影響mRNA正常轉錄過程。
RNA聚合酶Ⅱ在腫瘤細胞轉錄過程中往往過度活化，lubrinectedin可使得腫瘤細胞在有絲分裂過程中畸變、凋亡、最終減少細胞增殖。在有些類型腫瘤中（小細胞肺癌、BRCA1/2乳腺癌、鉑耐藥卵巢癌等），腫瘤細胞依靠高速運轉的轉錄過程支持其增殖，這些腫瘤細胞對lurbinectedin尤為敏感。
基於1期研究的亮眼數據，Lurbinectedin於2018年8月獲得FDA授予“孤兒藥稱號”，用於治療廣泛期SCLC。
最新數據：二線有效率35.2%，小細胞不再“無藥可治”
2019年ASCO大會公佈了Lurbinectedin最新的II期研究結果。該研究共分析了105例既往一線化療進展的廣泛期SCLC患者，用Lurbinectedin 3.2mg/m2，1小時靜脈給藥，3周1次。
結果顯示，該藥二線治療的ORR（客觀緩解率）達到了35.2%，這對於惡性程度高的小細胞來說算是目前為止非常好的療效了。DCR（疾病控制率）為68.6%。中位DOR（緩解持續時間）為5.3個月。
接受Lurbinectedin治療的患者中，有65%都出現了腫瘤體積的縮小，結果令人滿意。
另外，患者的中位OS（總生存期）達到了9.3個月，1年生存率為34.2%。間接對比，患者生存時間優於現有的其他二線化療方案。
Lurbinectedin加入廣泛期SCLC治療隊列
隨著Lurbinectedin的加速審批，廣泛期SCLC的治療增添一大新藥，加上近期免疫治療在一線的突破，SCLC患者不再藥物貧瘠。現有的治療佈局如下。
參考文獻：
https://investor.jazzpharma.com/news-releases/news-release-details/pharmamar-and-jazz-pharmaceuticals-announce-fda-acceptance-and
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