哈醫大一院專家老藥新用 降壓藥治療"漸凍人"有望夢想成真

(徐旭)最近一部電影《小小的願望》火熱全國,講述的是漸凍症男孩高遠,在他好友的幫助下,實現擁有女朋友的願望。電影不僅了讚美了青年人的友誼,也再一次將"漸凍人"——這個罕見病群體,推進人們的視野。

2014年起,風靡全球的"冰桶挑戰" 就是為這種肌萎縮側索硬化——"漸凍人"進行宣傳和捐款,著名物理學家霍金便患有該病。肌萎縮側索硬化,是一種致死性神經系統變性病,病人因其上、下運動神經元減少致使隨意運動逐漸喪失而最終死亡,平均病程只有3-5年,目前尚無有效的治療方法。

哈醫大一院神經內科疑難病科主任豐宏林教授團隊長期致力於肌萎縮側索硬化的臨床工作,診治了數百名東北地區的"漸凍人"患者,緩解了他們的病情,改善其生活質量,延長了他們的生存時間。

豐宏林在對肌萎縮側索硬化治療的探索中的基礎研究水平處於國際先進行列,轉基因動物實驗研究首先發現了數種藥物有效。豐宏林的博士姜宏佺副教授根據《科學》雜誌中的一個新發現,胍那苄作為一種降壓藥可以調控內質網應激影響細胞凋亡這一理論,應用到肌萎縮側索硬化發病機制的研究。

內質網應激是肌萎縮側索硬化一個重要的發病機制。豐宏林和姜宏佺將胍那苄應用到肌萎縮側索硬化的SOD1 G93A轉基因小鼠模型中,發現胍那苄可以通過調節內質網應激延長肌萎縮側索硬化轉基因小鼠生存期、改善其運動功能,從而起到治療作用。

哈醫大一院專家老藥新用 降壓藥治療

2014年3月該研究成果在國際雜誌《神經科學》上發表,隨即被國外學者引用數十次。5個月後,美國芝加哥大學研究團隊發表了基本一致的研究結果。

2017年,根據哈醫大一院神經內科豐宏林團隊的研究,意大利肌萎縮側索硬化科研團隊在全國多家醫院開展了二期RCT臨床試驗(ProMISe trial)。這是中國研究成果被歐美學者響應的範例。

2019年2月,國家衛生健康委宣佈建立全國罕見病診療協作網,哈醫大一院作為省級罕見病管理單位,承擔著黑龍江省罕見病的診治工作。

2019年3月,豐宏林組織成立黑龍江省神經系統罕見病及疑難病專科聯盟,為肌萎縮側索硬化等黑龍江省神經系統罕見病患者提供了專業的醫療保障。

豐宏林和他的研究團隊的願望,就是為每一個"漸凍人"實現像正常人一樣生活的願望。豐宏林介紹,胍那苄作為傳統的降壓藥物,不需要再進行一期臨床試驗,如果二期臨床試驗在意大利觀察治療有效,那麼他們的為"漸凍人"治療肌萎縮側索硬化的夢想,將有望成真。


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