►王晓玲
撰写 | 王晓玲 （首都医科大学附属北京儿童医院药剂科）
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近年来，我国儿童用药问题得到举国上下的高度重视。政府部门利好政策相继出台，系列重大举措先后落地，为解决我国儿童用药短缺、加快儿童用药研发上市奠定了基础；尤其是药品注册申请的审评审批机制的变革从制度层面保障了儿童用药问题的加速解决。
然而，儿童用药面临着世界性的问题与挑战：适宜儿童使用药品短缺，导致儿童不得不用成人药品；由于儿科人群临床试验开展困难，导致儿童用药信息缺乏，儿科超说明书用药的比例、药品不良反应发生率及用药风险都明显高于成人。
随着新技术和新方法的推广应用，这种局面有望得到改善。“数据外推”就是应用而生的方法之一，最早由美国食品和药物管理局提出，目的是最大程度利用现有成人用药数据，减少不必要的儿科人群临床试验,从而提高儿童用药研发的速度和效率,使儿科人群尽早获得安全有效的药物，“数据外推”已经被美、欧、日等国家和地区所认可。
一 ▶
探索与实例
在此背景下，我国食品药品监督管理总局于2017年颁布了《成人用药数据外推至儿科人群的技术指导原则》，将成人用药数据外推概念引入我国儿童用药研发领域；拟通过科学的研究方法，将已知中国成人的研究信息和结论，扩展到未知的儿科人群从而减少在未知儿科人群开展不必要的研究。外推分为3种情况：（1）已有中国成人数据且国外已获批儿科人群适应证；（2）有中国成人数据及国内外儿科人群参考文献数据；（3）仅有中国成人数据。根据外推假设中已知数据在已知人群与目标人群的相似程度，外推模式又可以分为以下3种：完全外推、部分外推和不进行外推。
国家药品审评中心应用“数据外推”的成功案例，如，依据指导原则，分析、审查企业提供的托珠单抗注射液的相关资料，得出以下结论——本品符合药品审批“补充申请—增加适应证”的有关规定，批准增加适应证，即全身型幼年特发性关节炎；但是上市后需完成相关研究，补充必要数据，确保儿童用药安全。数据外推的失败案例，均源于企业提供的数据不全，证据不足。
二 ▶
挑战与思考
1.数据外推目前存在的问题和挑战：相关部门发布的政策法规不配套，宣传力度不到位；研发与生产企业积极性不高；临床医生或研究者对《成人用药数据外推至儿科人群的技术指导原则》了解不够，配合度不高。
2.如何破解：需要多部门政策配套，密切合作，各司其职；鼓励研发企业在儿童用药开发早期阶段就数据外推与监管部门进行沟通；医疗机构和专业学会应积极发挥作用。
【来源：《中华医学信息导报》2019年第01期】
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