►王曉玲
撰寫 | 王曉玲 （首都醫科大學附屬北京兒童醫院藥劑科）
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近年來，我國兒童用藥問題得到舉國上下的高度重視。政府部門利好政策相繼出臺，系列重大舉措先後落地，為解決我國兒童用藥短缺、加快兒童用藥研發上市奠定了基礎；尤其是藥品註冊申請的審評審批機制的變革從制度層面保障了兒童用藥問題的加速解決。
然而，兒童用藥面臨著世界性的問題與挑戰：適宜兒童使用藥品短缺，導致兒童不得不用成人藥品；由於兒科人群臨床試驗開展困難，導致兒童用藥信息缺乏，兒科超說明書用藥的比例、藥品不良反應發生率及用藥風險都明顯高於成人。
隨著新技術和新方法的推廣應用，這種局面有望得到改善。“數據外推”就是應用而生的方法之一，最早由美國食品和藥物管理局提出，目的是最大程度利用現有成人用藥數據，減少不必要的兒科人群臨床試驗,從而提高兒童用藥研發的速度和效率,使兒科人群儘早獲得安全有效的藥物，“數據外推”已經被美、歐、日等國家和地區所認可。
一 ▶
探索與實例
在此背景下，我國食品藥品監督管理總局於2017年頒佈了《成人用藥數據外推至兒科人群的技術指導原則》，將成人用藥數據外推概念引入我國兒童用藥研發領域；擬通過科學的研究方法，將已知中國成人的研究信息和結論，擴展到未知的兒科人群從而減少在未知兒科人群開展不必要的研究。外推分為3種情況：（1）已有中國成人數據且國外已獲批兒科人群適應證；（2）有中國成人數據及國內外兒科人群參考文獻數據；（3）僅有中國成人數據。根據外推假設中已知數據在已知人群與目標人群的相似程度，外推模式又可以分為以下3種：完全外推、部分外推和不進行外推。
國家藥品審評中心應用“數據外推”的成功案例，如，依據指導原則，分析、審查企業提供的託珠單抗注射液的相關資料，得出以下結論——本品符合藥品審批“補充申請—增加適應證”的有關規定，批准增加適應證，即全身型幼年特發性關節炎；但是上市後需完成相關研究，補充必要數據，確保兒童用藥安全。數據外推的失敗案例，均源於企業提供的數據不全，證據不足。
二 ▶
挑戰與思考
1.數據外推目前存在的問題和挑戰：相關部門發佈的政策法規不配套，宣傳力度不到位；研發與生產企業積極性不高；臨床醫生或研究者對《成人用藥數據外推至兒科人群的技術指導原則》瞭解不夠，配合度不高。
2.如何破解：需要多部門政策配套，密切合作，各司其職；鼓勵研發企業在兒童用藥開發早期階段就數據外推與監管部門進行溝通；醫療機構和專業學會應積極發揮作用。
【來源：《中華醫學信息導報》2019年第01期】
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