精準醫療已成為政府和資本青睞的風口。美國將在今年年內投資2.15億美元推行精準醫療計劃，從逾百萬名美國志願者那裡收集基因數據，將“精準醫療”從概念推進到臨床應用。其中，腫瘤免疫治療藥物已在市場嶄露頭角，美國已批准兩個腫瘤免疫治療產品上市。中國在該領域的研發緊跟其後，海欣股份與第二軍醫大學合作研發的針對晚期大腸癌患者的治療性腫瘤疫苗，於20
12年7月獲得了國家食藥監局（CFDA
）的III期臨床試驗批件。張江作為中國的“藥谷”和“醫谷”，在精準醫療創新上不甘人後，健康大數據、基因檢測和免疫治療的研發創新走在前列，初步形成集聚效應。
日前，張江平臺經濟研究院院長陳煒會同浦東新區區府辦綜合處走訪調研了在張江藥谷和醫谷同時投資經營的和元生物，與和元生物董事長潘謳東就精準醫療和基因治療進行了研討。
和元生物在基因藥物
研發創新上厚積薄發
和元生物是腺相關病毒載體（AA
V）及基因治療藥物研製和外包服務的領先企業。
1、專注基因新藥的創新和產業化
目前，企業正在研發一種新型腫瘤基因治療藥物-AAV-TRAIL注射液，其以目前國際公認的最安全的AAV為載體
，進入體內後可以長期高效表達特異性地直接殺死腫瘤細胞的因子，對正常細胞和組織無毒副作用。該項目臨床前研究獲得過國家“863”計劃和國家重大新藥創制專項的連續支持，擁有中國發明專利5項，國際發明專利6項，並與中國醫學科學院基礎醫學研究所建立了長期的戰略合作。
在產業化方面，和元目前自主研發的藥物產品線，包括AAV-TRAIL基因治療藥物、生物靶向治療藥物扎普妥珠和免疫細胞治療藥物等。在研的新藥都是1.1類新藥， 力爭2年後進行新藥註冊申請。同時，研製特異性識別腫瘤的伴隨試劑盒，用於臨床病人選擇和評估療效
。為了應對未來基因治療藥物研發需求的快速增長，企業正與世界一流生物製藥工藝設計團隊一起，規劃和建設中國首個符合cGMP標準並採用一次性工藝生產基因治療藥物(腺相關病毒，腺病毒，慢病毒，逆轉錄病毒)生產中心，為國內基因治療產業快速發展奠定基礎
。
2、十年磨一劍，搶佔基因新藥第一股
和元生物董事長潘謳東2006年到張江誠信創業，10年磨一劍，鍥而不捨。2013年3月創立和元生物團隊，現有工作人員130多人，擁有博士、碩士學位的佔38%以上，研發和管理團隊主要來自中科院系統，在腺相關病毒載體（AAV）的研製上為國內細分領域前三名。 2015年12月，和元生物順利完成股份制改革。目前，公司估值5億元，A、B兩輪融資累計近1億多元，同時今年將掛牌新三板，力爭成為基因新藥、基因載體研發CRO第一股。
和元生物致力於發展成為輻射全球的病毒載體研發生產、CRO及基因藥物CMO基地，同時進行基因治療藥物的研發。目前，和元生物擁有分子克隆、病毒包裝、細胞功能分析、藥效和藥理分析、實驗動物等集商務、科研、生產為一體的4200平方米綜合大樓和1300平方米獨立研發中心，擁有大規模的基因和細胞資源庫，包含1.5萬個人類表達基因和400多種人類腫瘤及正常細胞系。從最初的病毒包裝技術服務，拓展到現在研究最熱門的基因組編輯（CRI
SPR/Cas9）技術，從簡單的基因表達
、基因干擾到體內外的應用，拓展到涵蓋腫瘤、神經、眼科、心臟、肝臟、肺臟等方面的研究。目前，和元服務的科研客戶，在國際著名的刊物Science、 Nature、Cell及其子刊上發表文章達到數百篇，引得國外研究機構和科學家也慕名垂詢和元產品和服務，這種現象在中國本土生物技術服務企業中是十分罕見的。
相關建議：以模式創新推進園區
產城融合的整體開發、整體平衡
國際醫學園區具有品牌優勢、成本優勢、區位優勢和空間優勢，可吸引眾多精準醫療企業入駐園區集聚發展，共同打造國家級精準醫療中心。和元生物認為，
“醫谷”“藥谷”的開發公司同屬張江集團，可以推進兩個園區的聯動，小企業先在“藥谷”孵化，畢業後可到“醫谷”建公司加速，利用“醫谷”的空間大，幫助企業做大做強。然而，由於開發機制問題，“醫谷”在園區配套上歷史欠賬較多，創新和生活配套都不夠完善，希望得到有關部門的重視。針對企業反映的配套和服務問題，陳煒院長提出兩點建議：
一是建議創新開發模式，建立適應產城融合的開發機制。浦東張江、金橋
、國際醫學園區等重點開發區的建設，開發早期都是借鑑漕河涇的公司制開發模式，開發公司壟斷土地一級市場，以地融資，以地招商，滾動開發，自我平衡，這種模式有利於市場化投融資及開發區運營服務的鏈接。然而，也留下社會項目配套不足、城市化功能建設滯後等歷史遺留問題，影響到園區商務環境的完善。特別是隨著商務成本不斷上升
，土地招拍掛並徵收增值稅，規劃土地和建設管理日趨嚴格，開發公司承擔社會功能的投入導致負債率居高不下，使得公司制以土地資源為支撐的滾動開發模式難以為繼。同時，由於考核機制和分管領導不一致，管委會和開發公司“
兩張皮”的問題並未得到有效解決。因此，在新形勢下有必要更好地發揮管委會的綜合協調作用，建立適合產城融合整體開發、整體平衡的新機制、新模式
。管委會應當統一規劃、協調推進交通
、居住、教育、文化等社會項目配套建設，在投融資、規劃土地、運營機制等方面予以總設計、總策劃、總協調，國有開發公司應當在管委會領導下，發揮園區環境優化、城市化功能開發建設上的主力軍作用，並吸引社會資本參與開發建設。因此，要按照中央七部委的通知精神，以PPP模式積極探索改革園區開發機制，政企聯動推進園區的城市化更新改造，完善以人為本的生產、生活
、生態配套。這是一個關係到浦東“二次創業”的模式創新，希望得到新區和相關部門領導的進一步重視。
二是建議選擇國際醫學園區作為產城融合模式創新的試點地區。 國際醫學園區培育的精準醫療產業，正在成為國際競爭的重要產業領域，也是中國從跟跑到並跑、領跑的重要創新領域，國際醫學園區是上海乃至中國專門培育精準醫療產業的載體，但目前存在配套不足和城市化功能薄弱的問題，存在著相關政策和機制上的短板，影響到其功能的發揮和招商的集聚。建議相關政府部門加強對國際醫學園區機制創新和配套政策研究，以創新模式推進產城融合，讓管委會的總體協調功能進一步強化，讓開發主體增強城市化功能配套建設的能力和活力，讓創新創業企業同等享受“
雙自聯動”政策和人才政策、產業政策
、空間支持政策。建議研究落實國際醫學園區同等享受張江的人才政策，包括居住補貼、創業房租補貼、個稅獎勵、子女入學等。建議在張江科學城建設中支持解決醫學園區企業訴求的相關配套問題，包括員工上下班交通、公共食堂
、公共實驗室、研發服務平臺、研發設備租賃、公共純水系統等。
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