精准医疗已成为政府和资本青睐的风口。美国将在今年年内投资2.15亿美元推行精准医疗计划，从逾百万名美国志愿者那里收集基因数据，将“精准医疗”从概念推进到临床应用。其中，肿瘤免疫治疗药物已在市场崭露头角，美国已批准两个肿瘤免疫治疗产品上市。中国在该领域的研发紧跟其后，海欣股份与第二军医大学合作研发的针对晚期大肠癌患者的治疗性肿瘤疫苗，于20
12年7月获得了国家食药监局（CFDA
）的III期临床试验批件。张江作为中国的“药谷”和“医谷”，在精准医疗创新上不甘人后，健康大数据、基因检测和免疫治疗的研发创新走在前列，初步形成集聚效应。
日前，张江平台经济研究院院长陈炜会同浦东新区区府办综合处走访调研了在张江药谷和医谷同时投资经营的和元生物，与和元生物董事长潘讴东就精准医疗和基因治疗进行了研讨。
和元生物在基因药物
研发创新上厚积薄发
和元生物是腺相关病毒载体（AA
V）及基因治疗药物研制和外包服务的领先企业。
1、专注基因新药的创新和产业化
目前，企业正在研发一种新型肿瘤基因治疗药物-AAV-TRAIL注射液，其以目前国际公认的最安全的AAV为载体
，进入体内后可以长期高效表达特异性地直接杀死肿瘤细胞的因子，对正常细胞和组织无毒副作用。该项目临床前研究获得过国家“863”计划和国家重大新药创制专项的连续支持，拥有中国发明专利5项，国际发明专利6项，并与中国医学科学院基础医学研究所建立了长期的战略合作。
在产业化方面，和元目前自主研发的药物产品线，包括AAV-TRAIL基因治疗药物、生物靶向治疗药物扎普妥珠和免疫细胞治疗药物等。在研的新药都是1.1类新药， 力争2年后进行新药注册申请。同时，研制特异性识别肿瘤的伴随试剂盒，用于临床病人选择和评估疗效
。为了应对未来基因治疗药物研发需求的快速增长，企业正与世界一流生物制药工艺设计团队一起，规划和建设中国首个符合cGMP标准并采用一次性工艺生产基因治疗药物(腺相关病毒，腺病毒，慢病毒，逆转录病毒)生产中心，为国内基因治疗产业快速发展奠定基础
。
2、十年磨一剑，抢占基因新药第一股
和元生物董事长潘讴东2006年到张江诚信创业，10年磨一剑，锲而不舍。2013年3月创立和元生物团队，现有工作人员130多人，拥有博士、硕士学位的占38%以上，研发和管理团队主要来自中科院系统，在腺相关病毒载体（AAV）的研制上为国内细分领域前三名。 2015年12月，和元生物顺利完成股份制改革。目前，公司估值5亿元，A、B两轮融资累计近1亿多元，同时今年将挂牌新三板，力争成为基因新药、基因载体研发CRO第一股。
和元生物致力于发展成为辐射全球的病毒载体研发生产、CRO及基因药物CMO基地，同时进行基因治疗药物的研发。目前，和元生物拥有分子克隆、病毒包装、细胞功能分析、药效和药理分析、实验动物等集商务、科研、生产为一体的4200平方米综合大楼和1300平方米独立研发中心，拥有大规模的基因和细胞资源库，包含1.5万个人类表达基因和400多种人类肿瘤及正常细胞系。从最初的病毒包装技术服务，拓展到现在研究最热门的基因组编辑（CRI
SPR/Cas9）技术，从简单的基因表达
、基因干扰到体内外的应用，拓展到涵盖肿瘤、神经、眼科、心脏、肝脏、肺脏等方面的研究。目前，和元服务的科研客户，在国际著名的刊物Science、 Nature、Cell及其子刊上发表文章达到数百篇，引得国外研究机构和科学家也慕名垂询和元产品和服务，这种现象在中国本土生物技术服务企业中是十分罕见的。
相关建议：以模式创新推进园区
产城融合的整体开发、整体平衡
国际医学园区具有品牌优势、成本优势、区位优势和空间优势，可吸引众多精准医疗企业入驻园区集聚发展，共同打造国家级精准医疗中心。和元生物认为，
“医谷”“药谷”的开发公司同属张江集团，可以推进两个园区的联动，小企业先在“药谷”孵化，毕业后可到“医谷”建公司加速，利用“医谷”的空间大，帮助企业做大做强。然而，由于开发机制问题，“医谷”在园区配套上历史欠账较多，创新和生活配套都不够完善，希望得到有关部门的重视。针对企业反映的配套和服务问题，陈炜院长提出两点建议：
一是建议创新开发模式，建立适应产城融合的开发机制。浦东张江、金桥
、国际医学园区等重点开发区的建设，开发早期都是借鉴漕河泾的公司制开发模式，开发公司垄断土地一级市场，以地融资，以地招商，滚动开发，自我平衡，这种模式有利于市场化投融资及开发区运营服务的链接。然而，也留下社会项目配套不足、城市化功能建设滞后等历史遗留问题，影响到园区商务环境的完善。特别是随着商务成本不断上升
，土地招拍挂并征收增值税，规划土地和建设管理日趋严格，开发公司承担社会功能的投入导致负债率居高不下，使得公司制以土地资源为支撑的滚动开发模式难以为继。同时，由于考核机制和分管领导不一致，管委会和开发公司“
两张皮”的问题并未得到有效解决。因此，在新形势下有必要更好地发挥管委会的综合协调作用，建立适合产城融合整体开发、整体平衡的新机制、新模式
。管委会应当统一规划、协调推进交通
、居住、教育、文化等社会项目配套建设，在投融资、规划土地、运营机制等方面予以总设计、总策划、总协调，国有开发公司应当在管委会领导下，发挥园区环境优化、城市化功能开发建设上的主力军作用，并吸引社会资本参与开发建设。因此，要按照中央七部委的通知精神，以PPP模式积极探索改革园区开发机制，政企联动推进园区的城市化更新改造，完善以人为本的生产、生活
、生态配套。这是一个关系到浦东“二次创业”的模式创新，希望得到新区和相关部门领导的进一步重视。
二是建议选择国际医学园区作为产城融合模式创新的试点地区。 国际医学园区培育的精准医疗产业，正在成为国际竞争的重要产业领域，也是中国从跟跑到并跑、领跑的重要创新领域，国际医学园区是上海乃至中国专门培育精准医疗产业的载体，但目前存在配套不足和城市化功能薄弱的问题，存在着相关政策和机制上的短板，影响到其功能的发挥和招商的集聚。建议相关政府部门加强对国际医学园区机制创新和配套政策研究，以创新模式推进产城融合，让管委会的总体协调功能进一步强化，让开发主体增强城市化功能配套建设的能力和活力，让创新创业企业同等享受“
双自联动”政策和人才政策、产业政策
、空间支持政策。建议研究落实国际医学园区同等享受张江的人才政策，包括居住补贴、创业房租补贴、个税奖励、子女入学等。建议在张江科学城建设中支持解决医学园区企业诉求的相关配套问题，包括员工上下班交通、公共食堂
、公共实验室、研发服务平台、研发设备租赁、公共纯水系统等。
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