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日前，安進中國宣佈，瑞百安（英文名Repatha，通用名依洛尤單抗evolocumab）注射液已於7月31日獲得國家藥品監督管理局批准，成為首個在中國獲批用於治療成人或12歲以上青少年純合子型家族性高膽固醇血癥（HoFH）的 PCSK9抑制劑，此前，瑞百安已獲得歐盟委員會（EC）、美國食品藥品監督管理局（FDA）等機構的批准，在歐盟、美國、澳大利亞、日本等60多個國家和地區上市。
純合子型家族性高膽固醇血癥是一種常染色體（共）顯性遺傳病，是一種罕見病。其臨床表現主要為患者從出生就處於高血清LDL-C水平暴露狀態，因此動脈粥樣硬化性心血管疾風險明顯增高。若不接受適當治療，可在兒童及青年期發生心絞痛或心肌梗死，並於20-30歲之前死亡，目前，純合子型家族性高膽固醇血癥的發病率約為1/16萬～1/100萬，由於HoFH患者LDL-C水平高於常人數倍且現有治療方式較為侷限，大多數患者無法有效控制LDL-C水平以避免心血管事件，而PCSK9抑制劑的出現為這一類患者帶來了希望。
據瞭解，PCSK9抑制劑是一類單抗藥物，靶標是一種名為前蛋白轉化酶枯草溶菌素9（PCSK9）的蛋白，該蛋白可降低肝臟從血液中清除低密度脂蛋白膽固醇（LDL-C）的能力，而LDL-C被公認為心血管疾病（CVD）的主要風險因子。PCSK9抑制劑提供了一種全新的治療模式來對抗LDL-C，被視為他汀類（如Lipitor和Zocor）之後降脂領域取得的最大進步。
瑞百安與PCSK9結合，抑制循環PCSK9與低密度脂蛋白（LDL）受體（LDLR）的結合，從而阻止PCSK9介導的LDLR降解，使得LDLR可重新循環回至肝細胞表面。通過抑制PCSK9與LDLR的結合，瑞百安增加了能夠清除血液中的LDL的LDLR的數量，從而降低LDL-C水平。同時，瑞百安可與飲食療法和其他降低密度脂蛋白（LDL）的治療（如他汀類藥物、依折麥布、LDL分離術）合用，以進一步降低低密度脂蛋白膽固醇（LDL-C）水平。
相關臨床研究數據顯示，瑞百安能夠顯著降低HoFH患者通過飲食和調脂藥物治療仍無法降低的LDL-C水平。較安慰劑相比（治療12周時），瑞百安降低HoFH患者LDL-C水平達31%，其顯著的療效和良好的安全性在對HoFH患者長期治療的研究中（1年）也再次得到證實。
文 | 醫谷綜合報道
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