根據國家藥品監督管理局藥品審評中心的數據，國內又一款間充質幹細胞新藥申請獲得臨床試驗默示許可（受理號：CXSL1800101），適應症為難治性移植物抗宿主病[1]。
這是2020年國內獲得臨床批件的第4款幹細胞新藥申請。截止目前，我國已經有8款間充質幹細胞新藥申請獲得臨床批件，適應症急性移植物抗宿主病、類風溼關節炎、缺血性腦卒中、膝骨關節炎、糖尿病足。
來源：CDE
目前，我國幹細胞治療的監管採用“雙軌管理模式”，國家衛健委主要管理由醫療機構開展的臨床研究和轉化應用，藥監局主要負責按照藥物完成臨床試驗後申請上市的幹細胞治療產品。
近兩年，我國幹細胞臨床應用在“雙軌管理模式”下規範化發展，截止目前已經有74個幹細胞臨床研究項目通過了國家衛健委的備案（更新| 國內74項備案的幹細胞臨床研究項目，按疾病分類！），連續有8款幹細胞新藥申請獲得了藥監局的試驗默示許可。
與過去幾年相比，我國幹細胞臨床轉化正以全新的趨勢在發展，國內幹細胞上市藥物的空白有望更快得到填補。
趨勢一：政策推動幹細胞臨床轉化更快地發展
當前，在幹細胞轉化領域，我國的研究主要集中在幹細胞庫、幹細胞藥物應用、臨床前研究和臨床試驗等方向。監管政策的逐漸完善將我國幹細胞臨床轉化推向了新的發展局面。
第一，我國進入到了全新的幹細胞新藥發展階段。《細胞治療產品研究與評價技術指導原則（試行）》的頒佈明晰了幹細胞治療作為藥品申報的標準， 同時“60天臨床試驗默示許可”的新藥審批新制度，給我國幹細胞新藥的研發和申報提供了新的發展機遇。
第二，國家“幹細胞及轉化研究”重點專項推動幹細胞治療藥物的研製。例如，重點專項申報指南指出的考核目標之一是針對某種重大疾病或罕見病研製細胞治療藥物，申請幹細胞新藥註冊以及申請幹細胞臨床批件。
第三，政策鼓勵綜合企業的力量來推動幹細胞臨床轉化。在過去兩年裡，國內出臺的一些政策明文支持有資質的三甲醫院與符合條件的社會力量合作申報和開展幹細胞臨床研究工作，也就是支持和鼓勵符合條件的社會力量或製備機構（企業）加入到幹細胞行業中來，一起推動幹細胞的臨床應用與發展。企業創新力量的推動，加快了國內幹細胞的研發應用進程。
趨勢二：圍產組織幹細胞漸漸成主流
圍產組織是間充質幹細胞的最大來源之一，成為了新藥研發備受青睞的幹細胞來源。圍產組織來源間充質幹細胞具有多向分化潛能、免疫學特性、取材方便無危害、來源廣泛易於工業化製備等優點，成為了醫學發展的新趨勢。當前國內獲得臨床批件的幹細胞新藥中超過60%採用了圍產組織來源的間充質幹細胞。
在新冠肺炎重症患者的救治中，圍產組織來源間充質幹細胞也顯示出了很好的療效。國內的研究報道顯示[2]，新冠肺炎危重症患者回輸圍產組織來源間充質幹細胞9天后，轉出了ICU病房，大部分生命體徵和臨床試驗指標恢復正常，兩次喉部拭子檢測均呈新冠病毒陰性。
近年來，源自於圍產組織的免疫細胞也漸漸成為了研究熱點。此前，美國FDA就批准了人類胎盤幹細胞衍生的免疫細胞治療新冠肺炎的臨床試驗，這款療法由美國新澤西州生物技術公司Celularity開發。在早期試驗中，將有多達86名有症狀的新冠肺炎患者接受治療，以評估該療法的安全性，以及阻止患者病情進一步加重的能力。
國際上，胎盤細胞治療產品也在加速進入市場的步伐。例如，近年來備受關注的胎盤源貼壁細胞PLX-PAD，正被設計用於治療無需組織或遺傳配型的患者。該療法通過了美國和歐盟兩個地區的加速審批路徑——包括美國FDA的快速審定資質和歐盟EMA的自適應路徑計劃（Adaptive Pathways program），用於肢體缺血的治療[3]。此外， PLX-PAD還被應用於其他適應症的臨床研究，包括間歇性跛行、骨科適應症、肺動脈高壓以及女性健康等，部分已經進入了臨床III期。
趨勢三：擴大適應症以滿足更多的臨床需求
幹細胞在國際上已經被用來治療一些疾病，針對的適應症包括膝關節軟骨缺損、移植物抗宿主病、克羅恩病、急性心梗、遺傳性或獲得性造血系統疾病、退行性關節炎、赫爾勒綜合徵、中度至重度角膜緣幹細胞缺乏症、血栓閉塞性動脈炎。擴大幹細胞藥物的適應症成為了全球幹細胞新藥研發的趨勢。
全球幹細胞上市產品盤點
我國幹細胞備案項目以及新藥申報項目均涉及到多種不同的適應症。70多個國家備案的幹細胞臨床研究項目以及120個“幹細胞及轉化研究”重點項目，臨床涉及到黃斑變性、脊髓損傷、移植物抗宿主病、心功能衰竭、心肌梗死、肝病、重症急性腎損傷等多種疾病。
當前，仍然有很多疾病需要創新療法來解決未得到滿足的臨床需求，而幹細胞新藥擴大適應症正是為了滿足這些需求。當前我國幹細胞行業已經形成了龐大的市場規模，隨著臨床轉化以及市場的發展，幹細胞在國內造福患者的時代也將到來。
參考文獻：
[1]http://www.cde.org.cn/news.do?method=changePage&pageName=service&frameStr=25
[2] Clinical remission of a critically ill COVID-19 patient treated by human umbilical cord mesenchymal stem cells.[ChinaXiv:202002.00084]
http://chinaxiv.org/abs/202002.00084
[3] FDA Clears Pluristem’s Expanded Access Program to Initiate Treatments of Critical Limb Ischemia Outside of Ongoing Phase III Study
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