日本理化學研究所近日宣佈，他們利用脊髓小腦變性症(Spinocerebellar Degeneration)患者的細胞製作出iPS細胞(誘導多能幹細胞)，通過使其轉化為小腦神經細胞成功再現出脊髓小腦變性症的病徵，這對研發新型治療藥有重要意義。
脊髓小腦變性症的臨床主要特徵為肢體共濟失調和構音障礙。以運動失調為主要症狀，病理學上是以小腦及其傳入、傳出途徑的變性為主的疾病。一般認為是一種退化性疾病，沒有藥物可以治癒它。治療側重於康復治療，但也取決於效果。在日本，約有3萬名脊髓小腦變性症患者。
專家普遍認為該病是由小腦神經細胞萎縮而造成的，但具體的發病機制尚未探明，當下也沒有切實有效的治治療方法。理化學研究所的六車惠子研究員等人從3名患者的皮膚及血液中製作出iPS細胞。通過使其轉化為小腦神經細胞，並在特殊條件下進行培養，再現出細胞的部分萎縮特徵。
研究人員將肌萎縮側索硬化症(ALS，俗稱“漸凍人症”)治療藥用於這種小腦神經細胞時發現，細胞的萎縮得到了抑制。 特別提示：為保護用戶和醫生隱私，文中姓名和圖片都進行了隱私保護處理。
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