近日，吉利德宣佈FDA已批准吉三代丙通沙（通用名：索磷布韋/維帕他韋片）的新適應症：可用於治療年齡≥6歲、體重≥17公斤的慢性丙型肝炎患者，無論患者是哪種HCV基因型或肝病嚴重程度如何均可使用。
藥物劑量方面，對於≥6歲的丙肝患者，丙通沙推薦劑量由患者的體重和肝功能決定。丙通沙新適應症的獲批使得該藥成為美國用於治療丙肝成人患者和兒童患者的首個泛基因型、無蛋白酶抑制劑治療藥物。
WHO數據統計顯示，全球約1.85億人感染丙型肝炎病毒（HCV），每年新發丙型肝炎病例約3.5萬例，每年因HCV感染導致的死亡人數約有35萬人。
在美國，大約有2.3-4.6萬兒童感染丙型肝炎病毒。2011-2014年，丙型肝炎女性患者所生的孩子中丙肝患病率增加了60%。此外，在青少年和年輕人中，靜脈注射藥物等高危行為正在成為丙型肝炎病毒傳播越來越普遍的途徑。
未接受丙肝治療的患兒20年後約2%-4%發展成肝硬化或肝癌，其死亡率大大增加。由於兒童慢性丙肝與成人存在一定差異，兒童慢性丙肝的治療及安全性備受臨床關注。
此次新適應症的獲批是基於一項2期開放的、多中心臨床試驗，該試驗招募了175名兒童接受丙通沙12周的治療，其中173名納入療效分析。
實驗結果顯示：
12-18歲的患者使用丙通沙治療12周後，基因1型丙肝患者的持續病毒學應答率（SVR12）為93%，即治癒率93%；基因2、3、4、6型患者持續病毒學應答率為100%，這表明丙肝已治癒。
6-11歲的患者使用丙通沙治療12周後，基因1型丙肝患者的持續病毒學應答率為93%，基因3型丙肝患者的持續病毒學應答率為91%，基因2、4型患者持續病毒學應答率為100%。
在接受治療的年齡≥6歲兒童中，丙通沙的安全性與在成人臨床試驗中觀察到的安全性基本一致。最常見的不良反應是疲勞和頭痛，與用於成人患者時出現的副作用一致。
2016年，丙通沙獲得了FDA和歐盟委員會的上市許可，之後陸續在多個國家獲批。2018年，國家藥品監督管理局批准丙通沙用於治療基因型1-6、混合型及未知型慢性HCV的成人及12-18歲青少年感染者。
隨著此次最新批准，丙通沙可適用於基因型1-6型、年齡≥6歲、體重≥17公斤的慢性HCV感染的兒童和成人。
約翰霍普金斯大學醫學院兒科教授Kathleen B Schwarz表示：“雖然近年來丙肝的治療方法有所改變，但醫生在針對兒童患者治療時，仍需要考慮多種因素，包括基因型和肝臟疾病的嚴重程度。擴大對丙通沙的適應症批准，可以幫助符合條件的HCV感染兒童對抗這種致命性的疾病。”
https://www.drugs.com/newdrugs/fda-approves-epclusa-sofosbuvir-velpatasvir-children-ages-6-older-weighing-least-17-kg-chronic-5186.html
閱讀更多 健客醫藥 的文章
關鍵字: 約翰霍普金斯 弗雷德裡克·霍普金斯 沙新
