2 月 6 日，Beam Therapeutics 公司股票在華爾街首日交易中大獲成功，作為首家上市的鹼基編輯技術公司，該公司股價較首次公開發行價格就飆升 45%，隨後在首日交易中收於 18.75 美元，上漲 10%。
Beam Therapeutics 公司由基因編輯先驅於 2017 年創立，目前通過首次公開募股(IPO) 發行了 10,588,236 股股票，每股 17 美元，共籌集了 1.8 億美元資金。
Beam 公司將發行價定在 15 - 17 美元區間，同時，出售的股票比其在 2019 年 9 月首次披露計劃上市時的 625 萬股高出 48％。公司股票在納斯達克全球精選市場上市交易，股票代碼為“Beam”。
Beam 還向其 IPO 承銷商授予了 30 天的選擇權，允許他們以首次公開發行價格購買至多 1,588,235 股普通股，扣除承銷折扣和佣金。在滿足常規成交條件的前提下，此次發行預計將於下週一結束。
Beam 公司在 2 月 5 日提交的文件中表示：“此次發行的主要目的是增加公司的財務靈活性，為我們的普通股創建一個公開市場，併為我們進入公開股票市場提供便利”。
Beam 公司披露了其資金計劃，其中包括：
• 約 7900 萬美元用於繼續研發其基因編輯的組合項目，包括臨床前研究和推進三套遞送系統概念驗證；
• 大約 6600 萬美元用於支持試驗性新藥（IND）研究，以及為公司當前的一些項目啟動臨床研究提供支持；
• 大約 5100 萬美元用於繼續推進 Beam 的平臺技術和其他潛在項目的開發階段研究；
• 其餘用於一般公司用途。
Beam 公司表示：“我們的目標是通過我們專有的基因編輯技術，發現、開發、製造並最終商業化一種新藥物，從而成為基因藥物領域的領頭羊，為患有嚴重疾病的患者提供終身治療。”
（來源：Beam Therapeutics）
哈佛大學布羅德研究所、麻省理工學院、哈佛大學和霍華德休斯醫學研究所的劉如謙、張鋒、Keith Joung 等人共同創立了 Beam 公司。
自 2017 年成立以來，Beam 公司已發展擁有 100 多名員工。除了有自主知識產權的鹼基編輯技術，以及基因編輯技術和遞送模式，Beam 公司還與哈佛大學、博德研究所（Broad Institute，隸屬於麻省理工學院和哈佛大學）、Editas Medicine 公司和 Bio Palette 公司簽署了獨家協議。
2019 年 3 月完成 1.35 億美元 B 輪融資後，Beam 透露：“目前，我們已經從主要的風險投資基金、醫療專用基金、主要共同基金和其他主要投資者那裡籌集了約 2.24 億美元的資金，這些投資者與我們有著共同的願景，即建立一個高度創新，完全整合的基因藥物公司。”
在截至 2019 年 9 月 30 日的九個月中，Beam 淨虧損約為 5050 萬美元，而 2018 年 1 月至 9 月的淨虧損為 9150 萬美元，該公司 2018 年全年淨虧損為 1.167 億美元。
（來源：Beam Therapeutics）
Beam 公司總部位於馬薩諸塞州劍橋市，他們的鹼基編輯技術可以在不切割 DNA 或 RNA 鏈的情況下，以單個鹼基（A，G，C 或 T）的水平編輯基因組。該公司指出，與疾病相關的超過一半的遺傳錯誤是由構成人類基因組的數十億個鹼基對的單鹼基變異引起的。
Beam 公司應用 CRISPR 鹼基編輯技術對 DNA 和 RNA 中的單個鹼基進行永久的特定編輯。Beam 認為，通過精確地修改基因組，消除錯誤基因或寫入保護性基因，這種新穎的鹼基編輯方法可為多種疾病的新療法奠定基礎。
該公司還詳細介紹了其 12 個項目的臨床前準備工作，分為三種遞送方式：
• 電穿孔法，將基因體外高效地傳輸到血細胞和免疫細胞；
• 脂質納米顆粒法(LNPs)，用於非病毒傳染將基因傳遞到肝臟和未來可能的其他器官；
• 腺相關病毒傳染法 (AAVs)，將基因傳遞到眼睛和中樞神經系統。
Beam 表示：“我們還成功地證明了用三種傳遞模式進行鹼基編輯的可行性。我們相信，鹼基編輯項目能夠充分利用迄今為止在基因治療、基因編輯和遞送模式方面取得的臨床、監管和製造方面的進展，加速臨床試驗和潛在試用的進展。”
Beam 表示，在小鼠體內遺傳性胎兒血紅蛋白持續存在症 (HPFH) 項目研究中，採用電穿孔法體外長期移植鹼基編輯的人類 CD34 細胞已經取得了體內概念性驗證。
Beam 補充說：“我們希望在 2020 年實現更多的臨床前概念驗證，包括 Makassar 精確校正鐮狀細胞項目的植入結果，CAR-T 項目的異種移植模型，以及使用 LNP 或 AAV 遞送模式的體內鹼基編輯項目。如果這些項目取得成功，這將使我們能夠啟動試驗性新藥 (IND) 研究，並從 2020 年開始對多個項目進行研究，有可能在 2021 年開始掀起 IND 申報的第一波浪潮。”
閱讀更多 DeepTech深科技 的文章
