這是全球癌症患者的福音，更是中國新藥研發的里程碑：就在剛才，美國食品藥品監督管理局（FDA）宣佈：中國企業百濟神州自主研發的抗癌新藥“澤布替尼”，以“突破性療法”的身份，“優先審評”獲准上市！
澤布替尼與BTK蛋白複合物晶體結構示意圖。
由此，澤布替尼成為第一個在美獲批上市的中國本土自主研發抗癌新藥，改寫了中國抗癌藥“只進不出”的尷尬歷史。
此次獲批用於治療既往接受過至少一項療法的套細胞淋巴瘤（MCL）患者。這也標誌著，澤布替尼成為迄今為止第一款完全由中國企業自主研發、在FDA獲准上市的抗癌新藥，實現中國原研新藥出海“零的突破”。同時，也是百濟神州首款獲批的自主研發產品。
淋巴瘤是一組起源於淋巴造血系統的惡性腫瘤的統稱，為全球範圍內發病率增速最快的惡性腫瘤之一，據《柳葉刀》2018調查數據顯示，2012年淋巴系統惡性腫瘤全球發病人數約為45萬，在目前已知的淋巴瘤70多個亞型中，套細胞淋巴瘤（MCL）侵襲性較強，中位生存期僅為三至四年。多數患者在確診時已處於疾病晚期，面臨著治療手段有限、預後不良的困境。
澤布替尼是一款新型強效BTK抑制劑，目前正作為單藥或與其他療法聯合用藥，在多種淋巴瘤治療中開展臨床試驗。數據顯示，在針對套細胞淋巴瘤的臨床試驗中，84%以上接受澤布替尼治療的患者達到了總體緩解。澤布替尼獲得FDA批准是基於兩項臨床試驗的有效性數據，其中一項治療復發/難治性MCL患者的多中心的2期臨床試驗BGB-3111-206中，患者在接受澤布替尼治療後，總緩解率（ORR)達到84%，包括59%的完全緩解（CR），此項試驗的中位持續緩解時間（DOR）為19.5個月，中位隨訪時間為18.4個月。
這項關鍵性2期臨床研究由北京大學腫瘤醫院牽頭開展，北京大學腫瘤醫院淋巴瘤科主任、大內科主任朱軍教授作為首席研究者，主持了本次研究。朱軍教授表示：“近年來，我國淋巴瘤臨床治療和藥物研發步入快速發展時期。曾經，我們只能期待國外新藥進入中國，如今情況發生了極大改變。作為臨床腫瘤醫生，能夠參與並見證本土自主研發新藥首次在FDA獲准上市，我非常欣慰。這代表著我國的創新能力和研究水平得到國際上的肯定。”
百濟神州中國區總經理兼公司總裁吳曉濱博士表示：“澤布替尼在FDA獲批讓我們倍感自豪，這一歷史性突破不僅代表著國際上對於中國新藥研發水平的認可，實現了我國創新藥‘走出去’的心願，更重要的是，它證明了我國的創新藥企不僅能惠及本國患者，也具備充分實力為全球更多的患者服務。”
澤布替尼研發歷程
2012年7月，研究團隊正式對BTK開發項目立項，經過一系列篩選與測試，最終在500多個化合物中，選定了最終候選分子，為其編號BGB-3111，意為百濟神州成立後做出的第3111個化合物。
2014年，澤布替尼在澳大利亞正式進入臨床階段，同年8月，完成了全球第一例患者給藥。
2018年8月和10月，百濟神州向國家藥監局（NMPA）遞交了澤布替尼針對治療復發或難治性套細胞淋巴瘤（MCL）與復發難治性慢性淋巴細胞白血病（CLL）/小淋巴細胞淋巴瘤（SLL）的新藥上市申請，均被納入優先審評通道。
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019年1月，澤布替尼曾獲FDA授予的“突破性療法認定”，成為首個獲得該認定的中國研發抗癌新藥。8月，FDA正式受理了澤布替尼的新藥上市申請，並授予其優先審評資格。
目前，百濟神州正在全球範圍對澤布替尼開展16項臨床研究，包括9項註冊性或有望實現註冊的臨床試驗。臨床試驗覆蓋國家超過20個，全球範圍內超過1600位患者接受了澤布替尼的治療。約400多位國際臨床專家參與或主持了澤布替尼的臨床試驗，其中，來自中國的臨床專家超過60位。
同時，澤布替尼正在針對華氏巨球蛋白血癥、慢性淋巴細胞白血病進行2項對比伊布替尼的全球臨床3期頭對頭研究，這也是我國首個與外資藥企研發產品開展直接頭對頭研究的本土新藥。
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