經濟觀察網 記者 瞿依賢 11月15日，百濟神州（BGNE.NS/06160.HK）宣佈，該公司自主研發的BTK抑制劑澤布替尼（英文商品名：BRUKINSA™，英文通用名zanubrutinib）通過美國食品藥品監督管理局（FDA）加速批准，用於治療既往接受過至少一項療法的套細胞淋巴瘤（MCL）患者。
澤布替尼成為第一款完全由中國企業自主研發、在FDA獲准上市的抗癌新藥，它也是百濟神州首款獲批的自主研發產品。
百濟神州中國區總經理兼公司總裁吳曉濱此前接受經濟觀察網記者採訪時表示，澤布替尼在美國的商業化準備工作1年多前已經開始，商業化團隊中很大一部分人曾在相關疾病領域從事市場銷售工作，對美國的市場和疾病領域非常熟悉，“整個團隊的組建非常清晰而且迅速，有相當一部分人已經到位了”。
受獲批消息影響，百濟神州在港股市場高開2.3%，開報120.1港元，創上市新高。
完全持久抑制靶點
淋巴瘤是一組起源於淋巴造血系統的惡性腫瘤的統稱，是全球範圍內發病率增速最快的惡性腫瘤之一。世界頂尖醫學雜誌《柳葉刀》2018年調查數據顯示，2012年淋巴系統惡性腫瘤全球發病人數約為45萬。在目前已知的淋巴瘤70多個亞型中，套細胞淋巴瘤（MCL）侵襲性較強，中位生存期僅為三至四年，多數患者在確診時已處於疾病晚期，面臨著治療手段有限、預後不良的困境。
澤布替尼是一款新型強效BTK抑制劑，目前正作為單藥或與其他療法聯合用藥，在多種淋巴瘤治療中開展臨床試驗。數據顯示，在針對套細胞淋巴瘤的臨床試驗中，84%以上接受澤布替尼治療的患者達到了總體緩解。
澤布替尼獲得FDA批准是基於兩項臨床試驗的有效性數據，其中一項治療復發/難治性MCL患者的多中心的2期臨床試驗BGB-3111-206中，患者在接受澤布替尼治療後，總緩解率（ORR)達到84%，包括59%的完全緩解（CR），此項試驗的中位持續緩解時間（DOR）為19.5個月，中位隨訪時間為18.4個月。
2019年1月，澤布替尼曾獲FDA授予的“突破性療法認定”，成為首個獲得該認定的中國本土研發抗癌新藥。8月，FDA正式受理了澤布替尼的新藥上市申請，並授予其優先審評資格。
本土創新藥加速全球化
經濟觀察網記者瞭解到，澤布替尼誕生於北京昌平的百濟神州研發中心，2012年7月，研究團隊正式對BTK開發項目立項，經過一系列篩選與測試，最終在500多個化合物中，選定了最終候選分子，為其編號BGB-3111，意為百濟神州成立後做出的第3111個化合物。
2014年，澤布替尼在澳大利亞正式進入臨床，同年8月，完成了全球第一例患者給藥。從最初立項到正式在FDA獲准上市，該藥品的研發歷時超過7年。
截至目前，澤布替尼在全球啟動的臨床試驗累計超過20項，臨床試驗覆蓋的國家超過20個，全球超過1600位患者接受了澤布替尼的治療。約400多位國際臨床專家參與或主持了澤布替尼的臨床試驗，其中，來自國內的臨床專家超過60位。
“澤布替尼從最初進入臨床階段，就是在海外和國內同步開展臨床試驗”，百濟神州高級副總裁，全球研究、臨床運營和生物統計暨亞太臨床開發負責人汪來介紹說。
據悉，百濟神州目前正在全球範圍對澤布替尼開展16項臨床研究，包括9項註冊性或有望實現註冊的臨床試驗。同時，澤布替尼正在針對華氏巨球蛋白血癥、慢性淋巴細胞白血病進行2項對比伊布替尼的全球臨床3期頭對頭研究，這也是國內首個與外資藥企研發產品開展直接頭對頭研究的本土新藥。
一直以來，國內的抗癌原研藥主要依賴進口，而從本土出口海外的藥品則多為原料藥或仿製藥，對全球醫藥創新體系的貢獻相對較小。近年來在藥改、醫改等政策驅動下，國內製藥業創新浪潮興起。
在吳曉濱看來，國內近年來持續深入的藥品審評審批制度改革，及醫保支付制度改革,為本土新藥出海取得歷史性突破營造了有利的宏觀環境。“得益於國家政策的支持，以百濟神州為代表的創新藥企持續投入，眼下正逐步迎來收穫期”。
國家藥監局數據顯示，百濟神州在去年8月和10月向國家藥監局遞交了澤布替尼針對治療復發或難治性套細胞淋巴瘤（MCL）與復發難治性慢性淋巴細胞白血病（CLL）/小淋巴細胞淋巴瘤（SLL）的新藥上市申請，二者都被納入優先審評通道。
據記者瞭解，澤布替尼在國內獲批後，將在百濟神州蘇州桑田島工業園區的小分子藥物生產基地進行商業化生產。
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