時光如白駒過隙，匆匆之間2018年已經接近尾聲。截止至今，FDA藥物評價和研究中心（CDER）共批准了56個新分子實體（NME），其中42個新藥申請（NDA），14個生物製品許可申請（BLA），已經打破了過去20多年來的最高紀錄（1996年，53個），創歷年新高。
那麼今年FDA藥物評價和研究中心（CDER）批准的56個創新藥都有哪些呢？下圖為56個創新藥的名稱、成分、批准日期及相應的適應症，感興趣的小夥伴可以仔細看看！
接下來我們現在看到的報告要比上面的藥物少一個，因為第56款新藥的批准時間是12月14日，而CDER的本次報告截止時間為2018年11月30日，當時CDER共批准了55個新分子實體，其中41個新藥申請（NDA），14個生物製品許可申請（BLA）。
報告還指出，在藥物創新方面，美國繼續引領全球：55個新藥中，有31個（佔56%）是孤兒藥，19個（35%）是首創類（first-in-class）藥物，39個（佔71%）率先在美國獲得批准。
這令人驚奇的數量與FDA實施的4種加速審批程序密不可分，42個新藥（佔76%）通過優先審評批准，24個（佔44%）被授予快速通道資格，13個（佔比24%）被授予突破性藥物資格，4個（佔比7%）通過加速批准途徑獲批。
而且，小編著重要提及的還有這項法案的頒佈。在小編看來，新藥審批數量的提升，一方面歸功於研發人員對新藥研發的不懈努力，另一方面離不開《處方藥使用者付費法案》(The Prescription Drug User Fee Act ~ PDUFA)的頒佈。
1992年之前，FDA藥品審批緩慢，過長的審評時間，不僅耽誤患者使用這些藥品治療，還影響藥品生產商收回研發成本。據估計，審評完成每遲滯1個月，帶給生產商的平均損失達1千萬美元。
PDUFA授權FDA收取3種費用：新藥申請費、設施費、和產品費。自PDUFA-I簽署至今，取得了極大的成功，至今已更新至2017年的第VI版。逆轉了藥品上市遲滯、縮短了新藥審評時間，患者可以更早、更好的使用上有效的藥品，值得我們學習與借鑑。
說完PDUFA，我們再將目光轉回《2018年度新藥評審報告》上。在報告中可見，CDER在NME審批方面繼續保持高效率：統計中的55個新藥，全部在PDUFA目標日期完成批准，其中52個（佔95%）是在第一個審查週期獲得批准。
《2018年度新藥評審報告》還指出，在藥物創新方面，美國繼續引領全球：55個新藥中，有31個（佔56%）是孤兒藥，19個（35%）是首創類（first-in-class）藥物，39個（佔71%）率先在美國獲得批准。
不難看出，如今孤兒藥異軍突起，打破以往人們對癌症藥的關注，吸引了更多科研人員的目光。孤兒藥是用於診斷、治療和預防罕見病的藥品。根據世界衛生組織（WHO）的定義，患病人數佔總人口0.65‰～1‰的疾病即可被定義為罕見病。不過各國對罕見病的認定標準存在一定差異，美國將罕見病定義為每年患病人數少於20萬人的疾病；中國大陸地區則定義為患病率在<1/50萬或<1/1萬（新生兒）的疾病。
目前國際上已確認的罕見病超過7000種，全球對罕見病立法的國家不到20％。罕見病約佔人類疾病的10%左右，其中80%以上屬於遺傳疾病，影響著全球約6%-8%的人口，全球有效治療藥物不到5％，上市的孤兒藥只有不足600種。中國還沒有明確統一的罕見病定義，已上市的孤兒藥不到100種。
最初很多藥企並不願涉足該領域，隨著孤兒藥政策的日益完善，罕見病治療藥物的研究和開發逐漸成為大型製藥公司的重點。預計全球孤兒藥的銷售總額將在2022年將達2090億美元。
目前，中國孤兒藥主要依賴進口，孤兒藥研發尚處於起步階段，CFDA為激勵孤兒藥的研發，發佈了對罕見病等特殊群體用藥給予單獨審評通道、多途徑動態補充資料以及審批時間縮短等特殊政策。至今，孤兒藥雖有發展，但相比美國還有很大的差距，孤兒藥在我國的醫療需求將有巨大的空間。希望未來會有更多研發人員可以投入更多的時間與精力，為罕見病用藥的發展注入了生機與活力。
報告中還有一些其他數據，我們也一起看看。
希望在未來的日子裡，能用越來越多的研究人員投身於醫藥研發，讓備受病痛折磨的患者得到更好的治療！
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