近日，中國科學院上海藥物研究所南發俊課題組和高召兵課題組自主研發的抗癲癇1類新藥派恩加濱及其片劑獲得國家食品藥品監督管理局核准簽發的藥物臨床試驗批件，獲准開展臨床研究。
癲癇是神經內科重大疾病之一，發病率接近1%，中國有近1000萬癲癇患者。癲癇的治療主要依靠藥物，但約三分之一的癲癇患者對現有藥物均不敏感，被稱為難治性癲癇，臨床迫切需求針對新型靶點的抗癲癇新藥。全球癲癇藥物市場近200億美金。鉀通道KCNQ是一個被寄予厚望的抗癲癇新靶點，首個且唯一靶向該通道的抗癲癇藥物瑞替加濱（Retigabine）於2011年上市。瑞替加濱臨床療效顯著，特別是對部分難治性癲癇以及癲癇性腦病有效。然而，因瑞替加濱藥品本身存在化學穩定性差及代謝特性不佳等缺點，部分長期用藥患者產生嚴重的劑量相關的皮膚及視網膜色素沉著等毒副作用，於2013年被FDA黑框警告，致其因市場前景欠佳於2017年主動撤市。國際上靶向KCNQ的抗癲癇藥物研發方興未艾，基於瑞替加濱結構改造的二代抗癲癇新藥XEN1101已於近期完成I期臨床試驗；瑞替加濱近期亦被重拾開發，用於治療小兒難治性癲癇。
派恩加濱（Pynegabine）是克服了瑞替加濱化學結構不穩定和代謝特性不佳、靶向鉀通道KCNQ的新一代抗癲癇候選新藥，具有完全自主知識產權。南發俊課題組和高召兵課題組組成的研發團隊歷時八年，經過多輪次的結構優化，綜合考慮藥效、安全性及代謝等特性，最終確定了候選新藥派恩加濱。與瑞替加濱相比，派恩加濱具有化學穩定性優良、腦內高分佈等特點，不僅極大降低了色素沉著風險，也顯著提高了其體內抗癲癇藥效，在包括難治性癲癇模型等多種動物模型上顯示良好抗癲癇效應。經進一步臨床試驗，派恩加濱有望成為具有自主知識產權的“Best／Only-in-class KCNQ調節劑”的抗癲癇新藥，為眾多難治性癲癇患者提供藥物治療新選擇，將來亦可單獨作為抗癲癇藥物，具有良好開發前景。
派恩加濱的研發得到上海藥物所藥代中心鍾大放和陳笑豔課題組、質量控制中心陳東英課題組、製劑中心李亞平課題組、浙江大學藥物安全評價研究中心和國家上海新藥安全評價研究中心的大力支持。該項目獲得國家重大新藥創制專項、中科院藥物創新研究院自主部署項目、中科院戰略性先導科技專項及上海市科委等的資助。
中國生物技術網誠邀生物領域科學家在我們的平臺上，發表和介紹國內外原創的科研成果。
注：國內為原創研究成果或評論、綜述，國際為在線發表一個月內的最新成果或綜述，字數500字以上，並請提供至少一張圖片。投稿者，請將文章發送至[email protected]。
本公眾號由中國科學院微生物研究所信息中心承辦
微信公眾號：中國生物技術網回覆關鍵詞“熱點”可閱讀熱點專題文章，包括“施一公”、“腸道菌群”、“腫瘤”、“免疫”和“健康”
近期熱文TOP15（統計週期：2017.2.1-2017.12.20）
直接點擊文字 即可瀏覽！
閱讀更多 中國生物技術網 的文章
