眾所周知，治癒糖尿病是一項世界級難題。
近日，《歐洲分子醫學》公佈了一項重大科研成果：
西班牙塞羅那自治大學（UAB）法蒂瑪教授的科研團隊，使用基因治療技術成功地治癒了小鼠2型糖尿病。
研究團隊使用腺相關病毒載體，成功地將攜帶FGF21（成纖維細胞生長因子21）的基因導入小鼠體內。
處理後發現，小鼠自身開始分泌FGF21蛋白。這種蛋白質讓小鼠體重減輕，減少了脂肪蓄積；肝臟炎症和纖維化也被逆轉；降低了胰島素抵抗——這是2型糖尿病的病因，從而治癒了小鼠的糖尿病。
其實我們以前對FGF21蛋白有過一些研究：這種蛋白質半衰期很短，如果通過體外供給，在人體中的濃度會迅速下降；而且，它濃度高了會有毒性，比如會增加尿毒症的風險。
所以，儘管從前科研人員研製過這類藥物，但藥物濃度波動太大，劑量無法掌控，效果普遍很差。
而這次，科學家通過對基因的改進，讓機體自身分泌FGF21蛋白。試驗顯示，單次給藥後，足以使小鼠自然產生該蛋白質數年之久，沒有觀察到任何不良副作用，安全有效。
這是人類第一次在一次基因治療中，實現2型糖尿病的長期逆轉。
近年來，糖尿病患者人數幾乎處於失控狀態，1980年至2014年間，全球糖尿病患者人數幾乎翻了兩番。人們太需要有一種治癒糖尿病的藥物了。
接下來，法蒂瑪教授的科研團隊將會在較大的動物身上測試這種治療方法，然後在患者身上進行臨床試驗。
我們期盼這項成果能儘早造福全世界的數億糖尿病患者。
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