而在 Amit Nathwani 教授主導的一項 1 期和 2 期聯合臨床試驗表明，在 6 例重度疾病基因型患者中，其新型基因療法克服了影響 B 型血友病患者凝血功能的遺傳缺陷。其中有一項數據表明，單次靜脈注射表達 FⅨ的腺病毒相關病毒 (AAV) 載體後，所有 6 例患者的 FⅨ表達水平都達到了正常水平的 2%~12%，且在長達 16 個月的隨訪期內，所有患者均未出現自發性出血事件。Amit Nathwani 教授的相關研究論文已經分別於 2011 年和 2014 年發表在新英格蘭醫學雜誌上。
Syncona 首席投資官兼 Freeline 董事長 Chris Hollowood 先生補充說：“作為公司創始投資者，我們對公司取得的進展感到興奮，很高興能夠繼續支持 Freeline，以開發並提供高質量的產品，惠及那些未被滿足需求領域的患者。”
[1] Freeline secures over £88 million of funding ；
[2] Mega-money biotech round spills $116M into gene therapy upstart Freeline；
[3] Freeline Therapeutics 官網 ；
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