導讀
來源 | ANBOUND 產業研究中心
選自 | 醫藥競爭情報 684期
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在剛剛結束的2018年世界經濟論壇年會上，精準醫療再次成為了重要議題。題為“The Promise of Precision Medicine（精準醫療的前景）”的分論壇認為，建立信任是精準醫療發展的關鍵。
目前處於研發中的靶向療法佔比達到了42%，在腫瘤藥物裡，靶向療法的比例則高達73%；生物醫藥公司過去5年精準醫療的相關研發投入實現了翻倍，未來5年預計研發投入將繼續增長33%，精準療法數量將增長69%。
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患者的數據
是實現精準醫療的基礎
在場3位專家都談到了關於數據的問題，來自患者的數據是實現精準醫療的基礎。
新加坡衛生部部長Tan Chorh Chuan也提出，目前在患者多樣性上存在侷限，導致對一部分人群開發精準藥物，對其他人群則開發的是“不精準藥物”。
一項2016年的報告顯示，在2500項全基因組關聯研究（GWAS）中，只有19%的參與者為非歐洲裔，在這19%中，亞洲人又佔到大多數；對於這項研究中未被充分代表的參與者，“遺傳標記可能被錯誤地與疾病關聯起來”。
Illumina公司執行總裁Jay Flatley提出，獲取更多信息的方法是通過大型科學項目，也就是世界多國開展的基因組計劃和精準醫療計劃；我們還需要共享這些項目的數據，使數據集的力量增加，從根本上提升基因組信息的臨床效用。
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如何讓數據共享
“信任”是關鍵
美國心臟協會CEO Nancy Brown表示：應該鼓勵人們貢獻出自己從可穿戴設備或其他新感應設備中獲得的個人數據，並讓患者能夠從集體共享的數據中受益，形成良性循環。 新加坡衛生部部長Tan Chorh Chuan表示，精準醫療時代使我們可以獲得越來越多不同類型的數據，例如臨床數據、基因組數據、研究數據、針對個體的環境數據；人們自然會關心自己的隱私和數據安全，以及誰可以訪問這些數據；基因組數據還可能帶來就業、保險方面的歧視，這些難題必須正視。Illumina公司執行總裁Jay Flatley則提到，使用如區塊鏈這類新興技術有望消解人們對安全性的擔心，讓數據互聯，但我們需要先制定全球化的標準。
從監管的角度來看，要建立起公眾的信任從而分享其數據，最必不可少的是對醫療器械的監管調整。
美國FDA局長Scott Gottlieb說道，靶向療法需要找到合適的患者群體以顯示新藥的效果，而找到合適的患者需要配套的診斷技術；醫療器械監管體系與最新的精準醫療診斷技術之間還有一些距離，在這方面，監管政策需要做到與時俱進。
Scott Gottlieb將傳統的靶向療法及其藥物組合歸為一類，將以CRISPR/Cas9為代表的基因療法歸為另一類。他表示，
基因療法面臨的監管問題不在於短期內能否產生療效，而是在長期中的安全性和療效是否可持續，在長期使用下是否會出現脫靶效應；今年早些時候，FDA將會出臺一些指南，探討如何監管這些最新技術，這些指南可能允許精準療法基於早期數據獲得加速批准，後期還有對其長期進行嚴格的隨訪調查。3
精準醫療在中國發展
我們的四點建議
對於如何建立起公眾的信任，讓精準醫療在中國發展落地，安邦智庫(ANBOUND)的研究人員提出四點建議。
第一，加快推動現有醫療系統數字化“轉型”。
醫療系統整體上提高收集、利用和保護患者數據的能力，是建立起公眾信任的第一步。在這方面，移動醫療器械是重要的切入點。2017年底，國家食藥監總局發佈了首個關於移動醫療器械的《移動醫療器械註冊技術審查指導原則》，適用於採用無創“移動計算終端”實現醫療用途的設備和/或軟件。這表明國內已開始重視對醫療器械監管的調整。在全國繼續推廣電子處方，鼓勵醫療人工智能的應用等，也是使醫療系統能更好地收集和利用患者數據的方式。
第二，通過立法手段加強對個人數據的保護。
要規範基因檢測、人工智能輔助診斷等新業態，鼓勵相關行業規範化發展。今年1月，《半月談》雜誌的一篇文章提到，基因數據比指紋數據更敏感：隨著基因檢測技術的發展，只需大概75個統計上獨立的單核苷酸多態性（SNP）位點即可唯一確定一個人；即使去掉一組醫療數據中的名字、身份證信息，這些數據也並未真正“脫敏”。對於個人數據的保護，今年5月25日將在歐盟全面實施的《一般數據保護條例》（GDPR）可能值得醫療領域各界引起注意。
《一般數據保護條例》中最值得借鑑或參考的有3個要點：1. 數據轉移權，對應數據安全問題，用戶可以要求自己的個人數據暢通無阻地直接遷移至新的提供商，數據以機器可讀的格式遷移；2. 被遺忘權，對應隱私和數據安全問題，數據主體有權要求數據控制者刪除個人數據，並且不能過分延長數據留存時間，控制者有義務遵循該規定；3. 自動決策的可解釋權，對應基於數據出現的歧視問題，數據主體有權要求算法自動決策給出解釋，有權在對算法決策不滿意時選擇退出。
第三，提高公民個人數據利用與保護意識。
第四，利用大型科學項目推動精準醫療發展。
舉辦大型科學項目一方面能夠加速技術的進步，另一方面將帶動民間投資。2017年底，科技部“十三五”重點研發計劃精準醫學專項“中國十萬人基因組計劃”啟動，計劃精度設為萬分之一；覆蓋我國主要地區，涉及人群除漢族外，還選擇人口數量在500萬以上的9個少數民族，並將在接下來擴展到56個民族。
這項重大國家計劃比較充分地考慮了樣本群體的多樣性，直接意義在於精確找出我國高發重大疾病對應的基因變異，建立高精度的中國人參考基因組，為精準醫學前沿研究提供參考數據。從投資的角度來看，這就為液體活檢、人工智能輔助診斷等精準醫療範式下的新型診斷技術打開了市場，為民間投資帶來了機會。
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