長春金賽藥業賽增水劑獲批新適應證健康頭條網

長春金賽藥業旗下賽增水劑正式獲得治療因Noonan綜合徵和SHOX基因缺陷所引起的兒童生長障礙適應證，成為國內首個且唯一獲批這兩個適應證的基因重組人生長激素產品。

Noonan綜合徵（Noonan Syndrome，NS）是一類常染色體顯性遺傳性疾病，發病率約為1/1000~1/2500，主要臨床特徵為特殊面容、先天性心臟病、身材矮小、發育遲緩、腎臟畸形、凝血功能障礙等。約有50%-70%的NS患者存在矮身材，歐洲平均男性患者的成年終身高大約為162.5cm，女性為153cm，均處於正常人群的第3百分位以下。國外多年累積的臨床試驗數據均表明，生長激素治療對NS患兒有明顯的增高作用，表現為NS患兒的生長速率和預測成年身高顯著提高，並且能使患者的成年終身高接近或者達到正常範圍。

由研究結果可以看出，患兒身高增長的效果與生長激素應用的劑量呈一定的依賴性，並且長期用藥增高效果明顯優於短期用藥，且起始治療年齡較小的患者療效較好。

SHOX基因全稱為矮身材含同源異形盒基因（short stature homeobox containing gene，SHOX），該基因缺陷是引起患者身材矮小及骨發育異常的重要原因。有調查顯示因SHOX基因缺陷率占人群的1/2000-1/5000，占身材矮小人群的1/40-1/150。在診斷為ISS的患者中，有SHOX基因突變者約1%~2%。

國外多年的臨床試驗數據均表明，生長激素治療對因SHOX基因缺陷所引起的生長障礙的兒童有明顯的增高作用。與不治療的患兒相比，生長激素治療的患兒的生長速率顯著提高，終身高的改善明顯，約50%的患兒經生長激素治療後終身高可達到正常範圍。

Noonan 綜合徵和SHOX基因缺陷所引起的兒童生長障礙是賽增水劑繼兒童生長激素缺乏症，重度燒傷，成人生長激素缺乏症後獲批的第4、第5個適應證。目前賽增水劑已成為國內適應證覆蓋最全面的生長激素產品。

此外，金賽藥業即將開展賽增水劑治療腎移植前因慢性腎臟疾病（Chronic Kidney Disease, CKD）和因Prader-Willi綜合徵的III期臨床試驗。未來，金賽藥業的生長激素產品在兒科領域所覆蓋的適應證將與美國FDA和歐盟批准的適應證達到一致，不僅在國內同類產品中繼續佔據領先地位，而且在國外同類產品中也將具有強大的競爭力。