研究員Brad Gelfand發現與年齡相關的黃斑變性（AMD）的兩種主要形式之間存在意想不到的聯繫。圖片提供：Dan Addison / UVA Communications
在發現兩種主要形式的致盲眼病之間存在出乎意料的聯繫後，研究人員已經成功治療了小鼠的年齡相關性黃斑變性（AMD），致盲眼病是60歲以上老年人視力喪失的主要原因。
弗吉尼亞大學醫學院和UVA工程學院的研究員Brad Gelfand博士警告說，他的團隊遠不能在AMD患者中使用該方法，但他對它的潛力感到興奮持有。他說：“這似乎並不是解決問題的最終答案，但是，這無疑是前進的一大步。”
“平等興奮與懷疑”
新發現以令人驚訝的方式將黃斑變性的“幹”和“溼”形式聯繫起來。Gelfand主要致力於更常見且目前無法治療的乾燥形式。但是在發現了乾燥的AMD之後，他繼續確定該發現也適用於潮溼的AMD。“幾乎是偶然的機會-我們當時想，'我們為什麼不繼續前進並尋找潮溼的地方？' 當我們第一次看到結果時，我感到非常驚訝，”他說。“起初，這既是興奮又是難以置信。”
UVA的高級視覺科學中心的Gelfand發現，缺少一種特定的酶可以驅動兩種形式的AMD。他和他的團隊確定，這種稱為Dicer的酶會隨著年齡的增長而丟失，這種丟失會導致視網膜血管過度生長以及其他損害。
這個發現太出乎他的意料了，他想確認一下。他說：“我們對僅一個系統並不真正滿意。” “實際上，我們有一個源自日本完全不同的實驗室的不同模型，並且找到了完全相同的東西。然後，我們回到一些舊模型中，擺脫了Dicer，找到了完全相同的東西。 ”
Brad Gelfand博士及其同事的發現可能導致對乾性AMD的第一種治療，並顯著改善了溼性AMD的治療。信用：Dan Addison / UVA Health
阻止黃斑變性的酶
Gelfand通過採用一種已經用於治療人類其他眼部疾病的基因療法，能夠在小鼠中恢復這種酶。他的工作表明，一種相似的方法可以治療兩種形式的AMD，但是還需要做更多的測試才能確定潛在治療的安全性和有效性。如果成功的話，它將是治療與幹齡相關的黃斑變性的第一種方法，並且可以顯著改善溼性AMD的治療方法。
“就目前情況而言，[溼性] AMD患者必須頻繁地對眼睛進行注射，這可能很痛苦並且存在一定風險。他們必須每月或每隔一個月去看一次眼科醫生。其中很多人們不會開車。所以這是一個沉重的負擔，”他說。“像我們建議的那樣使用基因療法的想法是，一種療法將持續很長時間。這是一種持續療法。因此，我們可以改善他們的視力，減少他們必須去看醫生的次數。”
如果一切順利，開發一種基於Dicer的治療方法可能會花費數年。不過就目前而言，Gelfand的發現為人們對兩種形式的AMD之間關係知之甚少提供了重要的啟示。他說：“這無疑鞏固了乾溼AMD共享許多機制的想法。” “今天的研究人員仍在努力解決這一問題，為什麼一個人可能會沾溼AMD，而另一個人卻會幹。有時候，同一個人的一隻眼睛溼了，而另一隻眼睛卻幹了。有時候，同一隻眼睛兩者都有。這增加了另一重要證據，證明這兩個過程的潛在機制確實緊密相連。”
Brad Gelfand及其同事的發現表明AMD的兩種主要形式以意想不到的方式緊密相連。圖片提供：Dan Addison / UVA Communications
AMD調查結果發佈
研究人員在《美國國家科學院院刊》（PNAS）的科學期刊上的一篇文章中描述了他們的發現。研究小組由Charles B.Wright，上原廣典，Younghee Kim，Tetsuhiro Yasuma，Reo Yasuma，Shirichiro Hirahara，Ryan D.Makin，Ivana Apicella，Felipe Pereira，Yosuke Nagasaka，Siddharth Narendran，Shinichi Fukuda，Romulo Albuquerque，Benjamin Min Fowler，Ana Bastos-Carvalho，Philippe Georgel，Izuho Hatada，Bo Chang，Nagaraj Kerur，Balamurali K. Ambati，Jayakrishna Ambati和Gelfand。
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