▎醫藥觀瀾/報道
根據中國國家藥監局藥品審評中心（CDE）最新公示，安進公司（Amgen）旗下的注射用卡非佐米（carfilzomib）在中國的上市申請已獲得CDE受理。這是一款蛋白酶體抑制劑，用於治療多發性骨髓瘤。值得一提的是，今年11月初，百濟神州與安進達成全球腫瘤戰略合作關係，將在中國開發和商業化多款安進已獲批的腫瘤產品，還將在全球範圍內共同開發20款抗腫瘤藥物。其中在中國商業化合作部分就包括這款藥物——KYPROLIS®（carfilzomib），它正在中國開發後期用於治療多發性骨髓瘤。
細胞內的蛋白酶體(proteasomes)能夠分解受損或不再需要的蛋白，它對細胞的正常功能和生長都有重要的作用。Carfilzomib是安進公司開發的第二代蛋白酶體抑制劑，它的作用機制在於，通過阻斷蛋白酶體分解蛋白的功能，導致細胞內蛋白的過度積累。在有些細胞中，carfilzomib會導致細胞死亡。由於骨髓瘤細胞中含有大量異常蛋白，因此，carfilzomib引發骨髓瘤細胞死亡的效果尤其明顯。
2016年，carfilzomib獲得美國FDA批准，可以作為單一療法或者與dexamethasone或dexamethasone + lenalidomide構成組合療法治療復發或難治性MM患者。它同時也在澳大利亞、加拿大、中國香港、日本、韓國、瑞士、俄羅斯等國家和地區獲得批准上市。自獲批以來，全球有接近8萬名患者已經接受過carfilzomib的治療。
在一項名為ASPIRE的臨床3期試驗中，792名復發或難治性MM患者接受了KRd或Rd的治療。這些患者已經接受過1~3種其它療法的治療。試驗結果表明，接受KRd療法患者組的平均OS為48.3個月，接受Rd療法患者組的平均OS為40.4個月。KRd療法能夠將OS延長7.9個月。在只接受過一次其它療法治療的患者亞群中，KRd療法的療效更好，與Rd療法相比能夠將平均OS延長11.4個月。患者的無進展生存期(PFS)數據已經在去年發表，KRd與Rd療法相比，能夠將PFS延長8.7個月。
多發性骨髓瘤(multiple myeloma, MM)是一種血液系統惡性腫瘤，無法治癒且複發率很高。它是由於骨髓中的漿細胞癌變導致的罕見但是危及生命的血癌，佔癌症總數的2%左右。它的一個重要特徵是會反覆出現緩解和復發。
我們期待這款藥物早日獲批上市，造福更多多發性骨髓瘤患者。
[1]中國國家藥監局藥品審評中心. Retrieved Dec 2，2019, from http://www.cde.org.cn/news.do?method=changePage&pageName=service&frameStr=25#
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