▎医药观澜/报道
根据中国国家药监局药品审评中心（CDE）最新公示，安进公司（Amgen）旗下的注射用卡非佐米（carfilzomib）在中国的上市申请已获得CDE受理。这是一款蛋白酶体抑制剂，用于治疗多发性骨髓瘤。值得一提的是，今年11月初，百济神州与安进达成全球肿瘤战略合作关系，将在中国开发和商业化多款安进已获批的肿瘤产品，还将在全球范围内共同开发20款抗肿瘤药物。其中在中国商业化合作部分就包括这款药物——KYPROLIS®（carfilzomib），它正在中国开发后期用于治疗多发性骨髓瘤。
细胞内的蛋白酶体(proteasomes)能够分解受损或不再需要的蛋白，它对细胞的正常功能和生长都有重要的作用。Carfilzomib是安进公司开发的第二代蛋白酶体抑制剂，它的作用机制在于，通过阻断蛋白酶体分解蛋白的功能，导致细胞内蛋白的过度积累。在有些细胞中，carfilzomib会导致细胞死亡。由于骨髓瘤细胞中含有大量异常蛋白，因此，carfilzomib引发骨髓瘤细胞死亡的效果尤其明显。
2016年，carfilzomib获得美国FDA批准，可以作为单一疗法或者与dexamethasone或dexamethasone + lenalidomide构成组合疗法治疗复发或难治性MM患者。它同时也在澳大利亚、加拿大、中国香港、日本、韩国、瑞士、俄罗斯等国家和地区获得批准上市。自获批以来，全球有接近8万名患者已经接受过carfilzomib的治疗。
在一项名为ASPIRE的临床3期试验中，792名复发或难治性MM患者接受了KRd或Rd的治疗。这些患者已经接受过1~3种其它疗法的治疗。试验结果表明，接受KRd疗法患者组的平均OS为48.3个月，接受Rd疗法患者组的平均OS为40.4个月。KRd疗法能够将OS延长7.9个月。在只接受过一次其它疗法治疗的患者亚群中，KRd疗法的疗效更好，与Rd疗法相比能够将平均OS延长11.4个月。患者的无进展生存期(PFS)数据已经在去年发表，KRd与Rd疗法相比，能够将PFS延长8.7个月。
多发性骨髓瘤(multiple myeloma, MM)是一种血液系统恶性肿瘤，无法治愈且复发率很高。它是由于骨髓中的浆细胞癌变导致的罕见但是危及生命的血癌，占癌症总数的2%左右。它的一个重要特征是会反复出现缓解和复发。
我们期待这款药物早日获批上市，造福更多多发性骨髓瘤患者。
[1]中国国家药监局药品审评中心. Retrieved Dec 2，2019, from http://www.cde.org.cn/news.do?method=changePage&pageName=service&frameStr=25#
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