11.27 “首例免疫艾滋病基因编辑婴儿诞生” CRISPR-Cas9究竟是什么？

“首例免疫艾滋病基因编辑婴儿诞生” CRISPR-Cas9究竟是什么？

11月26日，中国科学家贺建奎宣布，一对名为露露和娜娜的基因编辑婴儿于11月在中国健康诞生。据贺建奎介绍，这对双胞胎的一个基因采用了“CRISPR/Cas9”基因编辑技术进行“修改”，使她们出生后即能天然抵抗艾滋病。

然而此项技术一经公布，引起轩然大波。

网友抵制！

122名科学家实名谴责！

外国科学家批评不道德！

那么“首例免疫艾滋病基因编辑婴儿”采用的CRISPR-Cas9技术到底是什么？

CRISPR技术是在20世纪70年代初发现的，并在7年后首次用于生物化学实验，由于CRISPR技术具有精准、廉价、易于使用等强大特点的同时，使其迅速成为人类生物学、农业和微生物学等领域最流行的基因编辑工具。

CRISPR-Cas9技术是在研究细菌如何对抗病毒感染的基础科研项目中发现的。细菌在其成长环境中需要不断对抗病毒，因此很多细菌在其细胞内部有一个适应性免疫系统，叫做CRISPR，它可以检测到病毒的DNA并将其消灭。

CRISPR系统的一部分是一种叫做Cas9的蛋白质，它可以寻找并切断病毒DNA，将其按照某种特定的形式进行降解。

科学家在研究Cas9的蛋白质活动过程中，意识到可以把Cas9的功能发展成为一项基因工程技术，让科学家以十分精确的技术在细胞中删除或插入特定的DNA片段，实现基因编辑。

中国一直处在CRISPR研究的最前沿。

2014年，南京大学的研究人员宣布成功创造出定向突变的基因工程猴，这是有记录以来首次在非人类灵长目动物身上成功使用此项技术。

2016年8月，四川大学华西医院肿瘤学家卢铀率领的一个中国科学家团队将开展全球首例对人体使用革命性基因编辑技术CRISPR的试验。

该团队计划于2016年8月开始在肺癌患者身上测试经过CRISPR技术编辑的细胞。这些研究人员计划招募一批转移性非小细胞肺癌患者，对他们来说，化疗和放疗等其他选择都已失败。他们将从患者血液中提取免疫细胞，利用CRISPR加入一个帮助免疫系统定向清除肿瘤的新基因序列，然后再把这些细胞注入患者的血液。然而该项目最终未能成功启动。

美国已经批准一个由技术大亨肖恩·帕克支持的研究团队开展CRISPR人类测试。如果四川大学的研究2016年8月如期启动，那么它将超越美国成为世界首例CRISPR人类测试。需要指出的是，四川大学开展的试验不编辑基因种系，其影响不会被遗传。

2018年7月开始，另一项基因编辑实验将在中国进行，并将尝试使用CRISPR技术来破坏人类乳突瘤病毒（HPV）的基因，并有效地摧毁病毒，据悉，人类乳突瘤病毒已被证实可促使宫颈癌肿瘤生长。

CRISPR技术自19世纪70年代起就一直在不断的发展当中。而CRISPR-Cas9技术不仅可以应用于成人体中，还可以应用于一些生物体的胚胎中，包括人类本身。也就是说CRISPR-Cas9技术可以被选择用来优化人类基因，更强壮的躯体，可选择的发色，更低的基因遗传病发病率…甚至DIY自己所需的人类基因。

但基因编辑也引发了不少道德伦理方面的问题。

目前人类基因的研究还有许多未能研究明白的问题，但可以设想，我们拥有修改基因的工具CRISPR-Cas9技术，一旦我们掌握基因密码，所引发的后果难以想象。

因此基因组编辑技术CRISPR-Cas9的发明团队呼吁在全球暂停CRISPR-Cas9技术在人体胚胎中的临床应用，所有人都有责任去考虑CRISPR-Cas9技术的预期和非预期后果。

CRISPR-Cas9技术的发明团队认为CRISPR-Cas9技术最终会使用在人体基因组工程当中，但也应当对技术风险及可能后果进行慎重考虑，否则这是极其不负责任的行为。

此次贺建奎宣布“首例免疫艾滋病基因编辑婴儿”诞生，引起国内外科学家批评抵制究其原因便是在临床应用过程当中没有对预期和非预期后果进行慎重考虑，在基因编辑技术尚不成熟(脱靶问题未解决)，实验过程多处不合规范的情况下，违法进行人体胚胎实验，不顾后果，突破伦理底线。