11.27 “首例免疫艾滋病基因編輯嬰兒誕生” CRISPR-Cas9究竟是什麼？

“首例免疫艾滋病基因編輯嬰兒誕生” CRISPR-Cas9究竟是什麼？

11月26日，中國科學家賀建奎宣佈，一對名為露露和娜娜的基因編輯嬰兒於11月在中國健康誕生。據賀建奎介紹，這對雙胞胎的一個基因採用了“CRISPR/Cas9”基因編輯技術進行“修改”，使她們出生後即能天然抵抗艾滋病。

然而此項技術一經公佈，引起軒然大波。

網友抵制！

122名科學家實名譴責！

外國科學家批評不道德！

那麼“首例免疫艾滋病基因編輯嬰兒”採用的CRISPR-Cas9技術到底是什麼？

CRISPR技術是在20世紀70年代初發現的，並在7年後首次用於生物化學實驗，由於CRISPR技術具有精準、廉價、易於使用等強大特點的同時，使其迅速成為人類生物學、農業和微生物學等領域最流行的基因編輯工具。

CRISPR-Cas9技術是在研究細菌如何對抗病毒感染的基礎科研項目中發現的。細菌在其成長環境中需要不斷對抗病毒，因此很多細菌在其細胞內部有一個適應性免疫系統，叫做CRISPR，它可以檢測到病毒的DNA並將其消滅。

CRISPR系統的一部分是一種叫做Cas9的蛋白質，它可以尋找並切斷病毒DNA，將其按照某種特定的形式進行降解。

科學家在研究Cas9的蛋白質活動過程中，意識到可以把Cas9的功能發展成為一項基因工程技術，讓科學家以十分精確的技術在細胞中刪除或插入特定的DNA片段，實現基因編輯。

中國一直處在CRISPR研究的最前沿。

2014年，南京大學的研究人員宣佈成功創造出定向突變的基因工程猴，這是有記錄以來首次在非人類靈長目動物身上成功使用此項技術。

2016年8月，四川大學華西醫院腫瘤學家盧鈾率領的一箇中國科學家團隊將開展全球首例對人體使用革命性基因編輯技術CRISPR的試驗。

該團隊計劃於2016年8月開始在肺癌患者身上測試經過CRISPR技術編輯的細胞。這些研究人員計劃招募一批轉移性非小細胞肺癌患者，對他們來說，化療和放療等其他選擇都已失敗。他們將從患者血液中提取免疫細胞，利用CRISPR加入一個幫助免疫系統定向清除腫瘤的新基因序列，然後再把這些細胞注入患者的血液。然而該項目最終未能成功啟動。

美國已經批准一個由技術大亨肖恩·帕克支持的研究團隊開展CRISPR人類測試。如果四川大學的研究2016年8月如期啟動，那麼它將超越美國成為世界首例CRISPR人類測試。需要指出的是，四川大學開展的試驗不編輯基因種系，其影響不會被遺傳。

2018年7月開始，另一項基因編輯實驗將在中國進行，並將嘗試使用CRISPR技術來破壞人類乳突瘤病毒（HPV）的基因，並有效地摧毀病毒，據悉，人類乳突瘤病毒已被證實可促使宮頸癌腫瘤生長。

CRISPR技術自19世紀70年代起就一直在不斷的發展當中。而CRISPR-Cas9技術不僅可以應用於成人體中，還可以應用於一些生物體的胚胎中，包括人類本身。也就是說CRISPR-Cas9技術可以被選擇用來優化人類基因，更強壯的軀體，可選擇的髮色，更低的基因遺傳病發病率…甚至DIY自己所需的人類基因。

但基因編輯也引發了不少道德倫理方面的問題。

目前人類基因的研究還有許多未能研究明白的問題，但可以設想，我們擁有修改基因的工具CRISPR-Cas9技術，一旦我們掌握基因密碼，所引發的後果難以想象。

因此基因組編輯技術CRISPR-Cas9的發明團隊呼籲在全球暫停CRISPR-Cas9技術在人體胚胎中的臨床應用，所有人都有責任去考慮CRISPR-Cas9技術的預期和非預期後果。

CRISPR-Cas9技術的發明團隊認為CRISPR-Cas9技術最終會使用在人體基因組工程當中，但也應當對技術風險及可能後果進行慎重考慮，否則這是極其不負責任的行為。

此次賀建奎宣佈“首例免疫艾滋病基因編輯嬰兒”誕生，引起國內外科學家批評抵制究其原因便是在臨床應用過程當中沒有對預期和非預期後果進行慎重考慮，在基因編輯技術尚不成熟(脫靶問題未解決)，實驗過程多處不合規範的情況下，違法進行人體胚胎實驗，不顧後果，突破倫理底線。