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10月9日，《新英格蘭醫學雜誌》上發表了一項針對罕見遺傳病的患者定製寡核苷酸療法，科學家為一位巴頓病患者Mila研製出了只適合她個人的新藥“Milasen”。據悉，這是世界首例針對基因疾病的“定製”療法。
巴頓病是一種可致命的神經系統疾病，並且病情進展十分迅速。為了治療Mila的疾病，她的母親籌建了“Mila的奇蹟”基金會，籌集到300萬美元開展研究工作，至於最終花費的金額，Mila的母親則拒絕透露。據報道，經過一年的治療，目前Mila的症狀已經緩解。
在一篇社論中，美國FDA藥物評價和研究中心主任Janet Woodcock對定製藥物療效的評價，以及監管者應如何權衡患者情況的緊迫性、並確定可接受治療的患者數量提出了質疑。
僅在美國，就有成千上萬的患者處在與Mila類似的處境，但目前並沒有足夠的研究人員為這些患者生產定製藥物。全國罕見疾病組織負責監管和政府事務的副主席Rachel Sher表示，這意味著只有有錢人或有基金會支持的患者才能夠選擇此療法。
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