再好的特效药，对有些病人也无济于事 ——原因很多，如携带了特殊致病基因；已病入膏肓或不幸复发。当常规治疗无效时，病人该怎么办？
这并非自暴自弃，而是把目标从“根治”改为缓解症状、防止病情恶化、延缓疾病进程，直至临终关怀。
选项二：背水一战
病人期待着奇迹出现，尽可能延长生命。有人四处寻觅偏方、秘方，死马当活马医；有人则尝试“超说明书用药”，例如，西咪替丁是治疗消化道溃疡，临床上也常用于治疗痤疮（临床上超说明书用药是普遍现象、合法的）。
选项三：参加临床试验
还有病人抱着一线希望参加临床试验。如果是自愿参加，应主动告知医生和研究人员。一方面，为了避免可预防的风险，另一方面，有利于研究人员分析病情变化的原因，包括试验药品是否有效或出现不良反应等。
现实中，病人或许愿意同时尝试所有的办法。
毋临渴掘井，宜未雨绸缪
了解临床试验最佳时机是现在——当你健康状况良好或病情处于有效控制时。
而处于生死存亡之中的病人，很难静下心来了解临床试验的来龙去脉。此外，当有标准化治疗方法时，许多患者不会考虑参加临床试验。当然，如果你正接受一种或多种治疗时，很可能也没有资格参加临床试验。或许特例除外。
临床试验初印象
临床试验是验证新药或新疗法安全性和有效性的规定流程。临床试验不仅能获取更多、更新的医学知识，也可能会有助于患者的有效治疗。
对于参加临床试验的病人来讲，要明白关键一点，医生们对试验药品知之甚少，无法明确是否有效或安全、有哪些短期或长期副作用或不良反应等等。
正是因为这些未知，参加临床试验的潜在风险和获益并存。试验药品可能有效或无效；甚至使参与者身体状况更糟、或有生命危险。即便是上市后新药同样存在类似问题。
上市后药品的安全性和有效性经过了临床试验验证，获得监管机构批准进入临床应用，但仍然无法保障对每个患者都是安全且有效的。
因为临床试验仅仅是在少量参与者身上进行验证，并且，把那些有其它疾病或病史的病人排除在外。上市后药品在更广泛病人群体中应用一段时间后，那些罕见或长期副作用才会被暴露出来。
当标准治疗无效时，处于试验性新药可能成为病人选择之一。
临床试验通常分为从I期到III期3个阶段，受试者参与人数依次递增。I期试验研究人体对药物耐受性和药物被人体吸收、代谢和消化的规律，为下一步试验打下基础。II期试验研究药物针对疾病的影响（有效性）和可能出现的不良反应或副作用（安全性）。III期试验则是验证药物的安全性和有效性，通常与另一同类药物或安慰剂进行对照试验。
有时，一项临床试验可同时跨越两个阶段，如I/II期临床试验。随着试验的进展，研究人员收集到越来越多数据，这些数据被用于评价药物上市进入临床应用的可能性，经过政府药品监管部门批准，药物才能最终上市销售，进入临床应用治疗相关疾病。
临床试验像一场赌博？
多数情形下，病人不大可能从I期临床试验中获益，除肿瘤靶向药物临床试验。I期临床试验通常由健康志愿者参加完成。但是，像抗癌化疗药是不允许在健康人身上使用的，只能由相应的癌症病人参与作为受试者。
应当明确告知病人受试者，参加试验不可能获益，仅仅是验证一种新药或新方案是否值得继续研究。通常情况下，只有在所有治疗方法都尝试之后，病人才有机会参加I期临床试验。当然，病情稳定的病人也可能被邀请参加。
如果一定要说参加I期临床试验有什么好处？那就是额外细致的医护和临检，比如医生更快确诊某种需要治疗的感染疾病等。当然，这些额外检查也会有代价的，包括交通和花费时间等成本。
参加II期或III期临床试验对病人治疗是否有好处呢？或许有、或许没有、甚至有风险。
为了预测可能的结果，在参加临床试验之前，病人需要考虑和了解如下内容：
1. 这是第几期临床试验？
2.一共招募多少人参加？
3.药物的安全性验证结果如何？
4.药物的有效性数据是否有，如有，结果如何？
如果研究人员未提供这些信息，患者或家属可以主动咨询。当然，之所有开展临床试验，就是因为还有许多无法说明白的未知。无论如何，参与者或病人需要充分知情，病人才能决定是否自愿参加试验。
在同意参加临床试验之前，参与者病人还需要询问一些其他相关问题：
1. 需要到访临床试验机构多少次？
2. 可以预约参加时间是否灵活，适合？
3. 是否有交通、误工或其它健康补助，如何领取或报销？
4. 是否有参与者病人自费检查项目？
5. 参加临床试验过程中，病人能否继续接受其它治疗方案？
6. 如果试验药物有效，试验结束后病人是否还能继续服用？
上述问题的解答有些内容可以从研究者提供的书面材料——知情同意书中获知。因此，受试者一定认真阅读，也可以主动询问知情同意书中未涉及的任何问题。目的就是做到知情同意。
伦理审查委员会
无论临床试验怎样设计策划，参与者必须理解或已经做出的“同意参加”意味着什么。招募病人参加临床试验，获取对新药、新疗法的验证知识至关重要，但是，病人知情同意也同样重要。
严格遵守程序是保障公正和获益均等。因此，所有临床试验项目（研究方案）在开始之前必须经过机构伦理委员会（IRB）的规范化审查评议。IRB的首要职责是确保参与临床试验的受试者或病人明白上述所有提及的关键点和知识信息：
临床试验对缓解或治疗病人的病情不确定，甚至可能会给病人带来潜在的伤害和其它不利影响。IRB审查试验方案及其知情同意书文本等，确保可能参加试验的受试者都被充分告知试验的目的、设计和潜在风险和可能的获益。
此外，IRB还对临床试验进行全程监督，确保当获得新的数据信息时，知情同意书能够被相应地补充和完善更新。
通常情况下，一些临床试验会因占用参与者时间或造成的客观不便提供一些经济补偿，IRB需要保证研究人员没有为潜在参与者提供金钱、礼品或其它方式诱导是否参与试验的决定。
閱讀更多 醫學前線 的文章
