日前，博生吉在其官方公眾號透露，該公司的體CD7-CAR-T細胞療法治療難治複發性T淋巴母細胞白血病/淋巴瘤臨床試驗取得重大突破。
據瞭解，CD7陽性的惡性腫瘤大多屬於高侵襲性淋巴瘤或者白血病，病程進展快，預後差，大部分病例化療緩解後短期內就發生復發。這些疾病主要包括：T淋巴母細胞性白血病/淋巴瘤（T-ALL/LBL）、早期前T淋巴母細胞白血病（ETP-ALL）、結外NK/T細胞淋巴瘤，以及多種少見病和罕見病等。對於難治複發性T-ALL/LBL的治療，國際上僅有美國FDA批准了奈拉濱（nelarabine）作為其治療用藥，但是奈拉濱所獲得的CR率僅為20％-30％，單藥用藥情況下患者的中位生存期僅為8個月，CD7-CAR-T細胞療法則尋求為難治複發性T-ALL/LBL提供更好的治療。
但是與傳統的CD19-CAR-T和BCMA-CAR-T不同，CD7-CAR-T細胞的研製及臨床應用也面臨巨大挑戰，包括腫瘤T細胞和正常T細胞共同表達CD7導致傳統制備工藝會使得CAR-T細胞之間由於其相互殘殺而無法獲得、腫瘤T細胞在CAR-T細胞中的殘留會導致產品無法放行、T淋巴細胞暫時減少發生感染風險等。國際上也有不少研究在嘗試基於基因編輯敲除CD7和TCR的策略來製備來自健康供體的UCAR-T細胞。博生吉的自體CD7-CAR-T細胞則避免了基因編輯的風險，再加上體內呈現的擴增與持續性，療效應用前景良好。
臨床研究中，來自患者的外周健康T細胞製備的CD7-CAR-T細胞，對CD7+的惡性靶細胞展現出優越的殺傷活性，在效靶比低至1:100仍能有效殺傷腫瘤細胞。
根據來自患者原代T-ALL細胞構建的PDX模型，經CD7-CAR-T治療後，生存期顯著延長（左圖）；對主要腫瘤負荷臟器進行分析，觀察到腫瘤細胞被基本清除（右圖）。
研究納入難治複發性T淋巴母細胞白血病/淋巴瘤-Ⅵ期患者；代表性的臨床數據顯示，CAR-T回輸後第28天，骨髓達到MRD陰性完全緩解。鼻咽部，頸部、雙側腋窩、肺門及雙側腹股溝等淋巴結數目顯著減少，體積明顯縮小、代謝程度大幅度減低（見下圖）；CAR-T回輸後第90天，患者實現完全緩解 。
這次報告的首批三名患者，ORR=100%，其中2名患者達到完全緩解，1名患者部分緩解。更重要的是，3名患者均未出現神經毒性，CRS分別為1名2級、2名1級，該臨床試驗的更多詳細結果將在2020年歐洲血液協會（EHA）上進行大會口頭報道。
同時，博生吉方面表示，就CD7-CAR-T細胞療法的更大規模臨床試驗正在進行之中，IND申報也進入倒計時。
