週四，澳大利亞生物製藥公司CLINUVEL PHARMACEUTICALS (ASX: CUV)公佈， 將在中國推出SCENESSE®（艾美洛奈特16mg），用於治療罕見的遺傳性代謝疾病紅細胞生成性原卟啉症（EPP）。
據估計，有5,000名中國居民患有EPP（基於1：75,000至1：211,000的患病率），在SCENESSE®之前未獲批准治療。
根據“命名患者計劃”，CLINUVEL與當地合作伙伴Winhealth Pharma，促進在中國著名醫院的治療，這些患者僅在部分大型醫療中心和醫院接受治療。可獲得當地補貼，以使合格的EPP患者能夠接受治療。
EPP是一種遺傳性疾病，每當患者暴露於可見光（特別是陽光）下時，都會導致燒傷和血管內部損傷。病人被迫住在室內，從出生起就沒有社會交往和正常生活。
SCENESSE®創新產品於2019年10月獲得美國食品和藥物管理局（FDA）的批准，並於2014年10月獲得歐洲藥品管理局（EMA）的批准，成為世界上第一種全身性光保護藥物。 Afamelanotide是一種有效的激素，是SCENESSE®中的有效成分，具有抗氧化作用，可增強血管（血管活性）並減少腫脹（抗炎），保護患者免受任何光源和紫外線（UV）的傷害。
根據獨家合作協議，CLINUVEL和Winhealth Pharma將分銷SCENESSE®，並培訓和認授權當地醫院為中國EPP患者提供長期護理。
在美國和歐盟以及在中國的“指定患者計劃”下生成的臨床數據將提交給國家醫療產品管理局（NMPA），以獲得SCENESSE®的完整註冊。 CLINUVEL將繼續負責該產品的藥物警戒性和安全性監控，而Winhealth將負責中國醫院和醫療保健專業人員的選擇和管理。合作的商業條款尚未披露。
消息公佈後，CUV股價早盤高開回落
