在2020年4月17日“世界血友病日”來臨之際，中國醫學科學院血液學研究所血液病醫院血栓止血診療中心主任暨中國血友病協作組組長楊仁池指出，我國血友病患者的診斷和治療水平已經得到顯著提升，目前在血友病管理中要重點解決的是支付多樣化問題和提高患者依從性問題。他指出，在目前國情下，多方參與是一個非常可行且有意義的探索，通過社會各界、慈善組織、非醫藥企業的募捐慈善救助，在繼續深化血友病分級診療建設的同時，爭取讓乙型血友病患者與甲型血友病患者一樣，獲得同等的充分治療。
血友病患者治療和管理得當可避免致殘
血友病是由於體內缺乏凝血因子而造成的遺傳性凝血障礙性疾病，包括甲型血友病（又稱血友病A，缺乏凝血因子Ⅷ）和乙型血友病（血友病B，缺乏凝血因子IX）。楊仁池介紹說，血友病患者以自發性或創傷相關的出血為特徵，出血部位主要在關節、軟組織和肌肉，嚴重時會導致殘疾甚至死亡。
血友病屬於世界衛生組織（WHO）定義的罕見病。2017年世界血友病聯盟公佈的全球已註冊血友病患者數量為196700人，我國目前已經註冊登記的血友病患者不到2萬人，考慮到漏診和未註冊等情況，我國血友病患者實際人數估計超過8萬名。其中血友病B患者約10000人，目前登記在冊不到2000人。血友病B患者如果能及時、規律地接受凝血因子替代治療，不僅能夠挽救生命，更能夠保持關節健康、不致殘。
多樣化支付提升血友病治療藥物可獲得性
經過數十年的努力，血友病的診斷技術較之前有了很大進步。楊仁池談道：“血友病患者需要長期使用凝血因子止血和預防出血。過去數年來，我國在血友病疾病管理上的巨大進步體現在醫保政策方面。在血友病用藥方面，兒童能夠減少關節和肌肉出血，維持與正常人一樣的生活，可以走向社會工作。2017年以後，國家也允許將兒童預防性治療用藥納入醫保支付範圍，這是一個非常大的進步。”
同時，楊仁池表示：“從國家政策的出臺到各省份實際執行過程中，要受到不同省份不同醫保預算的影響，因此，探索多方支付的新途徑就顯得非常重要，要爭取讓乙型血友病患者與甲型患者一樣，獲得同等的充分治療。”
楊仁池介紹說，10年前中華慈善總會積極開展血友病患者援助項目，從2016年開始，中國初級衛生保健基金會也加入到血友病慈善事業中來。在天津， 天津市慈善協會也積極參與血友病患者的救助和管理。目前天津已經做到了基金會、企業、社會各界攜手努力，共同分擔救治費用。
天津市有40多位乙型血友病（凝血因子Ⅸ缺乏）患者由於醫保報銷比例比較低，家庭經濟壓力比較大。天津市慈善協會發起的“天津市乙型血友病患者援助項目”，旨在對符合醫學條件的乙型血友病患者資助部分重組人凝血因子Ⅸ藥物治療費用，使患者得到規範治療，從而幫助更多的乙型血友病患者和其家庭減輕經濟負擔，提高患者生活質量。
結合血友病疾病診療特點
落實國家分級診療方案
目前從全國範圍來看，許多血友病患者仍集中在三級醫院就診，不僅不利於從根本上解決偏遠地區血友病患者看病不方便的問題，同時也造成三級醫院醫療資源緊張。
在我國，實現血友病患者的分級診療是血友病患者診療管理體系建設的重中之重。國務院辦公廳《關於推進分級診療制度建設的指導意見》中明確提出，逐步完善分級診療政策體系，逐步形成基層首診、雙向轉診、急慢分治、上下聯動的分級診療模式。楊仁池說，結合血友病疾病診療特點，圍繞患者預防、治療、康復、護理等不同需求提供科學、持續、高效的診療服務，覆蓋更多偏遠地區血友病患者，對完善血友病的分級診療非常有意義。
如忽略定期隨訪是患者一個很大的損失
規範的治療能有效降低血友病患者的出血頻率和致殘比率。如果在出血發生之前，能夠定期補充凝血因子，使其在血液裡保持一定濃度，患者就能夠像正常人一樣生活。尤其是兒童患者，良好的預防治療可極大減少出血次數，避免因出血而造成的關節損害。長期系統的預防治療，甚至能實現零出血的目標，大大提高患者生活質量。
“實際上，血友病治療用藥方案應該保持動態調整，患者用藥的劑量要結合患者的藥代動力學特點、運動狀態、整體健康狀況進行綜合評定。”楊仁池說，“不管是血友病成年人，還是兒童血友病患者，不能僅是用藥、拿藥，一定要定期到血友病中心隨訪。不管是按需治療還是預防治療，醫生都需要定期對血友病患者進行關節評估，判斷是否調整藥劑量以便更好保護關節，給予患者個體化的實時監控是提供最佳治療的前提。”楊仁池強調指出：“如果忽略了定期隨訪，對於患者來說，其實是一個很大的損失。”
