“我想，面對這種正在全球傳播的重大傳染病，還聲稱它是一種罕見疾病是令人尷尬的。”
2020年2月17日，吉利德發佈新聞稿稱，公司並沒有考慮這種在研藥物的潛在商業價值，而是關注為患者帶來的潛在臨床價值，並儘可能應對新冠病毒肺炎的暴發。
“吉利德至今沒有放棄該藥的專利，作為企業來說無可厚非，但面對人類共同的危機，也許值得表現出更好的姿態。”
2020年2月27日，哈爾濱， 黑龍江藥企加緊生產保供應。 （新華社/圖）
最受矚目的抗新冠病毒候選藥瑞德西韋（remdesivir）經歷了戲劇化的一週。
2020年3月25日，吉利德公司（Gilead Sciences）向美國食品和藥品管理局（FDA）申請撤銷瑞德西韋孤兒藥認定，並放棄與孤兒藥認定相關的所有權益。而在兩天前，FDA剛剛公佈其獲得孤兒藥資格。FDA隨後向媒體確認，已收到申請並正在處理中。
孤兒藥特指罕見病用藥，獲得認定後可享受一系列優惠政策。
“這是創紀錄的舉措。”國內一位罕見病藥物研發人員感嘆，在獲得認定後如此短時間又撤回申請，十分罕見。
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遭遇“群嘲”的孤兒藥認定
瑞德西韋曾於24小時內在美國首位重症新冠病毒患者身上療效顯著，在中國更是被網友們稱為“人民的希望”。2月24日，中國—世界衛生組織新冠肺炎聯合專家考察組在北京舉行新聞發佈會，世界衛生組織先遣組總幹事高級顧問布魯斯·艾爾沃德表示，“我們認為目前只有一種藥物可能真正有效——‘瑞德西韋’。”
但在證實該藥安全有效的臨床試驗數據出爐前，瑞德西韋又一次掀起波瀾。
3月23日，FDA官網數據庫顯示，吉利德公司開發的在研抗病毒療法瑞德西韋獲得孤兒藥資格（Orphan Drug Designation），其適應症為2019新型冠狀病毒（COVID-19）。
根據美國《孤兒藥法案》，用於治療美國境內患者少於20萬人的疾病的藥物可申請“孤兒藥”資格，獲得的優惠包括加速審批、稅收抵免、研發資助、免除新藥申請費以及批准上市後可享受7年市場獨佔期等。
其間，該藥物僅由原研發企業獨家生產銷售，FDA不再批准其他具有相同適應症的藥物上市，仿製藥品的申請也將被禁止。吉利德也在其聲明中指出，孤兒藥認定可以獲得的好處之一是，可以豁免在新藥申請申報之前提供兒科研究計劃的要求，這一過程所需的審評時間可能長達210天。
認定甫一發布，便在美國遭遇“群嘲”，包括前民主黨總統候選人伯尼·桑德斯等，認為吉利德試圖利用新冠病毒危機為自己牟利。
桑德斯認為，雖然美國現在新冠病毒患者人數並沒有超過孤兒藥認證的20萬人上限，但是從全球來說，新冠病毒患者已經大大超過20萬。此外，一旦定義為孤兒藥，價格會讓普通人難以企及。2017年，孤兒藥上市的平均價格為186758美元。
截至3月25日，美國確診病例已超過6萬例，全球超過43萬例。
“我想，面對這種正在全球傳播的重大傳染病，還聲稱它是一種罕見疾病是令人尷尬的。”非盈利性公益組織Knowledge Ecology International主任James Love在接受NPR採訪時說說，“吉利德一定感覺到了這種焦灼。”
JamesLove表示，她所在的機構一直在準備向政府提交公民請願書，以敦促FDA撤銷對瑞德西韋的孤兒藥認定。現在，他們不必這樣做了，“FDA本應有權拒絕該申請（孤兒藥認定），而他們沒有這樣做。”
在宣佈撤銷認定後，美國公共公民組織（Public Citizen）一份聲明言辭更加激烈，認為吉利德“今天的行動還不夠”。吉利德所要做的，
“不僅僅是做出含糊的合理定價承諾，還應該立即承諾向所有合格的製藥商許可瑞德西韋的生產權以及所需的專有技術，以換取適度的特許權”。不過，也有不少人理解吉利德的舉措，認為其申請孤兒藥認定是基於當時美國的病人數而定，如今疫情在全球擴散，全球普遍關注新藥進展，撤銷認定，是“機智和應當”的舉措。
“吉利德不是為了7年的獨佔期去申請的，這個藥他們也不指望賺錢，如果真的有效併成功上市，本身就是對他們品牌價值的巨大提升。”前述罕見病研發人員說。
吉利德也表達過類似的觀點。2月17日，吉利德發佈新聞稿稱，公司並沒有考慮這種在研藥物的潛在商業價值，而是關注為患者帶來的潛在臨床價值，並儘可能應對新冠病毒肺炎的暴發。“吉利德也在與監管機構進行討論，以確定在臨床試驗結果積極的情況下，瑞德西韋可以獲得批准的最恰當路徑。”
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專利權之爭
瑞德西韋是吉利德正在開發的一款廣譜抗病毒藥物，該藥前期主要用於治療埃博拉和中東呼吸綜合徵（MERS）等疾病，目前還處於臨床階段。2020年1月，吉利德公司已與中國衛生部門達成協議，在北京和武漢開展兩項瑞德西韋治療新冠肺炎的臨床試驗。
瑞德西韋中國臨床試驗項目負責人、中日友好醫院副院長曹彬稱，該藥在前期的細胞和動物實驗中均顯示出對SARS冠狀病毒、MERS冠狀病毒有較好的抗病毒活性。但根據試驗設計，最快4月27日才會公佈結果。
在全球，瑞德西韋正在中國、美國、日本等多次開展至少6項臨床試驗，WHO也將其列入大規模考察的四種療法之一。
2月25日，美國國立衛生研究院（NIH）旗下的研究機構國家過敏及傳染性疾病研究所發佈消息，他們聯合布拉斯加大學醫學中心正式開始了首個瑞德西韋臨床試驗。試驗是以隨機、雙盲的形式開展，將最多在美國及全球的50個機構進行。
NIH同時公佈，第一名參與試驗的患者是從日本“鑽石公主”號郵輪上撤僑回國的美國人。“我們迫切需要對新冠病毒進行安全有效的治療，儘管有些人已經接受了瑞德西韋的治療，但我們還沒有獲得安全有效的數據。”美國國家過敏和傳染病研究所所長安東尼·福奇強調，“對於任何新藥來說，隨機、雙盲的對照試驗才是真正有效的金標準。”
吉利德忽然撤銷孤兒藥認定申請，也許和不斷上漲的確診人數有關。
3月23日，吉利德發佈聲明稱，由於新型冠狀病毒在歐洲和美國的傳播，最近幾周裡緊急獲取瑞德西韋的個人同情使用（compassionateuse）請求“呈指數級增長”，這已經“淹沒”了吉利德的緊急治療准入系統。
同情使用指的是患者不能通過參加臨床試驗來獲得用藥時，可以在開展臨床試驗的機構內使用尚未得到批准上市的藥物。
為了簡化緊急獲取的流程，吉利德目前正在從個人的同情用藥請求過渡到擴展使用項目（Expanded Access）。實際程序上可能更為複雜：一般而言，醫生（代表患者）應首先聯繫藥物公司以確保其願意提供藥物。公司同意後，醫生必須獲得獨立倫理委員會（Institutional Review Board）批准並向FDA申請，並獲得患者的知情同意。由於同情用藥項目被突然暫停，新的流程並未建立，一些病人和醫生的申請被卡在了門外，也加劇了公眾對吉利德公司的不滿。
在中國，儘管目前臨床試驗結果尚未最終揭曉，但已有不止一家企業宣佈仿製瑞德西韋成功，並具備量產的能力，也引起業內關於可能侵權的討論。
根據公開資料搜索，目前國內包括博瑞醫藥、科倫藥業、科本藥業、海南海藥4家企業官宣正在仿製瑞德西韋。3月1日晚，央視播出的《中華醫藥抗擊疫情》出現華海藥業“注射用瑞德西韋供臨床研究使用”藥品畫面。雖然未曾官宣，但知情人表示，為了響應國家號召，華海的確正在研發這款藥品。
2月14日，博瑞醫藥發佈《股票交易異常波動公告》稱，“公司關注到有媒體報道或市場傳聞，稱公司開發瑞德西韋涉嫌侵犯專利權。截至目前，公司關於瑞德西韋的開發工作尚處於研發階段，公司認為上述研發事宜不存在侵犯專利權的情形。”
此外，博瑞醫藥表示，公司將對瑞德西韋的仿製研發視為自身所承擔的社會責任，若該產品能夠獲批上市，疫情期間主要通過捐贈等方式供應給相關病人。
對此，前北京知識產權法院法官、北京隆諾律師事務所顧問許波在回答法治週末記者提問時解釋，瑞德西韋藥物的核心化合物專利權掌握在吉利德手中。
博瑞醫藥要抗辯不侵權的路徑可能有兩條：一個是主張他們生產藥品不是出於“生產經營目的”；另一個是主張他們生產這些藥品是為了醫藥行政審批所需，即主張Bolar例外抗辯。
Bolar例外指的是，專利法中對藥品專利到期前，他人未經專利權人的同意而進口、製造、使用專利藥品進行試驗，以獲取藥品管理部門所要求的數據等信息的行為視為不侵犯專利權的例外規定。
“吉利德至今沒有放棄該藥的專利，作為企業來說無可厚非，但面對人類共同的危機，也許值得表現出更好的姿態。”一位新藥研發從業者評論道。
3月24日，據FT中文網報道，艾伯維將放棄新冠潛在藥物克力芝（Kaletra，洛匹那韋/利托那韋）的專利，以面對新冠肺炎全球流行帶來的藥物供應短缺問題，這也將使艾伯維成為首家對本來有望在疫情期間暢銷的藥物放棄專利權的大型藥企。
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