中國原創阿爾茨海默病藥物上市，為全球17年來的首個新藥

· 阿爾茨海默病

中國原創阿爾茨海默病藥物上市，結束該領域 17 年無新藥的歷史

11 月 2 日，國家藥品監督管理局批准國家 1 類新藥九期一®（通用名：甘露特鈉，代號：GV-971）上市，“用於輕度至中度阿爾茨海默病，改善患者認知功能”，填補了這一領域 17 年無新藥上市的空白。

GV-971 是中國海洋大學、中國科學院上海藥物研究所耿美玉研究團隊、上海綠谷製藥有限公司共同研發的中國原創阿爾茨海默病治療新藥，具有獨特的靶向腦-腸軸的作用機理：GV-971 可重塑腸道菌群平衡，降低腸道菌群代謝產生的苯丙氨酸和異亮氨酸，降低外周及中樞炎症，減少腦內 β 澱粉樣蛋白（Aβ）沉積，從而改善認知功能。目前，Aβ 的神經毒性作用被認為在阿爾茨海默病的病程進展中發揮主要作用。

除了能調節腸道菌群失衡外，GV-971 還能直接透過大腦血腦屏障，多位點、多片段、多狀態地捕獲 Aβ，抑制 Aβ 纖絲的形成，使已形成的纖絲解聚為無毒單體。在 2018 年完成的 3 期臨床試驗中，GV-971 治療輕、中度阿爾茨海默病患者 36 周後，能明顯改善 AD 引起的認知功能障礙，療效顯著。

上海藥物所耿美玉團隊與綠谷製藥研究院的科研人員

就在 10 月 23 日，渤健（Biogen）和衛材（Eisai）公司聯合宣佈，計劃在明年遞交治療阿爾茨海默病的在研新藥—— Aβ 的人類單克隆抗體 aducanumab 的生物製劑的申請。aducanumab 能夠選擇性地與阿爾茨海默病患者大腦中的澱粉樣蛋白沉積結合，繼而激活免疫系統，將沉積蛋白清理出大腦。

過去數年中，多個靶向澱粉樣蛋白的療法在 3 期臨床試驗中失敗，這使得阿爾茨海默病病因的“澱粉樣蛋白假說”極具爭議性，幾乎“被判死刑”。然而近來的研究結果似乎使人看到了曙光。

阿爾茨海默病是繼心腦血管疾病和惡性腫瘤之後，老年人致殘、致死的第三大疾病。我國阿爾茨海默病患者約 1000 萬人，是世界上患者人數最多的國家。隨著人口老齡化加速，預計到 2050 年我國患者將達 4000 萬人。（科學大院）

· 基因療法

NIH 和蓋茨基金會計劃共投入至少 2 億美元，利用基因療法在非洲治療 HIV 感染和鐮狀紅細胞症

美國國立衛生研究院（NIH）和比爾和梅琳達·蓋茨基金會（Bill＆Melinda Gates Foundation）近日宣佈，將在 4 年內各投入至少一億美元，將最前沿的基因治療應用到撒哈拉以南的非洲，期望在 10 年內在該地區啟動艾滋病和鐮狀細胞病的基因療法臨床試驗。

NIH 主任弗朗西斯·柯林斯（Francis Collins）表示：“這是一項大膽的計劃，但是，如果我們現在不把最好的思想、資源和遠見放在一起，就辜負了我們將最好的科學帶給那些正在遭受苦難的人的使命。”

根據世界衛生組織（WHO）統計，目前全世界約有 3800 萬艾滋病病毒感染者和 2000 萬鐮狀細胞貧血症患者，這些患者有 70%在撒哈拉以南的非洲，而這裡的總人口只佔世界的 14%。（公眾號 BioWorld，Science）

· 腦電科學

中國腦電聯盟在京成立

北京師範大學校長董奇致辭 | 圖片來源：中國科學報

10 月 28 日，由北京師範大學、電子科技大學共同發起建立的“中國腦電聯盟”在北京成立，共有全國 70 家機構代表及腦電研究學術帶頭人近 200人參加了此次成立大會。電子科技大學教授堯德中被推選為中國腦電聯盟首任理事長，聯盟成立儀式由深圳大學特聘教授羅躍嘉主持。

針對未來中國腦電研究，與會專家們達成如下共識：

1. 建立腦電實驗範式和腦電數據庫、制定統一規範的資源信息整合體系，擬訂和推薦腦電數據採集與處理的國家規範，促進腦電研究工作的標準化與國際化；

2. 創造公平、可靠且符合科研倫理的數據獲取和共享環境，促進數據資源科學合理地利用；

3. 整合科研、臨床和產業力量，系統性推動我國腦電領域的創新發展，尤其是兒童青少年腦電領域的研究發展；

4. 服務國家重大需求，協同承擔國家重大科研任務；

5. 促進中國腦電和國際同行的交流合作；

6. 組織舉辦腦電相關會議和技術培訓，促進腦電學術與產業發展。（中國科學報）

· 腫瘤藥物研發

安進 27 億美元收購百濟神州 20.5%股份，雙方達成 20 餘款腫瘤藥物全球合作

11 月 1 日，百濟神州與生物藥巨頭安進（Amgen）訂立有關認購股份的購買協議，認購股份約佔該公司經配發及發行認購股份擴大後的已發行股本的 20.5%，配發和發行認購股份的所得款項總額約為 27 億美元，將用於為該公司的商業運營，包括合作協議項下的開發義務提供資金。安進還有權向董事會指派一位獨立非執行董事。

百濟神州同時宣佈與安進達成全球腫瘤戰略合作關係，獲得後者成熟腫瘤產品 Xgeva（地舒單抗）、Kyprolis（卡非佐米）和雙特異性抗體藥物 Blincyto（倍林妥莫雙抗）在中國的開發和商業權利。百濟神州就這 3 款產品在中國進行 5 年或 7 年的商業化經營；期間，雙方將平分利潤或虧損。商業化期滿後，百濟神州將有權保留一款產品，並獲得未保留產品額外 5 年的在中國銷售的特許使用費。

此外，百濟神州還將與安進在全球範圍內針對實體瘤以及血液瘤共同開發後者的 20 款在研腫瘤管線藥物，包括 first in class 的在研 KRAS G12C 抑制劑 AMG 510、雙特異性 T 細胞結合抗體（BiTE®）免疫療法等。百濟神州將與安進將共同承擔全球範圍內的開發費用，合作期間貢獻的開發服務和現金總價值至多為 12.5 億美元。百濟神州有權獲得每款產品（不包括 AMG 510）在中國以外的全球銷售的特許使用費。

這 20 款藥物中任何一款在中國獲批，百濟神州都將可以獲得批准後長達 7 年的商業化權利，之後可以永久保留總計至多 6 款藥物（不包括 AMG 510）的中國權益；期間，雙方將平分利潤或虧損。7 年商業化期滿後，百濟神州有權獲得 5 年在中國的特許使用費。（醫藥魔方Plus）