美国国立卫生研究院（NIH）国家眼科研究所（NEI）的研究人员开发了一种基于iPSCs的疗法，以防止干性年龄相关性黄斑变性（AMD）引起的失明。并将计划开始人体临床试验。
黄斑变性的疾病特点在于视网膜色素上皮细胞（RPE）的丧失，这是一种细胞层，可培养光感受器，即视网膜中的光敏细胞。美国国立卫生研究院研发的诱导多能干细胞（iPSCs）衍生疗法旨在通过干细胞疗法取代患者体内垂死的RPE细胞，从而在视力丧失发生之前挽救眼睛。
研究小组在《科学转化医学》杂志上报告说，美国国立卫生研究院科学家从黄斑变性患者身上采集了血细胞，将它们转化为iPSCs后，再将其转化为RPE组织。 iPSC衍生的RPE细胞生长在生物可降解的单层细胞支架上，一旦它们到达患者的视网膜就能起到促进整合的作用。
在此前的动物实验中，大鼠和猪模型的研究中，科学家们报告称，美国国立卫生研究院实验室制造的细胞在RPE贴片植入10周后整合到了试验动物的视网膜中，并安全地逆转了动物视网膜的退化。
免疫染色证实，植入的RPE表达动物体内的基因RPE65，表明细胞层已经达到了在光感受器内再生视觉色素所必需的成熟水平。进一步的测试显示，植入的RPE细胞表现出了“吞噬作用”，这是一项关键的功能，包括修剪光感受器的外段，以保持眼部感受器拥有健康形状。
此外，在RPE移植后，光感受器记录的电脉冲是正常的。相反，用空支架细胞植入处理的对照动物组发生了光感受器死亡。
关于黄斑变性（AMD）
AMD的特征在于视网膜色素上皮细胞（RPE）的丧失，有两种类型：干性（萎缩性）和湿性（新生血管性或渗出性）。大多数AMD以干型开始，在10-20％的个体中，进展为湿型。AMD总是双侧的（即双眼发生），但不一定在双眼中以相同的速度发展。
其中，湿性AMD占所有严重视力丧失病例的约90％，特征在于视网膜中新生渗漏血管形成导致的视力丧失。这导致流体泄漏，可以表现为视网膜结构的物理变化和视力丧失。湿性AMD是美国、欧洲和日本人群视力丧失的重要原因。仅在这些地区，可能有超过200万人患有湿性AMD。
美国FDA批准的首个眼疾基因疗法
2017年12月19日，FDA官网最新宣布，批准基因疗法LUXTURNA上市，用于治疗一种遗传性视网膜病变（IRD）。这是美国上市的第一个直接纠正缺陷基因的疗法，有着重要意义。
LUXTURNA™ （voretigene neparvovec）由Spark Therapeutics公司研发，用于治疗由RPE65基因突变导致的遗传性视网膜病变。
一针291万！高昂的价格治疗遗传性视网膜病变，失明弱视疾病的基因疗法
关于诱导多能干细胞IPSC
诱导多能干细胞（iPS细胞或iPSC），是日本科学家山中伸弥在2006年利用病毒载体进行转录因子组合而形成的细胞。这种细胞酷似人类的胚胎干细胞，具有超强的分化能力。可以分化出这个人的血细胞，骨细胞，神经细胞等，进而培养出这个人的脏器，骨头，眼角膜，胰岛素等，那么这个人就不怕任何疾病了。
NIH’s stem cell-based AMD therapy set for first human trial
閱讀更多 幹細胞之家網 的文章
