沁嶼

又是里程碑！又是癌症治療的新突破！......

有沒有什麼核心技術？為什麼國外的什麼都是圓的！

與其說是抗癌藥物，不如說是針對某型特殊的基因突變而生的“基因藥物”，1%的癌症病人可以使用，可能動輒幾十萬的天價，爭取那並不是治癒的短時“改善”。與其這樣追捧國外那些“振奮人心”的數據，不如爭取自身的核心競爭力。

天價的“精準佈局”，我愈發相信幾年前奧巴馬的大布局，世界可能真的為此而改變。但任何高花費的靶向、免疫在惡性腫瘤的誇大和“濫用”其實才是真正細思極恐的悲哀！

就如網絡上剛剛披露的61天心梗治療花費160多萬那樣，ECOM先進，但它並不一定適合每個人。尤其是太多還在貧窮中掙扎的人民！

與其這麼渲染的狂吹國外的成果，不如正視俯視一下我們大眾的承受力，其實“性價比”才是我國腫瘤大多數病人說需要的。其實，那些“核心技術”我們知道的還太少太少！這些“鼓吹者”“宣揚者”才真正是不懂裝懂的盲目媚外的“文字搬運工”而已！

柳葉道仁心

毫無疑問它代表著，基礎醫學對腫瘤的研究的積累，已經到了顛覆傳統療法的時代。而新的醫藥革命，已經吹響了號角。

首先，讓我解釋下，為什麼它被稱為廣譜抗癌藥。

這是，因為它可以用來治療多達十多種實體腫瘤：

這些腫瘤按照傳統的分類法為：

1. 呼吸系統腫瘤：肺癌
   

2. 消化系統腫瘤：唾液腺癌、胃癌、結腸癌、闌尾癌、胰腺癌、膽管癌
   

3. 內分泌腫瘤：甲狀腺癌
   

4. 泌尿&生殖系統腫瘤：乳腺癌、

   
   

5. 皮膚癌：黑色素瘤、
   

6. 骨與軟組織肉瘤：軟組織肉瘤
   

7. 小兒腫瘤：嬰兒纖維肉瘤、
   

而Vitrakvi這款藥物和傳統抗癌藥相比，不僅突破了瘤種上的治療限制，還突破了年齡上的限制，從八個月到八十歲的腫瘤患者，都可以使用。因此，它才會被稱為廣譜抗癌藥。

但是，這可不是蠻幹和亂來，更不是病急亂投醫、死馬當成活馬醫的產物。而是因為基礎醫學的研究揭示出了腫瘤的本質來自於特定基因的突變，而在不同部位發生特變，就會產生不同的腫瘤。

但如果有藥物能夠針對這個特定的基因，那麼它在理論上就具有治療所有這些腫瘤的能力！當然，從一種理論猜想，到變成現實，需要艱苦的努力，和確鑿的證據，而首例成功，將極大的鼓舞士氣，明確新的研發方向，並且這個理念也將真正站住腳跟，而不是美麗的肥皂泡，成了網絡口頭禪：開局一張圖，過程全靠吹。

而Vitrakvi針對的具體病因則是，NTRK基因融合導致的腫瘤。而這樣的治療理念如今被稱為腫瘤的靶向治療。我相信隨著時間的流逝，以後腫瘤的名稱將不再是如今的肺癌、胃癌、乳腺癌，而將有新名稱來代替，比如NTRK癌。

圖示：基因融合，就是不同基因的片段拼出了一個新基因。而NTRK基因融合是驅動細胞發生癌變的一個致癌因素。NTRK基因融合（原肌球蛋白相關激酶融合蛋白）在三十多年前就被發現了，是Martin-Zanca在1986年，首先在結腸癌的癌細胞中發現了這個奇怪的癌基因，它來自於細胞中因為染色體受損產生的基因重排過程，不幸的是重排出了一個危害細胞社會整體（人體）秩序與和諧的不受控的促使細胞不停的生長和分裂的基因。

但是，請注意，同一種病因可以引發多種腫瘤（按現在的解剖學命名體系），但同一種腫瘤也可以由多種原因引起（同樣是按現在的解剖學命名體系）（注1）。所以，針對特定原因的新型腫瘤治療藥物Vitrakvi，即是廣譜的又是特異的。以治療肺癌為例，它並不能用治療所有的肺癌患者，而只能用於治療NTRK基因融合導致的肺癌患者。

雖然，Vitrakvik看起來能治療十多種腫瘤，但鑑於，由於NTRK基因融合導致的實際腫瘤患者數量並不太多，因此，Vitrakvi作為第一種獲批的廣譜抗癌藥，它能具體拯救的人數並不多，但是它的革命性意義，將會像青黴素那樣永載人類醫學史冊。

注1：

腫瘤和病因之間，存在一個明顯的多對多關係。這種關係，就像學生和老師之間的關係。一個學生從小到大會上許多老師的課，而一個老師在退休前，也會給許多學生上課。人們常說，一個好老師會影響許多人的人生，相反，一個壞老師也同樣會影響許多人的人生啊，而同一個學生也會受到許多老師的影響。

NTRK融合基因就像是譬如A老師留在學生心中的陰影，這陰影影響了這些學生的命運，而現在有種方法能特定的清除這種影響，那麼所有受到A老師傷害的學生都將因此受益。但如果您是B老師的受害者，那您就無法受益了。

不知我這樣的類比，您看明白了嗎。

解讀最新關鍵醫療信息

三思逍遙

• 99.9%以上癌症病人跟這種藥物無關
  

如何看待FDA批准上市首個“廣譜抗癌藥”？是否意味著精準醫療的里程碑式突破？你有什麼看法？

用一句歌詞來評價：

“知道真相的我眼淚【再次】掉下來”。

看過國內的標題黨報道，很多人激動得眼淚掉下來

該消息是中文網上這兩天的一則“重磅”報道，標題中充斥著“重磅”、“廣譜”、“突破”、“首次”、“首個”等博人眼球的字眼。

看得很多網友激動的熱淚掉下來。

然而，這種藥跟一般人，甚至一般癌症病人有多大關係呢？

800百杆子恐怕都打不到!

FDA再次批准一種非組織來源的癌症靶向藥物在美國上市

11月26日，FDA官網發佈了一則新藥批准上市公告。

這是一種什麼藥呢？

標題中就能清楚地看出是一種針對癌變驅動基因的一種靶向性藥。這種名為larotrectinib(商品名為Vitrakvi )的藥,確有不同於通常的抗癌藥物之處，那就是並非是針對特定組織類型（或組織來源）的癌症，比如，我們常說的肺癌，肝癌。

而是針對由神經營養受體酪氨酸激酶（NTRK）基因融合（一種突變形式）作為癌變驅動基因引發的癌症，這類癌症並不是發生於某一種器官或組織。

也就是說，是一種針對多種不同身體來源類型癌症的個體精準化治療的靶向藥物。

而且，文件中明確說了，是第二次批准針對生物標誌、跨組織類型和身體部位的靶向性抗癌藥（the second time the agency has approved a cancer treatment based on a common biomarker across different types of tumors rather than the location in the body where the tumor originated）。

FDA第一次批准非針對組織類型和身體部位，而是針對分子特徵的抗癌藥是2017年7月批准一種商品名為Keytruda的免疫抗癌藥，針對“MSI-H/dMMR亞型”的實體瘤。

癌症的“譜”

抗癌藥物所謂癌症的“譜”，可以理解成癌症的類型。

關於癌症，可以從不同視角有各種不同的分類方法。

身體部位和起源組織類型是癌症最傳統的“譜”。所謂癌症，可以跟惡性腫瘤互換。而腫瘤的意思是新生的腫塊，因而必然有其相應的地址、位置，即發生於某個器官或組織的癌症，比如肝癌、肺癌。

但是，器官也是有不同組織構成，在顯微鏡下，可以看出不同癌症起源於不同的組織細胞，因此又進一步以組織類型分類，比如，腺癌、鱗狀上皮癌、纖維肉瘤等。

器官與組織來源分類常將合在一起，比如，肝細胞癌，食道鱗狀上皮癌等。

癌症的基因“譜”。隨著分子生物學的發展，人們認識到，癌症發生的病理機制是某些控制細胞增生的基因（促進或抑制，即所謂癌基因或抑癌基因）突變導致。某些特徵性突變驅動某些癌症的發生。

現在很多靶向抗癌藥是針對這些基因以及其表達物的。

癌症的其他“譜”。當然，癌症還根據其他特徵分為很多其他的“譜”。比如，根據致癌原因的分類，像HPV病毒相關癌症、酒精相關癌症等。

抗癌藥的“譜”

藥物的抗癌譜就是指針對的癌症類型。

其實，傳統的抗癌藥大都是“廣譜”抗癌藥，比如化療藥，放療（藥），甚至冷熱激光等，不僅可以針對某些癌症，廣“譜”到連正常組織細胞都不放過，才是真正的“廣譜藥”。

當然，這些不同“廣譜”抗癌藥對不同癌症的敏感性也有差異，因此，各種癌症才有不同幾種抗癌藥程式化使用的治療方案。

相對於這些“廣譜”抗癌藥，所有針對特異靶點的靶向性抗癌藥都屬於“窄譜”抗癌藥，也叫精準化或精細化抗癌藥。

最新批准的“廣譜”抗癌藥的抗癌譜有多廣？知道真相的我眼淚（失望地）【再次】掉下來

一般公眾對於癌症這些拗口“譜”並不關心，人們真正關心的是，這種藥物可以惠及多少癌症病人，這才真正的“譜”。

比如，國內一篇報道中就舉出全球、我國每年新發多少癌症病人的大數據來說明這種藥的重要性。

似乎這種藥一出，這些癌症病人都會得解放似的。

事實上呢？

所有癌症病人中的99.9%以上跟這種藥物無關。

以可比的數字來說，美國2017年新發癌症估計為1688780 例，其中NTRK基因融合陽性的估計有2000到3000例，即使以3000計算，僅佔0.1776%。

但是，並不是這3000例癌症病人都可以用這種藥物來治療。

根據FDA的報告，這種藥物的適應症是：NTRK基因融合（突變），沒有獲得抗性突變，晚期轉移，或難以切除、切除會增加死亡率，或復發後沒有其他可獲得滿意療效的療法的癌症病人。

最直接的意思是，手術切除仍是無論是不是NTRK基因融合（突變）癌症的首選治療。不能切除，符合以上條件的NTRK基因融合（突變）癌症才適用於這種藥物。

使用後，6個月反應率（可以理解為有效率）為75%；另一項研究的反應率是81%。

這樣算下來，即使是這種藥物率先上市的美國，所有癌症病人中的99.9%以上跟這種藥物無關。

就全球或者我國來說，99.9%後面可能需要再加1、2、3個9 。

且不論，這種藥何時能在中國和其他國家上市，僅昂貴的費用來說，就會是多數人望而卻步，成年人每個月就需要3萬多美元。

要知道，這類出貨量極其有限的藥物，不會像其他大陸藥一樣隨著上市時間而大幅度降價。

重大意義

跟絕大多數癌症治療無關，不意味著沒有意義。

作為第二種非針對癌症組織來源和身體部位癌症的抗癌藥，其被批准上市代表著人類對癌症、對癌症治療認識和方向性的重大進展，說具有里程碑意義也不算過分，如果是指2017年上市的Keytruda的話。

隨著更多精準性靶向藥物的研發上市，終有一日，絕大多數癌症會被這類藥物所覆蓋，癌症的治療效果，尤其是晚期癌症，將會有本質性提升。

掙脫枷鎖的囚徒

我簡要地回答一下吧：

1、啥？廣譜抗癌藥？抗癌藥也能廣譜？是的，所謂廣譜，就是可以對很多不同的癌症都有效，但這個所謂“不同”的癌症，又並不是說，隨便什麼癌症病人都能用，是有條件下的相對“廣譜”。不管哪個部位哪種病理類型的實體腫瘤（排除血液系統腫瘤）（其實也仍然不是所有，而是17種癌症），不管男女老少病人，但經基因檢測必須要攜帶NTRK基因融合，而且是針對其他治療無效或復發進展的局部晚期或轉移性晚期癌症患者，你看，這裡有幾個關鍵限定詞：實體腫瘤（17種），其他治療無效進展或復發的、無法手術的局部晚期或轉移性晚期患者，而且最重要的是，必須是TRK基因融合攜帶者（這類患者其實很少）。可見，並不是不管三七二十一，所有癌症患者都能用。

2、里程碑式的突破？這要看你是從哪個角度來看，如果從醫學研究的角度，也算是一個重要的進展吧，你非要說突破也不是不可以，但你要是認為突破就是癌症攻克了，那還是別說什麼里程碑式的突破吧。今天被刷屏的一篇文章就用了一系列的誇張用詞，標題更是博眼球，也導致很多人來問我，如截圖：

3、治癒率75%？NO！基本概念都沒擰清，其實只是有效率（總緩解率），包括完全緩解率和部分緩解率，也就是說，影像檢查提示腫瘤消失或縮小了，這只是近期療效，只是表示腫瘤暫時控制了，以後還極可能再長起來。有人會說，腫瘤都消失了，當然就是治癒了。這所謂的消失，只是CT等影像檢查沒有“可見腫瘤”了，不等於體內沒有腫瘤了。治癒，得長期隨訪，腫瘤一起不再長起來。所謂的高達75%治癒率，偉大創舉，傳奇，都是博眼球的胡扯。

事，確實有這麼個事，藥也確實是個好藥，但不要胡亂誇大，不要被別有用心的人利用來忽悠人。教大家一個“終極秘訣”：所有那種說攻克、偉大創舉、傳奇、奇蹟、勁爆、震驚。。。之類的，都是別有用心，別信！醫學相關內容只關注或信的醫生或醫學平臺帳號的內容，其他的一概不要理會。

腫瘤專科醫生

題主所說的這個藥商品名叫“Vitrakvi”，由拜耳和Loxo Oncology共同研製，可以針對治療胃腸癌、乳腺癌、肺癌、胰腺癌、甲狀腺癌、膽管癌、黑色素瘤、軟組織肉瘤、嬰兒纖維肉瘤、唾液腺、闌尾癌等17種不同癌症，是一種“廣譜”式抗癌藥，號稱有效率高達75%。這個藥目前已經被美國的食品藥品監督管理局（FDA）批准。

首先要明確的一點是有效率是75%，並不是治癒率75%，有效率和治癒率是完全兩個概念。醫學上評判癌症的治療效果是否“有效”，就要看腫瘤病灶明顯縮小甚至消失，或者是癌症標誌物恢復正常，但即便治療有效癌症仍舊有復發的可能。“治癒”就不一樣了，也就是說並完全好了你跟沒得過癌症一樣，不會復發，現代醫學還無法做到完全治癒癌症。

其次，這個藥是一種靶向治療抗癌藥，也就是說只對特定人群才有效果。符合條件的人群是具有融合突變的NTRK基因，因此使用Vitrakvi抗癌藥之前都得經過基因變異檢測，符合條件的使用這個藥才有效果。事實上，擁有NTRK突變機翼的癌症患者數量極少，甚至只佔到癌症患者總數的1%都不到。因此，雖然Vitrakvi抗癌藥的確對多種癌症治療有效，而且有效率高達75%，但是這個數據只是針對這不到1%的癌症患者而言的，可以用上Vitrakvi抗癌藥的患者少得可憐。

不過話說回來，Vitrakvi是第一款具有“廣譜”式治療效果的抗癌藥物，並且其治療效果已經得到了權威機構FDA的認可，這在人類研究治療癌症的歷史上的確是又邁進了一步。我們希望，將來會有越來越多的治療癌症的藥物被研發出來，造福更多的患者，也相信總有一天癌症會被人類攻克！

熊貓愛飛行

看到這個消息感到很振奮，由拜耳和Loxo共同開發的NTRK抑制劑——Vitrakvi通過了FDA的批准，安全性和有效性得到了官方認可，即將上市造福腫瘤患者。

這是腫瘤精準醫療的重大突破，Vitrakvi用於治療NTRK基因融合的實體腫瘤，即使這些惡性腫瘤已處於晚期或已發生轉移，而且能夠對多達17種腫瘤組織產生殺滅作用，有效率達75%以上，該藥在部分兒童癌症患者達到了93%的治療應答。

上圖是晚期肉瘤的患者肺部CT片，左邊的圖是治療前的，可以看到腫瘤幾乎佈滿雙肺。中間的圖是治療三個週期後的同一部位照片，右邊是治療13週期後的照片。這種以前被判死刑的病例，竟有如此明顯的效果，如何不叫人振奮呢。

有些人說NTRK基因融合的腫瘤不到腫瘤發病總數的1%，據統計，每年可用這種藥治療的腫瘤患者也有5000例左右，雖然目前受惠面比較少，但對這幾千名患者來說，這是天大的福音，這是100%的神藥。

也有人說，現在這種藥太昂貴了，一個月要幾十萬，很多人吃不起。昂貴很正常，醫藥公司花了那麼大的成本研發，總不能讓人家虧本吧，要不以後誰還有動力去研發這種高端的精準藥物。以前這種NTRK基因融合的腫瘤是花再多錢也無法解決的問題，現在變成了花錢可以解決的問題，這是重大的突破，給很多癌症患者點燃了希望。隨著時間的推移，這種藥物的價格肯定會越來越低，如果能夠早日納入醫保就更好了。

我們可以看到，腫瘤精準治療不斷取得進展突破，不斷有基因靶向藥被研發出來，比如比較經典的HER2基因陽性乳腺癌靶向藥赫斯汀等。面對癌症這一人類第一疾病殺手，我們不可能一口把它吃掉，一步一步取得進步也是一個值得欣喜的局面，我們有理由期待更多類似這樣的靶向藥在將來不斷被研發出來。

懸壺小兒科

“快樂的小大夫”分享觀點

（圖片是經過這個藥物60天治療的肉瘤）

這個在今年11月剛剛上市的治療癌症的廣譜的靶向藥物，說明書根據臨床的實驗數據，可以對17種腫瘤有效，同時有效率可以達到75%左右。

這絕對是一個好的可喜的成果，又會讓一部分癌症患者，甚至是晚期癌症看到希望，明顯的延長他們生命。

都說生命是無價的，但是你可知道一般一個成人用一個月的藥物花費要21萬人民幣左右，並且一般不會用一個月就結束了。不知道有幾個人負擔得起。

靶向藥物一般是通過抑制癌症基因起到作用，這個藥物也是，但是很多癌症並不是一個基因控制的，基本都是多個基因控制，能對17種癌症有效，說明它們含有同一個基因。但絕對不是控制這一個基因癌症就能痊癒的，但還是能抑制癌症的快速發展，有效率可以達到75%，而不100%，同時是有效率，不是治癒率。

說明藥物有效，但是依然不能治癒，可以延長生存時間，所以不能說有里程碑的意義，只是還在原來的基礎和思路上有所發展。

我想距離人類徹底治癒癌症還遠著那，但是畢竟是前進了，也是值得高興的一部。

希望醫學快速發展，早日攻克癌症，同時讓每個人都買的起，甚至免費！

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快樂的小大夫

FDA獲批的新藥Vitrakvi

Vitrakvi（又名Larotrectinib），FDA（美國食品藥品局）剛剛獲批上市治療，同時通過基因檢測有TRK基因融合的17種實體腫瘤，可謂是真的廣譜治療腫瘤。

查閱了三個臨床多中心的研究數據：該藥物的整體有效率在75%左右；是有效，不是治癒哦。有效的意思就是腫瘤對藥物是有反應的，腫瘤縮小了，或者不長了；但是不是意味著腫瘤就完全消失了。當然有很多臨床病例確實效果不錯，讓人感到振奮。

Vitrakvi真的就 里程碑的意義

很遺憾，講了那麼多好的，再來講講不好的：

適用人群小

這個藥物僅僅適用於NTRK基因融合的腫瘤患者；而NTRK基因融合的患者，在實體瘤的患者裡面只佔了不到1%；也就是說實體瘤的患者，只有不到1%的患者可以用。而且都是不能手術，沒有其他治療方案可以選擇的患者；換句話說，有其他治療方案可以選擇，就不用這個藥物。

看到希望

Vitrakvi是一個值得期待的抗腫瘤藥物；雖然針對人群小，雖然價格貴，雖然還不是完全治癒；但是依然讓我們看到了曙光和希望！未來可期！

天天博士講風溼

10月25日，我國著名主持人李詠在美國去世。

而去年八月，李詠的妻子哈文，曾在微博發文： “艾滋病疫苗都有了，癌症疫苗還遠嗎？” 然而，在李詠離開的整整一個月後的現在，美國FDA宣佈，一款精準抗癌藥正式上市。

根據其資料顯示，該藥可以針對多達17種癌症產生作用，有效率高達75%。

這款藥物的名稱叫做Larotrectinib（商品名Vitrakvi），是有史以來第一款TRK抑制藥物。

翻譯成中文之後，用了一種大家比較容易理解的名稱，叫做“廣譜抗癌藥”。

那麼，究竟什麼是廣譜抗癌藥？

用美國FDA局長Scott Gottlieb的話說，這是人類對於癌症治療方式轉變的重要一步。

在以往的時候，人類針對癌症的治療是基於人體的組織。因為不同的組織部位生長癌症的性質和特性不同。在治療的時候，會根據其組織特性有針對性的進行治療，這樣的好處，一方面可以保護其他的組織不受藥物的過度損傷，畢竟，抗癌的藥物殺死癌細胞的時候也會損傷人體正常的組織細胞。另一方面，因為其針對性，也就會有相對比較好的治療性效果。

而現在，這種所謂的“光譜抗癌藥”，針對的不再是組織結構的癌了，而是針對產生癌的基因進行精準的打擊。是一個靶向藥物。

就像最近大火的“基因編輯嬰兒”一樣的原理，針對特定的基因起作用，可以說是從根本上解決了癌症的問題。也就是針對NTRK1、NTRK2或者NTRK3基因融合的腫瘤患者 有作用。無論患者是什麼類型的癌症，也無論癌症發病的區域在哪兒，只要是存在這些基因，就可以進行治療。

根據其公佈的方案，我們可知的是該藥可有效治療的類型包括：

肺癌、甲狀腺癌、黑色素瘤、胃腸癌、結腸癌、軟組織肉瘤、唾液腺、嬰兒纖維肉瘤、闌尾癌、乳腺癌、膽管癌、胰腺癌等17種。

雖然這些腫瘤來源不同，從表面上看千差萬別，但從分子生物學角度來看，其實它們很類似，因為都有一個共同特點：攜帶TRK融合基因突變，而且依賴這個突變基因提供生長信號。 正因為它們本質都依賴TRK基因，才會都對TRK靶向藥物產生積極響應。

那麼，是否意味著精準醫療的里程碑式突破？

這隻能說是一種開始吧。說是一種里程碑的突破，恐怕為時過早。

我們可以看到官方公佈的成人膠囊批發採購費用：32,800美元，30天用量。

一個藥品價格過分高昂，必然無法在人群之中大規模普及。所謂的精準醫療，也就只能停留在小規模的狀態。

我們要知道，一個藥品的普及不僅僅帶來的是醫藥企業的利益。在不同人種之間的臨床應用也會帶來藥品本身的不斷優化。因此，精準醫療的路，還很長。

魯南製藥

清晨我被一消息刷屏，連平日裡朋友圈潛水的老哥，也轉發了這個新聞，並感嘆道：只知道抗生素有廣譜的，現在連抗癌藥物都有廣譜的了，這人類醫學的發展真的是日新月異！

事情的原委是這樣的：

昨天，美國時間11月26日，一個叫Vitrakvi的抗癌藥物在美國正式上市。Bayer和LoxoOncology公司聯合宣佈，Vitrakvi成為了第一個正式批准上市的口服TRK抑制藥物，同時也是第一個與腫瘤類型無關（tumor-agnostic）的“廣譜”抗癌藥。

於是朋友圈喜大普奔，奔走相告！接著，開始有親戚朋友來信問Jojo這個藥物什麼時候能夠到國內，什麼時候能用得上；如果去美國，能否直接開到這個藥物。

為了闢謠一些人云亦云的誤傳，Jojo來劃一劃重點：

首先，Vitrakvi稱之為廣譜藥，並不是說對所有的腫瘤都有用。

它是TRK抑制藥物。

它目前針對的是17種腫瘤，並且是攜帶NTRK基因融合(gene fusion)的腫瘤患者。

也就是說，如果你不是NTRK基因融合類型的患者，那麼這個藥物可能並沒有效果。換句話說，它只針對，少數有基因突變的患者有用。

其次，藥物有75%的有效率，並不是治癒率。

有效率是什麼意思？就是可以讓病情穩定或者腫瘤縮小，但是不能讓腫瘤治癒！也就是，不是我們廣大人民群眾理解的，100個腫瘤患者中有75個人被治癒，而是指100箇中有75個患者有效果。

我們知道腫瘤的一個重要屬性就是，細胞的正常基因發生了突變（或癌變），並在腫瘤的發生發展過程中繼續突變。因此該靶向藥物，在治療腫瘤過程中，必定面臨著癌症細胞耐藥的可能。無治癒一說。

並且獲得這“75%有效率”的臨床數據，來自於那些喪失手術機會，或者手術風險極大、併發症風險極高時的晚期相關腫瘤患者。換言之，那些早期腫瘤患者，治療效果並無相關臨床數據。

同時，該藥物在美國批准上市，不是中國！且價格昂貴！

國外生物製劑、藥品，在國內上市，老百姓能用上，耗時數月甚至數年不等。

在美國，Loxo Oncology公司公佈新藥的價格：

成人膠囊批發採購費用：32,800美元，30天用量。

兒童口服液配方的費用：起價為每月11,000美元。

價格實屬高昂！雖然拜耳公司針對價格，做了一系列的福利措施，包括慈善基金等等。但以上優惠僅僅限於美國國內，中國具體情況還不得而知。

最後，不得不再提到一句，該藥物是FDA已加速批准上市的，因此遠期副作用和效果還需要臨床進一步觀察獲得。

但是，我們也要肯定的是，它是有史以來第一款TRK抑制藥物，是人類抗癌史上的里程碑。並且作為從基因著手的一款精準抗癌藥，75%的有效率，無疑也為那些無手術機會的晚期部分患者帶來了曙光。