在同類研究中，研究人員發現降低膽固醇的他汀類藥物可能會改善患有罕見肺病的人的病情，稱為自身免疫性肺泡蛋白沉積症。該研究還表明，兩項新的測試可以幫助診斷病情。
自身免疫性肺泡蛋白沉積症是一種罕見的綜合症，影響全世界150,000人中的1人。該病症源於由肺部氣囊或肺泡中的膽固醇，磷脂和蛋白質組成的油性物質的異常積聚。由於細胞稱為肺泡巨噬細胞（通常有助於清除該物質），因此不會發揮作用。當氣囊堵塞時，患者會出現呼吸短促，並可能導致呼吸衰竭。目前，唯一的治療方法是“全肺灌洗”，這是一種在麻醉下進行的侵入性手術，可以清除肺部碎屑的堆積。他汀類藥物是一類降低血液中膽固醇的藥物，可降低心臟病發作和中風的風險。它們通過阻斷製造膽固醇所需的物質起作用。
啟動這項研究的主要觀察結果是偶然的。研究人員注意到，患有自身免疫性肺泡蛋白沉積症的患者對全肺灌洗的反應很差，但口服他汀類藥物治療後效果顯著改善。開始他汀類藥物治療高血脂後6個月，這名58歲女性的呼吸出乎意料地改善，她不再需要補充氧氣治療。研究人員隨後確定了另一名患者，一名66歲的女性，其肺泡蛋白沉積症在口服他汀類藥物治療方面也有所改善。
在這些女性的臨床改善的推動下，研究人員隨後從一組患有自身免疫性肺泡蛋白沉積症的人中獲取細胞，並將細胞暴露於培養物中的他汀類藥物中。該研究表明他汀類藥物刺激了肺泡巨噬細胞，這些細胞負責幫助清除多餘的膽固醇和蛋白質。接下來，研究人員能夠證明他汀類藥物治療改善了小鼠模型中肺泡蛋白沉積症的標誌物。
該研究還強調了兩種新措施診斷肺泡蛋白沉積症的潛在用途。一個人使用計算機軟件程序來分析肺部的計算機斷層掃描，並在此過程中改進對疾病嚴重程度的評估。第二種方法測量了在灌洗治療期間獲得的液體中的膽固醇水平以及內窺鏡評估，該技術可以取代對更高風險的肺活檢的需要。
該研究未確定他汀類藥物治療的最佳劑量或達到最大改善所需的時間。接下來的步驟將是研究具體的作用機制，他汀類藥物如何影響疾病以及他汀類藥物治療在自身免疫性肺泡蛋白沉積症中的潛在作用。臨床試驗將評估他汀類藥物在患者中的相對安全性和潛在療效。
該研究表明，口服他汀類藥物治療可能是自身免疫性肺泡蛋白沉積症患者的一種新方法。
該研究的共同高級作者是加州大學洛杉磯分校的Elizabeth Tarling博士和俄亥俄州辛辛那提兒童醫院醫學中心的Bruce Trapnell博士。其他作者列在期刊文章中。該研究發表在Nature Communications雜誌上。
美國國立衛生研究院資助了這項研究。
期刊參考：
- Cormac McCarthy，Elinor Lee，James P. Bridges，Anthony Sallese，Takuji Suzuki，Jason C. Woods，Brian J. Bartholmai，Tisha Wang，Claudia Chalk，Brenna C. Carey，Paritha Arumugam，Kenjiro Shima，Elizabeth J. Tarling，Bruce C. Trapnell。他汀類藥物作為肺泡蛋白沉積症的新型藥物療法。Nature Communications，2018; 9（1）DOI：10.1038 / s41467-018-05491-z
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