根據加州大學舊金山分校官網報道，針對危重妊娠中期胎兒的子宮內幹細胞移植取得了重大突破，已經有一名健康嬰兒通過這項技術誕生。
這也是全球首個在出生之前就參加幹細胞移植臨床試驗的患者。
這名嬰兒於今年2月在加州大學舊金山分校貝尼奧夫兒童醫院出生。在出生的4個月前，她接受了幹細胞移植治療地中海貧血。
經過數十年研究，加州大學舊金山分校尼奧夫兒童醫院的兒科以及胎兒外科醫生Tippi MacKenzie博士實施了這項開創性移植手術。他說，“現在評估幹細胞移植的效果還為時尚早，但我們對這名嬰兒及其媽媽對治療的耐受度感到鼓舞。她的健康出生意味著胎兒治療給地中海貧血家庭帶來了可行的選擇。”
因父母雙方均是地中海貧血基因攜帶者，這名嬰兒在出生前就面臨著重型α地中海貧血的困擾，這是最嚴重的一類地中海貧血。懷孕期間超聲波檢查發現了胎兒存在危及生命的腫脹或積水，這些腫脹（包括心肌肥大）是嚴重貧血和缺氧的反應結果。
加州大學舊金山分校胎兒治療中心的MacKenzie團隊定期對胎兒進行子宮輸血治療。執行這次輸血治療的母胎醫學科醫生Juan Gonzalez Velez說，“在進行幹細胞移植之前，需要宮腔內輸血來治療水腫。過去30年，這一直是嚴重胎兒貧血的首選治療方法，我們認為患有α地中海貧血的胎兒也能從輸血治療中獲益。”
在這則案例中，胎兒預後不良在每次輸血期間都有緩慢的改善，幹細胞移植就在其中一次輸血治療中完成。
這次治療綜合了加州大學舊金山分校貝尼奧夫兒童醫院的獨特專長。該機構的胎兒治療中心是胎兒手術的發源地，為多種攜帶出生缺陷的胎兒提供了拯救生命的干預措施。自1991年建立地中海貧血項目以來，該機構為越來越多的地中海貧血患者提供了多學科治療。
α地中海貧血在中國、菲律賓、泰國、印度以及中東地區較盛行。對於重型α地中海貧血，如果延遲治療就會出現進行性貧血和心力衰竭，從而導致發育障礙。治療途徑包括起始於妊娠中期的終身輸血，出生後的進一步輸血，或在兒童時期進行骨髓移植。在大多數情況下，胎兒在子宮內死亡或因缺乏治療選擇而選擇終止妊娠。
子宮內幹細胞移植包括在孕齡18至25周之間提取孕婦骨髓，並分離骨髓中的造血幹細胞。處理後，將造血幹細胞通過孕婦腹部注入胎兒的臍靜脈，使其可以在血液中循環，並發展成為健康的成熟血細胞。
與兒童期的骨髓移植不同，胎兒的免疫系統尚未發育完全，在懷孕期間對母體細胞的耐受性更高，使得子宮內幹細胞移植在沒有免疫抑制治療的情況下也能進行。
負責監督嬰兒治療的醫師Elliott Vichinsky表示，子宮內幹細胞移植有望在出生前成功治療疾病。未來他們計劃將子宮內幹細胞移植應用至其他嚴重和危及生命的遺傳疾病。
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