重大突破!新的‘超级血液’治疗目标致命癌症

科学家利用红血球的未开发能力来帮助抗击致命癌症和其他疾病。

重大突破!新的‘超级血液’治疗目标致命癌症

化疗在红细胞内部,所以接触的暴露程度较低

绰号“超级血统”,至少有三家公司正在研究类似的方法。研究人员收集来自患者的红细胞,对其进行修改,以便封闭抗癌或其他药物,然后将其注射回患者体内。目标是提高药物的有效性,同时减少有害副作用。

没有参与研究的专家说,这种方法是有价值的,同时警告说它正处于研究的早期阶段。“它具有广泛的应用,如果它被证明是有效和安全的,”加州大学洛杉矶分校Jonsson综合癌症中心医学和分子药理学教授Caius Radu博士说。

研究更新

在4月份的美国癌症研究协会会议上发表的一项研究中,研究人员表示,将L- 天冬酰胺酶(一种多药物化疗治疗的一部分)加入红细胞并注入13例急性淋巴细胞白血病患者体内(ALL)是一种血癌,似乎是安全的。计划进行更多的研究。

“对于急性淋巴细胞白血病来说,L-天冬酰胺酶是非常好的治疗方法,”俄亥俄州立大学综合癌症中心血液学副教授Alison Walker说。沃克在会议上介绍了调查结果。但是(化学本身)的毒性可能会很大,并且会延迟进一步的(需要)化疗,“她说。

她说:“因为化疗在红细胞内部,所以接触的暴露程度较低,”她说,这应该转化为毒性更低。

Erytech Pharma在法国里昂开发了治疗并资助了该研究。EryDel是一家意大利公司,正在开展针对罕见的遗传性共济失调毛细血管扩张症(AT)的超级血液治疗EryDex。AT从童年开始,引起神经问题,如平衡问题,运动技能和免疫系统问题,以及呼吸道感染。患者可能会丧失写作和说话的能力,并且无法正常行走。许多患者在20多岁时死亡。

EryDex将类固醇药物加载到红细胞中,然后每月给患者静脉注射一次。EryDel首席执行官Luca Benatti博士说,已有200多人接受了治疗。

他说,EryDex是一种缓释系统,研究发现它可以防止典型的类固醇副作用。这些可能包括骨骼变薄,高血糖,白内障和高血压。

研究表明,治疗可以延缓症状和疾病的进程。在一项研究中,18名每月输注6个月的患者在常用量表上评分较高,以评估运动技能和日常生活的许多其他方面。在获得FDA批准前,该公司正在进行最终研究。该研究的结果预计将在2019年下半年完成。

FDA已经将该治疗授予孤儿药。这意味着该药物被设计用于治疗罕见疾病或者不可能对药物制造商有利。除了共济失调毛细血管扩张外,该公司正在研究其他疾病,包括癌症,他们的系统可以治疗。

马萨诸塞州剑桥的Rubius Therapeutics公司也在研究针对罕见疾病,癌症和免疫系统疾病的超级血液治疗。它已经筹集了超过2.2亿美元的研究经费。

重大突破!新的‘超级血液’治疗目标致命癌症

在CAR T过程中,从患者身上抽取血液

超级血管的优点,它如何与其他疗法相比

专家说,毒性较低的超级血液方法也可以使药物更直接地靶向肿瘤。这些药物也会留在体内,所以长期使用这种药物可能更有效。

专家说,这项新技术建立在另一项称为CAR T细胞疗法的治疗方法上。CAR T细胞疗法借助人体T细胞的力量,被称为免疫系统的主力,因为它们能够发现和杀死患病细胞。

在CAR T过程中,从患者身上抽取血液,将T细胞分离并进行基因工程以提高其抗肿瘤能力,然后通过静脉内途径返回患者体内。

专家说,与CAR T相比,超级血统有更多的优势。超级血液治疗更容易使用,可以更快速地完成,并且持久。

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这种超级血液的概念很有趣

专家视角

“这种超级血液的概念很有趣,”Dana-Farber癌症研究所消化道癌症中心和Hale胰腺癌中心主任Brian Wolpin医学博士说。进一步的测试将需要证明它是否会对它所治疗的疾病产生实质性影响。

这种新方法的实施不仅取决于治疗效果如何,还取决于成本,加州大学洛杉矶分校的拉杜说。

(来源:WebMD 整理编辑:优诺丽康编辑部)

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