《新英格蘭雜誌》曾經發表了LOXO-101同時在進行的三項療效和安全性研究，分別為成人I期研究，兒童I-II期研究，以及青少年和成人II期研究。
Larotrectinib：廣譜抗癌藥
Larotrectinib是由康涅狄格州斯坦福德的Loxo Oncology醫藥公司研製，曾在2016年被美國食品和藥物管理局授予突破性藥物資格。每日口服該藥一次或兩次，會干擾由獲得性遺傳缺陷引起的癌症生長開關，即原肌球蛋白受體激酶(TRK)融合蛋白，涉及到NTRK1、NTRK2和NTRK3基因。對於TRK陽性的患者來說，Larotrectinib可以說是一種神奇的藥物。
TRK是原肌球蛋白受體激酶的簡稱。在一些癌症中，TRK基因的一部分與其他基因相連，且受控於同一套調控元件。這一融合現象的發生會導致TRK基因在本應關閉的時機被‘打開’，從而導致細胞生長失控。
在這裡推薦首次確診的腫瘤患者一定要將組織樣本做全面的基因檢測，先找到基因突變，使用最珍貴的樣本找到什麼基因驅動的腫瘤發生。如果就做了幾個基因，陰性報告是真的沒有突變，還是測序技術或者樣本有問題，都是說不清楚的，要知道腫瘤本身是基因突變導致的細胞惡性增殖，沒有基因突變就不會發生什麼癌症。
用於NTRK基因融合的兒童實體瘤，93%的兒童癌症患者積極響應
雖然TRK基因融合突變發生於成年癌症的概率較低，但是它常常與一些罕見的兒童癌症有關，例如嬰兒纖維肉瘤癌、細胞先天性中胚層腎瘤和乳頭狀甲狀腺癌。
根據這一實驗，不管年齡如何，臨床II期實驗的推薦劑量是100mg/平方米（最大的劑量是100毫克）。
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