《新英格兰杂志》曾经发表了LOXO-101同时在进行的三项疗效和安全性研究，分别为成人I期研究，儿童I-II期研究，以及青少年和成人II期研究。
Larotrectinib：广谱抗癌药
Larotrectinib是由康涅狄格州斯坦福德的Loxo Oncology医药公司研制，曾在2016年被美国食品和药物管理局授予突破性药物资格。每日口服该药一次或两次，会干扰由获得性遗传缺陷引起的癌症生长开关，即原肌球蛋白受体激酶(TRK)融合蛋白，涉及到NTRK1、NTRK2和NTRK3基因。对于TRK阳性的患者来说，Larotrectinib可以说是一种神奇的药物。
TRK是原肌球蛋白受体激酶的简称。在一些癌症中，TRK基因的一部分与其他基因相连，且受控于同一套调控元件。这一融合现象的发生会导致TRK基因在本应关闭的时机被‘打开’，从而导致细胞生长失控。
在这里推荐首次确诊的肿瘤患者一定要将组织样本做全面的基因检测，先找到基因突变，使用最珍贵的样本找到什么基因驱动的肿瘤发生。如果就做了几个基因，阴性报告是真的没有突变，还是测序技术或者样本有问题，都是说不清楚的，要知道肿瘤本身是基因突变导致的细胞恶性增殖，没有基因突变就不会发生什么癌症。
用于NTRK基因融合的儿童实体瘤，93%的儿童癌症患者积极响应
虽然TRK基因融合突变发生于成年癌症的概率较低，但是它常常与一些罕见的儿童癌症有关，例如婴儿纤维肉瘤癌、细胞先天性中胚层肾瘤和乳头状甲状腺癌。
根据这一实验，不管年龄如何，临床II期实验的推荐剂量是100mg/平方米（最大的剂量是100毫克）。
更多海外医疗资讯，请关注厚朴方舟！
分享到:
閱讀更多 厚朴方舟 的文章
