癌症的靶向治療存在著這樣一個趨勢：隨著精準治療的發展，靶向藥物種類增多、覆蓋的適應症更加廣泛，靶向藥物的研究正在從“
常見靶點”向“罕見靶點”逐漸推進。但是，到底什麼樣的靶點，才能算是“罕見靶點”呢？
聽多了這樣的描述，相信大家的心中對於“罕見靶點”都已經有了一個模模糊糊的概念——檢出率較低的突變位點，很可能就有希望成為罕見靶點。事實上，根據2019年的羅氏肺癌創新高峰論壇分會場SMALL GENE BIG FUTURE上專家發表的意見，“罕見靶點”應當滿足以下幾個特徵：
突變頻率低，在5%以下或比ALK突變頻率低；
從功能上來說必須為癌症驅動基因；
必須有可用的靶向藥物。
目前臨床上相對常用的罕見靶點，陽性率甚至可能不足1%。但在許多患者數量較多的“大”癌種當中，即使是僅佔1%的突變類型，也可能有上萬的患者。
針對常見靶點的研究，能夠保證最大量的患者獲益；針對罕見靶點的研究，卻能夠補足臨床已有靶向藥物的短板，彌補這些治療上的空白、為少數患者帶來福音。
靠近我，溫暖你——尋找罕見靶點突變“幸運者”
在大多數患者已經獲得了可靠的治療方案的當下，針對罕見靶點的研究逐漸推進，曾經“無藥可用”的患者們，終於有了成為“幸運者”的希望。
ALK突變型非小細胞肺癌曾經的治療困境，被ALK抑制劑徹底改寫。一代ALK抑制劑克唑替尼將患者的中位無進展生存期延長了近5個月；針對克唑替尼耐藥的三代ALK抑制劑勞拉替尼，中位緩解持續時間達到12.5個月。
靶向藥物對ROS1突變型非小細胞肺癌療效的提升更大。採用“1 3”的序貫治療方案，患者的中位無進展生存期可以長達
33.6個月！近期大熱、被譽為“治癒系”的兩款廣譜抗癌藥物恩曲替尼和拉羅替尼，均為罕見靶點NTRK靶點的抑制劑藥物。恩曲替尼治療10大癌種患者緩解率超過50%，整體緩解率更是達到57.4%；拉羅替尼治療非小細胞肺癌患者整體緩解率達到57%，其中完全緩解率5.7%，緩解持續時間超過15.2個月！
這些“罕見靶點”的“特效藥”，成為了癌症患者們長生的希望所在。
在本期專家直播中，全球腫瘤醫生網攜手e藥安全，有幸邀請到了中山大學腫瘤防治中心、中山大學附屬腫瘤醫院的副主任醫師蔡修宇教授，和東部戰區總醫院（南京大學醫學院附屬金陵醫院）呼吸與危重症醫學科主治醫師葉明翔博士 ，從專家的視角，為大家詳細剖析“罕見靶點”的巨大潛力，助每位罕見靶點患者成為抗癌路上的“幸運者”！
直播時間
2020年10月12日（週一） 19:30
直播內容
1、靠近我，溫暖你——尋找罕見靶點突變“幸運者”
2、類器官模型在臨床中的應用
3、長三角肺癌協作組少見變異招募階段性總結
直播嘉賓
蔡修宇
中山大學腫瘤防治中心
中山大學附屬腫瘤醫院
副主任醫師 副教授
腫瘤學博士 碩士研究生導師
葉明翔
東部戰區總醫院（南京大學醫學院附屬金陵醫院）
呼吸與危重症醫學科主治醫師
醫學博士 博士後
預約方式
1、致電全球腫瘤醫生網醫學部進行預約；
2、將病理報告、免疫組化報告、基因檢測報告電子版或清晰照片發送至醫學部，郵件中留下聯繫方式，醫學部將於收到報告分析完畢後一個工作日內給予反饋。
