癌症的靶向治疗存在着这样一个趋势：随着精准治疗的发展，靶向药物种类增多、覆盖的适应症更加广泛，靶向药物的研究正在从“
常见靶点”向“罕见靶点”逐渐推进。但是，到底什么样的靶点，才能算是“罕见靶点”呢？
听多了这样的描述，相信大家的心中对于“罕见靶点”都已经有了一个模模糊糊的概念——检出率较低的突变位点，很可能就有希望成为罕见靶点。事实上，根据2019年的罗氏肺癌创新高峰论坛分会场SMALL GENE BIG FUTURE上专家发表的意见，“罕见靶点”应当满足以下几个特征：
突变频率低，在5%以下或比ALK突变频率低；
从功能上来说必须为癌症驱动基因；
必须有可用的靶向药物。
目前临床上相对常用的罕见靶点，阳性率甚至可能不足1%。但在许多患者数量较多的“大”癌种当中，即使是仅占1%的突变类型，也可能有上万的患者。
针对常见靶点的研究，能够保证最大量的患者获益；针对罕见靶点的研究，却能够补足临床已有靶向药物的短板，弥补这些治疗上的空白、为少数患者带来福音。
靠近我，温暖你——寻找罕见靶点突变“幸运者”
在大多数患者已经获得了可靠的治疗方案的当下，针对罕见靶点的研究逐渐推进，曾经“无药可用”的患者们，终于有了成为“幸运者”的希望。
ALK突变型非小细胞肺癌曾经的治疗困境，被ALK抑制剂彻底改写。一代ALK抑制剂克唑替尼将患者的中位无进展生存期延长了近5个月；针对克唑替尼耐药的三代ALK抑制剂劳拉替尼，中位缓解持续时间达到12.5个月。
靶向药物对ROS1突变型非小细胞肺癌疗效的提升更大。采用“1 3”的序贯治疗方案，患者的中位无进展生存期可以长达
33.6个月！近期大热、被誉为“治愈系”的两款广谱抗癌药物恩曲替尼和拉罗替尼，均为罕见靶点NTRK靶点的抑制剂药物。恩曲替尼治疗10大癌种患者缓解率超过50%，整体缓解率更是达到57.4%；拉罗替尼治疗非小细胞肺癌患者整体缓解率达到57%，其中完全缓解率5.7%，缓解持续时间超过15.2个月！
这些“罕见靶点”的“特效药”，成为了癌症患者们长生的希望所在。
在本期专家直播中，全球肿瘤医生网携手e药安全，有幸邀请到了中山大学肿瘤防治中心、中山大学附属肿瘤医院的副主任医师蔡修宇教授，和东部战区总医院（南京大学医学院附属金陵医院）呼吸与危重症医学科主治医师叶明翔博士 ，从专家的视角，为大家详细剖析“罕见靶点”的巨大潜力，助每位罕见靶点患者成为抗癌路上的“幸运者”！
直播时间
2020年10月12日（周一） 19:30
直播内容
1、靠近我，温暖你——寻找罕见靶点突变“幸运者”
2、类器官模型在临床中的应用
3、长三角肺癌协作组少见变异招募阶段性总结
直播嘉宾
蔡修宇
中山大学肿瘤防治中心
中山大学附属肿瘤医院
副主任医师 副教授
肿瘤学博士 硕士研究生导师
叶明翔
东部战区总医院（南京大学医学院附属金陵医院）
呼吸与危重症医学科主治医师
医学博士 博士后
预约方式
1、致电全球肿瘤医生网医学部进行预约；
2、将病理报告、免疫组化报告、基因检测报告电子版或清晰照片发送至医学部，邮件中留下联系方式，医学部将于收到报告分析完毕后一个工作日内给予反馈。
