孤兒藥認證!瑞德西韋又雙叒帶來了希望?

北京時間3月24日早4:30(美東時間23日4:30pm),美國食品和藥品管理局(FDA)發佈消息:批准美國Gilead科學公司的Remdesivir(瑞德西韋)孤兒藥認證(OrphanDrugDesignations),適應症為新型冠狀病毒病(COVID-19)。

孤兒藥認證!瑞德西韋又雙叒帶來了希望?

並非上市,瑞德西韋的臨床試驗尚未結束,目前,吉利德正在開展6項臨床試驗評估瑞德西韋治療COVID-19患者的療效。其中,在中國進行的兩項臨床試驗有望在4月獲得結果。

何為孤兒藥?

孤兒藥是指專門用於治療或控制罕見病的藥物。罕見病,是指影響到少數人群的疾病,具體比例各國定義不同。在美國,病例數目在20萬人以下的疾病被定義為罕見病,很多癌症屬於罕見病的種類。

為何全球大流行,卻戴孤兒藥帽子?

此番瑞德西韋獲得孤兒藥認證,是特殊時期的特殊辦法。

在追求利潤和投資回報的情況下,由於病例數目少,醫藥企業不傾向對罕見疾病藥物的研發。為了鼓勵罕見病治療用藥研發,1983年開始美國FDA給針對孤兒症的研究項目提供綠色通道,對孤兒藥物有特殊的激勵措施,其中包括:7年研發市場獨佔(且不受專利影響)、加速審批、研發期間稅費優惠、專項研發基金資助,免除新藥申請費、協助藥物的研究和實驗設計等。

孤兒藥認證!瑞德西韋又雙叒帶來了希望?

瑞德西韋本次孤兒藥身份的認證,一方面利好企業,既能降低新藥研發的投入,折抵稅收;又可以保護新藥研發後的收益,7年內無仿製藥搶佔市場;更可以加速審批的速度。另一方面其實已經表明了對於該藥品的方向性認可。

作為疫情中重症患者最有希望的藥物,各方面開通綠色通道,大大加快了在美上市的進程,更快的驗證結果和最短的時間過流程足以讓藥物走在新冠病毒之前!

期待瑞德西韋“高光時刻”

瑞德西韋從誕生至今不到10年,因疫情舉世矚目,並有可能迎來“高光時刻”。我們期待它在臨床試驗中能夠發揮積極的作用,為全球抵抗新冠病毒作出貢獻。

孤兒藥認證!瑞德西韋又雙叒帶來了希望?

日前,Gilead表示:迄今為止,已為美國、歐洲和日本的數百名患者提供了同情用藥。但由於需求過大,暫停受理大部分瑞德西韋同情用藥的個人申請,將逐漸轉為“擴展用藥”,這樣將加速重症患者獲得瑞德西韋的機會,並能夠收集所有參與患者的數據。目前正在與全球各國監管機構聯合快速開發。

另外,為了滿足可能出現的未來需求,Gilead已經擴大瑞德西韋的生產能力,並且將生產兩種瑞德西韋的配方(液體和凍幹)。

都是利好消息,期待瑞德西韋4月的最終臨床結果!


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