北京時間3月24日早4:30（美東時間23日4:30pm），美國食品和藥品管理局（FDA）發佈消息：批准美國Gilead科學公司的Remdesivir（瑞德西韋）孤兒藥認證（OrphanDrugDesignations），適應症為新型冠狀病毒病（COVID-19）。
並非上市，瑞德西韋的臨床試驗尚未結束，目前，吉利德正在開展6項臨床試驗評估瑞德西韋治療COVID-19患者的療效。其中，在中國進行的兩項臨床試驗有望在4月獲得結果。
何為孤兒藥？
孤兒藥是指專門用於治療或控制罕見病的藥物。罕見病，是指影響到少數人群的疾病，具體比例各國定義不同。在美國，病例數目在20萬人以下的疾病被定義為罕見病，很多癌症屬於罕見病的種類。
為何全球大流行，卻戴孤兒藥帽子？
此番瑞德西韋獲得孤兒藥認證，是特殊時期的特殊辦法。
在追求利潤和投資回報的情況下，由於病例數目少，醫藥企業不傾向對罕見疾病藥物的研發。為了鼓勵罕見病治療用藥研發，1983年開始美國FDA給針對孤兒症的研究項目提供綠色通道，對孤兒藥物有特殊的激勵措施，其中包括：7年研發市場獨佔（且不受專利影響）、加速審批、研發期間稅費優惠、專項研發基金資助，免除新藥申請費、協助藥物的研究和實驗設計等。
瑞德西韋本次孤兒藥身份的認證，一方面利好企業，既能降低新藥研發的投入，折抵稅收；又可以保護新藥研發後的收益，7年內無仿製藥搶佔市場；更可以加速審批的速度。另一方面其實已經表明了對於該藥品的方向性認可。
作為疫情中重症患者最有希望的藥物，各方面開通綠色通道，大大加快了在美上市的進程，更快的驗證結果和最短的時間過流程足以讓藥物走在新冠病毒之前！
期待瑞德西韋“高光時刻”
瑞德西韋從誕生至今不到10年，因疫情舉世矚目，並有可能迎來“高光時刻”。我們期待它在臨床試驗中能夠發揮積極的作用，為全球抵抗新冠病毒作出貢獻。
日前，Gilead表示：迄今為止，已為美國、歐洲和日本的數百名患者提供了同情用藥。但由於需求過大，暫停受理大部分瑞德西韋同情用藥的個人申請，將逐漸轉為“擴展用藥”，這樣將加速重症患者獲得瑞德西韋的機會，並能夠收集所有參與患者的數據。目前正在與全球各國監管機構聯合快速開發。
另外，為了滿足可能出現的未來需求，Gilead已經擴大瑞德西韋的生產能力，並且將生產兩種瑞德西韋的配方（液體和凍幹）。
都是利好消息，期待瑞德西韋4月的最終臨床結果！
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