Drugfocus药研视界 今天
药研头条TOP2
吉利德申请撤销瑞德西韦孤儿药资格 或为规避孤儿药资格滥用争议
在瑞德西韦被FDA授予孤儿药资格（Orphan Drug Designation）仅两天之后的3月25日，吉利德科学公司忽然又宣布申请撤销此认定。
此前，吉利德申请了瑞德西韦关于治疗COVID-19适应症的孤儿药资质，并获得FDA认定，这将给瑞德西韦在注册审批、研发资金帮助等方面带来一系列优惠，并且获得7年的市场独占期。
孤儿药一般为罕见病药品，少有传染性疾病相关药品，美国对罕见病定义为在美患者人数为20万以下。虽然目前美国新冠肺炎人数尚未超过20万，但随着疫情蔓延，这一数字存在被突破的可能。在此前获得孤儿药资格后，吉利德曾被质疑：“对于旨在激励研发治疗罕见疾病的孤儿药资格滥用，并且利用法律的漏洞从致命的大流行病中牟利。”
今年2月份，中国国家药监局已经批准中日友好医院和中国医学科学院在感染新冠肺炎的患者中开展瑞德西韦III期临床试验，预计试验结果于4月27日公布。
罗氏/艾伯维Venclexta组合疗法治疗AML达到III期临床终点
罗氏与艾伯维公司近日共同宣布蛋白药物Venclexta（通用名：venetoclax）一线治疗急性髓性白血病（AML）III期VIALE-A研究的阳性顶线结果。结果显示，研究达到共同主要终点：与安慰剂+阿扎胞苷组相比，Venclexta+阿扎胞苷组在总生存期（OS）和复合完全缓解率（CR+CRi）方面具有统计学意义的显著改善。该研究中，安全性与先前I/II期研究观察到的安全性以及两种药物各自已知的安全性总体一致。
Venetoclax是一种首创的可选择性结合和抑制B细胞淋巴瘤因子-2（BCL-2）蛋白的药物，由艾伯维与罗氏合作开发。截至目前，venetoclax已获全球50多个国家/地区批准：（1）用于治疗慢性淋巴细胞白血病（CLL）或小细胞淋巴瘤（SLL）成人患者；（2）用于治疗新诊急性髓性白血病（AML）成人患者。
目前全球约有16万人患有AML，发病率为每10万人中103例新病例。在过去的三十年里，对于不能接受或不能忍受强化化疗或骨髓移植的AML患者，几乎没有选择。VIALE-A研究的阳性结果证实，在没有资格接受强化化疗的新诊AML患者中，venetoclax+阿扎胞苷方案可提供显著的临床治疗益处。
国外药闻TOP3
Actemra治疗新冠肺炎全球Ⅲ期临床试验正式启动
3月24日，罗氏公司Genentech已获得美国FDA的批准，对其类风湿关节炎药物Actemra（tocilizumab）进行III期临床试验，以治疗重度COVID-19肺炎的成年人。这是Actemra/RoActemra在这种情况下的首次全球性研究，预计将于4月初开始入组，目标是在全球范围内招募约330名患者，包括美国；主要和次要终点包括临床状态、死亡率、机械通气和重症监护室(ICU) 变量。
这项随机、双盲、安慰剂对照的III期临床试验，评估Actemra/RoActemra (tocilizumab)与安慰剂加标准治疗相比，治疗重症COVID-19肺炎住院成人患者的安全性和有效性。该试验与美国FDA以及生物医学高级研究和发展管理局(BARDA)合作开展。
Actemra (tocilizumab) 是一种免疫抑制药物，主要用于治疗类风湿性关节炎 (RA) 和系统性幼年特发性关节炎。它是一种针对白介素6受体（IL-6R）的人源化单克隆抗体。白细胞介素6（IL-6）是一种细胞因子，在免疫反应中起重要作用，并与许多疾病的发病机制有关，例如自身免疫性疾病、多发性骨髓瘤和前列腺癌，也与新冠肺炎相关。
Lokelma在日本获批用于高钾血症
阿斯利康（AstraZeneca）于3月26日宣布，其新型口服降钾药物Lokelma（利倍卓，通用名：sodium zirconium cyclosilicate，环硅酸锆钠散）获得日本厚生劳动省（MHLW）批准，用于治疗成人高钾血症。值得一提的是，Lokelma是日本批准的第一种新型非树脂（non-resin）钾结合剂，而传统的基于树脂的钾结合剂往往与耐受性差相关。截至目前，Lokelma已获美国、欧盟、加拿大、俄罗斯、中国、日本批准。
Lokelma的活性药物成分为环硅酸锆钠，这是一种不溶于水、不被吸收的钾离子结合剂，适用于治疗成人高钾血症。环硅酸锆钠采用的创新离子捕获技术，对钾离子具有高选择性，因而具有更快的起效时间与更好的耐受性。无论何种高钾血症潜在诱因，且无论年龄、性别、种族、是否有共病或是否联合使用RAASi，环硅酸锆钠均可降低患者血钾水平并将其维持在正常水平。在全球高钾血症患者的临床试验和中国药效学研究中，已对其疗效与安全性进行了广泛的证实。
此次批准，基于在日本开展的独立研究以及全球临床试验项目的阳性结果。该批准也得到了全球性临床试验DIALIZE的数据支持，该试验在接受稳定透析治疗终末期肾病的高钾血症患者中开展，结果证实了Lokelma在该患者群体中治疗高钾血症的积极疗效和安全性。
诺华发布Zolgensma的更多积极数据
3月24日，诺华旗下AveXis公司用于治疗脊髓性肌萎缩症（SMA）的一次性基因疗法Zolgensma长期疗效结果积极。在STR1VE-US试验中，接受治疗的严重1型SMA患者中不但91%达到了无事件生存的主要终点，而且22例患者中9例在吞咽、进食等能力方面达到了更为严格的“茁壮成长”标准。在检验Zolgensma的长期疗效的START试验中，所有患者目前仍然活着并且不需要永久性呼吸辅助，他们仍然继续达到发育里程碑，有些患者在接受一次治疗后，随访时间已经达到5年。
Zolgensma于2019年5月获得美国FDA批准上市，成为全球首个治疗SMA的基因疗法，该药适用于2岁以下SMA患者。
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