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藥研頭條TOP2
吉利德申請撤銷瑞德西韋孤兒藥資格 或為規避孤兒藥資格濫用爭議
在瑞德西韋被FDA授予孤兒藥資格（Orphan Drug Designation）僅兩天之後的3月25日，吉利德科學公司忽然又宣佈申請撤銷此認定。
此前，吉利德申請了瑞德西韋關於治療COVID-19適應症的孤兒藥資質，並獲得FDA認定，這將給瑞德西韋在註冊審批、研發資金幫助等方面帶來一系列優惠，並且獲得7年的市場獨佔期。
孤兒藥一般為罕見病藥品，少有傳染性疾病相關藥品，美國對罕見病定義為在美患者人數為20萬以下。雖然目前美國新冠肺炎人數尚未超過20萬，但隨著疫情蔓延，這一數字存在被突破的可能。在此前獲得孤兒藥資格後，吉利德曾被質疑：“對於旨在激勵研發治療罕見疾病的孤兒藥資格濫用，並且利用法律的漏洞從致命的大流行病中牟利。”
今年2月份，中國國家藥監局已經批准中日友好醫院和中國醫學科學院在感染新冠肺炎的患者中開展瑞德西韋III期臨床試驗，預計試驗結果於4月27日公佈。
羅氏/艾伯維Venclexta組合療法治療AML達到III期臨床終點
羅氏與艾伯維公司近日共同宣佈蛋白藥物Venclexta（通用名：venetoclax）一線治療急性髓性白血病（AML）III期VIALE-A研究的陽性頂線結果。結果顯示，研究達到共同主要終點：與安慰劑+阿扎胞苷組相比，Venclexta+阿扎胞苷組在總生存期（OS）和複合完全緩解率（CR+CRi）方面具有統計學意義的顯著改善。該研究中，安全性與先前I/II期研究觀察到的安全性以及兩種藥物各自已知的安全性總體一致。
Venetoclax是一種首創的可選擇性結合和抑制B細胞淋巴瘤因子-2（BCL-2）蛋白的藥物，由艾伯維與羅氏合作開發。截至目前，venetoclax已獲全球50多個國家/地區批准：（1）用於治療慢性淋巴細胞白血病（CLL）或小細胞淋巴瘤（SLL）成人患者；（2）用於治療新診急性髓性白血病（AML）成人患者。
目前全球約有16萬人患有AML，發病率為每10萬人中103例新病例。在過去的三十年裡，對於不能接受或不能忍受強化化療或骨髓移植的AML患者，幾乎沒有選擇。VIALE-A研究的陽性結果證實，在沒有資格接受強化化療的新診AML患者中，venetoclax+阿扎胞苷方案可提供顯著的臨床治療益處。
國外藥聞TOP3
Actemra治療新冠肺炎全球Ⅲ期臨床試驗正式啟動
3月24日，羅氏公司Genentech已獲得美國FDA的批准，對其類風溼關節炎藥物Actemra（tocilizumab）進行III期臨床試驗，以治療重度COVID-19肺炎的成年人。這是Actemra/RoActemra在這種情況下的首次全球性研究，預計將於4月初開始入組，目標是在全球範圍內招募約330名患者，包括美國；主要和次要終點包括臨床狀態、死亡率、機械通氣和重症監護室(ICU) 變量。
這項隨機、雙盲、安慰劑對照的III期臨床試驗，評估Actemra/RoActemra (tocilizumab)與安慰劑加標準治療相比，治療重症COVID-19肺炎住院成人患者的安全性和有效性。該試驗與美國FDA以及生物醫學高級研究和發展管理局(BARDA)合作開展。
Actemra (tocilizumab) 是一種免疫抑制藥物，主要用於治療類風溼性關節炎 (RA) 和系統性幼年特發性關節炎。它是一種針對白介素6受體（IL-6R）的人源化單克隆抗體。白細胞介素6（IL-6）是一種細胞因子，在免疫反應中起重要作用，並與許多疾病的發病機制有關，例如自身免疫性疾病、多發性骨髓瘤和前列腺癌，也與新冠肺炎相關。
Lokelma在日本獲批用於高鉀血癥
阿斯利康（AstraZeneca）於3月26日宣佈，其新型口服降鉀藥物Lokelma（利倍卓，通用名：sodium zirconium cyclosilicate，環硅酸鋯鈉散）獲得日本厚生勞動省（MHLW）批准，用於治療成人高鉀血癥。值得一提的是，Lokelma是日本批准的第一種新型非樹脂（non-resin）鉀結合劑，而傳統的基於樹脂的鉀結合劑往往與耐受性差相關。截至目前，Lokelma已獲美國、歐盟、加拿大、俄羅斯、中國、日本批准。
Lokelma的活性藥物成分為環硅酸鋯鈉，這是一種不溶於水、不被吸收的鉀離子結合劑，適用於治療成人高鉀血癥。環硅酸鋯鈉採用的創新離子捕獲技術，對鉀離子具有高選擇性，因而具有更快的起效時間與更好的耐受性。無論何種高鉀血癥潛在誘因，且無論年齡、性別、種族、是否有共病或是否聯合使用RAASi，環硅酸鋯鈉均可降低患者血鉀水平並將其維持在正常水平。在全球高鉀血癥患者的臨床試驗和中國藥效學研究中，已對其療效與安全性進行了廣泛的證實。
此次批准，基於在日本開展的獨立研究以及全球臨床試驗項目的陽性結果。該批准也得到了全球性臨床試驗DIALIZE的數據支持，該試驗在接受穩定透析治療終末期腎病的高鉀血癥患者中開展，結果證實了Lokelma在該患者群體中治療高鉀血癥的積極療效和安全性。
諾華髮布Zolgensma的更多積極數據
3月24日，諾華旗下AveXis公司用於治療脊髓性肌萎縮症（SMA）的一次性基因療法Zolgensma長期療效結果積極。在STR1VE-US試驗中，接受治療的嚴重1型SMA患者中不但91%達到了無事件生存的主要終點，而且22例患者中9例在吞嚥、進食等能力方面達到了更為嚴格的“茁壯成長”標準。在檢驗Zolgensma的長期療效的START試驗中，所有患者目前仍然活著並且不需要永久性呼吸輔助，他們仍然繼續達到發育里程碑，有些患者在接受一次治療後，隨訪時間已經達到5年。
Zolgensma於2019年5月獲得美國FDA批准上市，成為全球首個治療SMA的基因療法，該藥適用於2歲以下SMA患者。
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