1，创新CRISPR碱基编辑技术成功延缓ALS小鼠模型疾病进程！
尽管肌萎缩性侧索硬化症（ALS）目前尚无法治愈，但部分患者的致病原因可能由超氧化物歧化酶1（SOD1）基因的突变引起，这就成为了研究人员的一个研究突破点。CRISPR碱基编辑器具有修改DNA碱基的能力，有可能用于引入终止密码从而永久关闭突变的SOD1基因表达，为治疗这种疾病带来希望。但是，腺相关病毒（AAV）载体的限制性携带能力限制了其治疗应用。
伊利诺伊大学Urbana-Champaign 分校的科学家们报告了他们采用创新的方法利用CRISPR碱基编辑器令ALS小鼠模型中突变的SOD1基因失活，使得基因编辑动物的肌肉萎缩率降低，功能改善。
在这项研究中，研究人员建立了一个内含肽介导的反式剪接系统（intein-mediated trans-splicing system），该系统可在活体内递送一种由化脓性链球菌Cas9蛋白构成的胞嘧啶碱基编辑器（CBE） 。鞘内注射（intrathecal injection）双重AAV腺相关病毒颗粒——其中包含编码的分裂内含肽CBE用于反式剪接，在小鼠模型的突变SOD1基因前端引入了一个终止密码，结果显示延长了编辑小鼠的生存期，并显著减缓了G93A-SOD1 ALS小鼠模型的疾病进程。
他们的研究结果发表在《分子疗法》杂志上。
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2，Nat Comm | 郑大一附院团队首次构建α-突触核蛋白纤维体诱导的单纯自主神经功能障碍小鼠模型
α-突触核蛋白（α-synuclein, α-syn）病是一类以α-突触核蛋白包涵体沉积于神经系统为主要病理标志的疾病，包括帕金森病、路 易 体 痴 呆、多系统萎缩以及单纯自主神经功能衰竭（pure autonomic failure，PAF）。
研究PAF并构建PAF疾病模型可能成为探索α-突触核蛋白病的自主神经功能障碍病理机制的突破口。2月18日，郑州大学第一附属医院滕军放/王雪晶/丁雪冰课题组在Nature Communications 杂志上发表题为Autonomic ganglionic injection of α-synuclein fibrils as a model of pure autonomic failure α-synucleinopathy 的论文，首次成功创建了α-syn纤维体注射诱导的PAF小鼠模型，该研究填补了α-syn诱导的单纯自主神经功能障碍表型动物模型空白，有助于α-突触核蛋白病相关自主神经功能障碍病理机制的深入探索。
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3，Nat Commun：发现保护脑细胞连接的分子胶
昆士兰大学的研究人员发现，脑细胞之间的某些连接可以抵抗退化--创伤性脑损伤和神经退行性疾病的标志。
昆士兰大学昆士兰脑研究所克莱姆琼斯老年痴呆症研究中心的Sean Coakley博士和Massimo Hilliard教授发现了一种方法，即细胞控制分子胶的粘性可以防止神经退化，这种分子胶可以保护脑细胞之间的连接。"值得注意的是，这些分子存在于整个动物界的物种中，包括哺乳动物，这表明它们可能发挥着类似的作用，" Coakley博士说。"这些分子揭示了这些脆弱的轴突在健康个体中是如何防止退化的，以及在疾病状态下如何出错。尽管早在100多年前就有关于轴突退化的描述，我们仍在努力了解这些基本的连接是如何保持完整的。"这项研究发表在《Nature Communications》杂志上。
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4，早期生活创伤如何导致功能性神经系统疾病
在功能性神经障碍(FND)患者中，临床MRI扫描通常显示大脑结构正常，但功能不正常(类似于电脑软件崩溃)，导致患者出现肢体无力、震颤、步态异常和非癫痫性发作等症状。
在《分子精神病学》(Molecular Psychiatry)上发表的一项新研究中，马萨诸塞州总医院(Massachusetts General Hospital, MGH)的研究人员对经历过早年创伤的个体的大脑进行了研究，其中一些人患有FND，另一些人则没有这种情况。这些发现可能让我们更好地了解某些FND患者以及其他各种与创伤相关的脑部疾病患者的大脑状况。
MGH神经学和放射学高级研究员、该研究的第一作者IbaiDiez博士解释说：“在童年时遭受过严重身体虐待的FND患者中，运动神经回路和边缘神经回路的联系更为紧密。”这一发现可能会促进对运动控制回路和情绪处理回路之间的交流的可塑性大脑机制的理解。
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5，Stroke：儿童脑卒中的神经影像学进展
神经影像学在每个领域都可能发挥核心作用，新的神经影像学方法的重点将不仅着重于绘制先前组织损伤的分布图，还将扩展到分子和血液动力学生物标记物，这些标记物可量化组织功能和健康状况，从而对患者进行分类以进行预防性治疗和优化治疗方法。
CT灌注、正电子发射断层扫描（PET）和磁共振成像(MRI)可显示组织功能特征，尤其是MRI，在儿科检查中不可或缺，因为它能够显示软组织、血管以及在无电离辐射情况下定量显示缺血组织的血液代谢标志物。本文着重于回答对疑似中风儿童进行高级神经影像学检查后的临床问题，并强调如何使用定量的、无创的影像学检查拓宽儿科中风影像学领域。
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6，助听器可以延缓认知能力的下降
一项有前途的新研究表明，佩戴助听器可以延缓老年人的认知能力下降，改善大脑功能。
认知能力下降与听力丧失有关，在55岁的人群中，有32%的人受此影响，在70岁以上的人群中，这一比例超过70%。听力损失已被确定为痴呆的可改变的危险因素。墨尔本大学（University of Melbourne）的研究人员测试了近100名62-82岁听力受损的成年人使用助听器的情况。研究人员发现，在使用助听器18个月后，参与者的语言感知能力、自我听力障碍和生活质量都有了显著改善。在这项研究中，97.3%的参与者在执行功能(他们计划、组织信息和发起任务的心理能力)方面表现出了临床显著的改善或稳定。
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7，AI + 医药新进展！不到 1 年开发出治疗强迫症新药
据外媒 Vox 报道，近日英国初创公司 ExScientia 称，已经利用 AI 开发出首款药物，并将于 2020 年 3 月开始进入临床测试阶段。这种药物可用来治疗强迫症（obsessive-compulsive disorder，OCD），从提出概念至今不到一年时间。
Exabieria 首席执行官 Andrew Hopkins 表示，ExScientia 是第一家生产出 AI 药物的平台，最终生产的化合物 DSP-1181 预计将比现有的强迫症药物作用持续时间长，疗效也更强。拥有该药物所有权的日本制药公司 Sumitomo Dainippon Pharma 将监督其临床开发，I 期试验也将在日本进行，主要测试药物的安全性及人体反应。
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8，2019年度中国科学十大进展揭晓
2月27日，科技部高技术研究发展中心（基础研究管理中心）发布2019年度中国科学十大进展。
1.探测到月幔物质出露的初步证据
2.构架出面向人工通用智能的异构芯片
3.提出基于DNA检测酶调控的自身免疫疾病治疗方案
4.破解藻类水下光合作用的蛋白结构和功能
5.基于材料基因工程研制出高温块体金属玻璃
6.阐明铕离子对提升钙钛矿太阳能电池寿命的机理
7.青藏高原发现丹尼索瓦人
8.实现对引力诱导量子退相干模型的卫星检验
9.揭示非洲猪瘟病毒结构及其组装机制
10.首次观测到三维量子霍尔效应
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