1，創新CRISPR鹼基編輯技術成功延緩ALS小鼠模型疾病進程！
儘管肌萎縮性側索硬化症（ALS）目前尚無法治癒，但部分患者的致病原因可能由超氧化物歧化酶1（SOD1）基因的突變引起，這就成為了研究人員的一個研究突破點。CRISPR鹼基編輯器具有修改DNA鹼基的能力，有可能用於引入終止密碼從而永久關閉突變的SOD1基因表達，為治療這種疾病帶來希望。但是，腺相關病毒（AAV）載體的限制性攜帶能力限制了其治療應用。
伊利諾伊大學Urbana-Champaign 分校的科學家們報告了他們採用創新的方法利用CRISPR鹼基編輯器令ALS小鼠模型中突變的SOD1基因失活，使得基因編輯動物的肌肉萎縮率降低，功能改善。
在這項研究中，研究人員建立了一個內含肽介導的反式剪接系統（intein-mediated trans-splicing system），該系統可在活體內遞送一種由化膿性鏈球菌Cas9蛋白構成的胞嘧啶鹼基編輯器（CBE） 。鞘內注射（intrathecal injection）雙重AAV腺相關病毒顆粒——其中包含編碼的分裂內含肽CBE用於反式剪接，在小鼠模型的突變SOD1基因前端引入了一個終止密碼，結果顯示延長了編輯小鼠的生存期，並顯著減緩了G93A-SOD1 ALS小鼠模型的疾病進程。
他們的研究結果發表在《分子療法》雜誌上。
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2，Nat Comm | 鄭大一附院團隊首次構建α-突觸核蛋白纖維體誘導的單純自主神經功能障礙小鼠模型
α-突觸核蛋白（α-synuclein, α-syn）病是一類以α-突觸核蛋白包涵體沉積於神經系統為主要病理標誌的疾病，包括帕金森病、路 易 體 痴 呆、多系統萎縮以及單純自主神經功能衰竭（pure autonomic failure，PAF）。
研究PAF並構建PAF疾病模型可能成為探索α-突觸核蛋白病的自主神經功能障礙病理機制的突破口。2月18日，鄭州大學第一附屬醫院滕軍放/王雪晶/丁雪冰課題組在Nature Communications 雜誌上發表題為Autonomic ganglionic injection of α-synuclein fibrils as a model of pure autonomic failure α-synucleinopathy 的論文，首次成功創建了α-syn纖維體注射誘導的PAF小鼠模型，該研究填補了α-syn誘導的單純自主神經功能障礙表型動物模型空白，有助於α-突觸核蛋白病相關自主神經功能障礙病理機制的深入探索。
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3，Nat Commun：發現保護腦細胞連接的分子膠
昆士蘭大學的研究人員發現，腦細胞之間的某些連接可以抵抗退化--創傷性腦損傷和神經退行性疾病的標誌。
昆士蘭大學昆士蘭腦研究所克萊姆瓊斯老年痴呆症研究中心的Sean Coakley博士和Massimo Hilliard教授發現了一種方法，即細胞控制分子膠的粘性可以防止神經退化，這種分子膠可以保護腦細胞之間的連接。"值得注意的是，這些分子存在於整個動物界的物種中，包括哺乳動物，這表明它們可能發揮著類似的作用，" Coakley博士說。"這些分子揭示了這些脆弱的軸突在健康個體中是如何防止退化的，以及在疾病狀態下如何出錯。儘管早在100多年前就有關於軸突退化的描述，我們仍在努力瞭解這些基本的連接是如何保持完整的。"這項研究發表在《Nature Communications》雜誌上。
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4，早期生活創傷如何導致功能性神經系統疾病
在功能性神經障礙(FND)患者中，臨床MRI掃描通常顯示大腦結構正常，但功能不正常(類似於電腦軟件崩潰)，導致患者出現肢體無力、震顫、步態異常和非癲癇性發作等症狀。
在《分子精神病學》(Molecular Psychiatry)上發表的一項新研究中，馬薩諸塞州總醫院(Massachusetts General Hospital, MGH)的研究人員對經歷過早年創傷的個體的大腦進行了研究，其中一些人患有FND，另一些人則沒有這種情況。這些發現可能讓我們更好地瞭解某些FND患者以及其他各種與創傷相關的腦部疾病患者的大腦狀況。
MGH神經學和放射學高級研究員、該研究的第一作者IbaiDiez博士解釋說：“在童年時遭受過嚴重身體虐待的FND患者中，運動神經迴路和邊緣神經迴路的聯繫更為緊密。”這一發現可能會促進對運動控制迴路和情緒處理迴路之間的交流的可塑性大腦機制的理解。
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5，Stroke：兒童腦卒中的神經影像學進展
神經影像學在每個領域都可能發揮核心作用，新的神經影像學方法的重點將不僅著重於繪製先前組織損傷的分佈圖，還將擴展到分子和血液動力學生物標記物，這些標記物可量化組織功能和健康狀況，從而對患者進行分類以進行預防性治療和優化治療方法。
CT灌注、正電子發射斷層掃描（PET）和磁共振成像(MRI)可顯示組織功能特徵，尤其是MRI，在兒科檢查中不可或缺，因為它能夠顯示軟組織、血管以及在無電離輻射情況下定量顯示缺血組織的血液代謝標誌物。本文著重於回答對疑似中風兒童進行高級神經影像學檢查後的臨床問題，並強調如何使用定量的、無創的影像學檢查拓寬兒科中風影像學領域。
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6，助聽器可以延緩認知能力的下降
一項有前途的新研究表明，佩戴助聽器可以延緩老年人的認知能力下降，改善大腦功能。
認知能力下降與聽力喪失有關，在55歲的人群中，有32%的人受此影響，在70歲以上的人群中，這一比例超過70%。聽力損失已被確定為痴呆的可改變的危險因素。墨爾本大學（University of Melbourne）的研究人員測試了近100名62-82歲聽力受損的成年人使用助聽器的情況。研究人員發現，在使用助聽器18個月後，參與者的語言感知能力、自我聽力障礙和生活質量都有了顯著改善。在這項研究中，97.3%的參與者在執行功能(他們計劃、組織信息和發起任務的心理能力)方面表現出了臨床顯著的改善或穩定。
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7，AI + 醫藥新進展！不到 1 年開發出治療強迫症新藥
據外媒 Vox 報道，近日英國初創公司 ExScientia 稱，已經利用 AI 開發出首款藥物，並將於 2020 年 3 月開始進入臨床測試階段。這種藥物可用來治療強迫症（obsessive-compulsive disorder，OCD），從提出概念至今不到一年時間。
Exabieria 首席執行官 Andrew Hopkins 表示，ExScientia 是第一家生產出 AI 藥物的平臺，最終生產的化合物 DSP-1181 預計將比現有的強迫症藥物作用持續時間長，療效也更強。擁有該藥物所有權的日本製藥公司 Sumitomo Dainippon Pharma 將監督其臨床開發，I 期試驗也將在日本進行，主要測試藥物的安全性及人體反應。
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8，2019年度中國科學十大進展揭曉
2月27日，科技部高技術研究發展中心（基礎研究管理中心）發佈2019年度中國科學十大進展。
1.探測到月幔物質出露的初步證據
2.構架出面向人工通用智能的異構芯片
3.提出基於DNA檢測酶調控的自身免疫疾病治療方案
4.破解藻類水下光合作用的蛋白結構和功能
5.基於材料基因工程研製出高溫塊體金屬玻璃
6.闡明銪離子對提升鈣鈦礦太陽能電池壽命的機理
7.青藏高原發現丹尼索瓦人
8.實現對引力誘導量子退相干模型的衛星檢驗
9.揭示非洲豬瘟病毒結構及其組裝機制
10.首次觀測到三維量子霍爾效應
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