豆豆患上的是一種名為原發性聯合免疫缺陷的罕見病，而且是其中的重症類型，發病率不到六萬分之一。但隨著科技的發展，臍帶血幹細胞移植不但能夠有效治療此類免疫系統相關罕見病，且有望納入地方醫保，為像豆豆這樣的患者減輕治療的經濟負擔。
臍帶血是胎兒娩出、臍帶結紮並離斷後殘留在胎盤和臍帶中的血液，富含造血幹細胞。據美國紐約血液中心的統計數據，臍帶血可用於80多種疾病的治療，全球的臍帶血應用總數已經超過50000例。
我國臍帶血應用起步較晚，但發展很快。2002年開始，國家衛健委先後在北京、上海、廣東、天津、浙江、山東和四川七地批准設置了七家臍血庫，用於保存新生兒的臍帶血。根據公開數據顯示，我國臍帶血的移植應用目前已超過11000例。
在臨床實踐中，相比骨髓與外周血造血幹細胞移植，臍帶血具有來源豐富、獲取便捷、資源純淨、移植物抗宿主反應輕、治療費用低等優點。而臍帶血庫作為實體庫，與骨髓數據庫相比，在配型環節能為患兒節省1-2個月的配型時間，無疑會大大提高患兒的生存幾率。
在我國，臍帶血造血幹細胞技術現已應用於急性白血病、慢性白血病、骨髓增生異常綜合徵、再生障礙性貧血、地中海貧血、淋巴瘤等11大類疾病的治療，已經是非常成熟的一項技術。隨著對臍帶血的認識不斷提高，也發現這項技術可用於治療很多罕見病。
同豆豆相似，湖北通城的男嬰千千被確診患有原發免疫缺陷病——白細胞黏附分子缺陷1型，造血幹細胞移植是目前此類疾病的唯一根治方法。復旦大學附屬兒科醫院血液科翟曉文教授領銜的罕見病造血幹細胞移植多學科團隊聯合血液科、免疫科、外科、營養科、醫務部和社工部等多學科的專家討論制定移植方案，為千千順利進行了移植手術，讓她恢復了健康。
根據中華醫學會給出的定義，罕見病是指發病率低於1/500000或者新生兒發病率低於1/10000的疾病。目前全球已經發布約7000種罕見病。由於我國人口基數大，罕見病總患病人數超過千萬，因此也並不罕見。
雖然有了成熟的技術，但也需要有經濟上的支撐。每年復旦大學附屬兒科醫院都要接診400名罕見病患者，但因為經濟負擔太重，很多家長還沒等到移植就已經負債累累。
“經濟負擔肯定重，用他們的話說一次感染，也許就是幾十萬。”豆豆的母親徐女士說。
正是看到了罕見病診治難、治療貴的問題，政府部門對於罕見病的認識和扶持力度也在提高。經過長期的論證，臍帶血幹細胞移植治療罕見病納入上海市醫保被提上了日程，目前評審階段已經全部完成，正式結果將在不久後發佈。
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文丨四川臍血庫&Cel Z
圖丨網絡
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