在古代，神农尝百草，这其实就是人工筛选药物的过程。
在现代，看过电影《我不是药神》的人也会知道，新药研发的成本是极高的。
在综艺节目《奇葩说》中，经济学家薛兆丰提到：每一款新药研发的周期大约是20年，平均每款新药的研发费用高达20亿美元，新药研发是一个高风险高回报的行业。
药的分类
从药物分子的大小来分，一般可以把药物分为二类。
1． 化学药
化学药的起效成分是单一、明确的化学小分子，分子量通常小于 1000 道尔顿（也就是1000个质子质量）。这种药可以通过实验室化学合成制备，其分子结构可以用紫外可见分光光度计，核磁共振与红外光谱仪等仪器鉴定。这种药物分子可以直接进入细胞产生药效。
著名的阿司匹林（aspirin）就是一种化学药，阿司匹林于1899年3月由德国化学家发明，可用于治疗感冒、发热、头痛等病症。再比如伟哥（viagra）是由美国辉瑞研制开发的一种口服治疗男性性功能障碍的药物，在音乐人李宗盛等人演唱的《最近比较烦》这首歌中，有这样一句“我梦见和饭岛爱一起晚餐， 梦中的餐厅灯光太昏暗， 我遍寻不着那蓝色的小药丸”，这个蓝色的小药丸就是伟哥 ，这也是一种化学药。
2． 生物药
生物药一般是抗体、蛋白（多肽）、核酸类药物，分子量通常远大于1000 道尔顿。所以生物药是大分子药。
比如治疗糖尿病的人工胰岛素就是一种生物药。1958年，中国科学院在王应睐、曹天钦、邹承鲁、钮经义、沈昭文等先生的带领下，正式启动人工合成胰岛素项目，1966年取得巨大成功。我国人工合成的胰岛素其实就是一种人工合成的蛋白质分子，这是一种生物药。
新药研发与药物靶点
要理解新药研发，我们还要看一下为什么一个人会生病——因为药物是用来治病的。从分子生物学的角度来说，有的病情是由于分子的表达缺失引起的，比如胰岛素降低引起糖尿病；也有的病情是因为分子的表达过强引起的，比如组胺过高引起过敏。
那么，人为什么会生病呢？因为身体是由细胞组成的，细胞是由化学小分子和生物大分子共同组成，它们并不是简单地拼凑在一起，而是相互级联作用构成一个复杂庞大的网络，不同的生理功能可以看成这个巨大网络中一条条串联的线路。
我们身体的疾病，除了外科损伤之外，多数是这个网络上某个线路发生了异常，这就好像某条交通线发生了堵塞一样。吃药的目的就是打开这个拥堵点。这个拥堵点也就是药物分子需要作用的“靶点”。
在分子生物学出现之前，没有药物靶点这个概念。在那个时候，无论是全球各地的草药，还是偶然发现的青霉素，都是根据经验、猜测或者迷信来揣度人体的发病原因。中药就是其中一个例子，一般中药有副作用，这就是因为中药不是根据分子生物学设计出来的，所以它的靶点很散乱，相当于是用散弹枪去打靶，而现代西药则好像是用狙击枪去打靶。
因此，人体内的所有分子都可能成为潜在的靶点，这些分子有可能在细胞膜上，或者在细胞质里，有些可能在细胞核里；这些分子也可能在血液里，或者在大脑中——不同分子的特点不同。比如抗体等生物大分子只能与体液和细胞膜上的分子结合，而化学小分子则更容易穿透细胞膜甚至进入细胞核发挥作用。不同药物进入体内的方式是不同的，一个好的药物需要保证它们不要在进入体内的途中损失掉（比如被胃液的酸性腐蚀等等）。
而且药物的设计必须有很好的靶向性，比如有的药需要进入大脑，那么就需要穿过血脑屏障；有的药为了不影响婴儿，则希望它不要透过母婴屏障。最好的药物设计的标准是：设计出来的药只与想治疗的器官和分子发挥作用，而不产生其他的副作用。但是，由于生物功能是一条线路，这个线路上可能不止一个分子有成为靶点的潜力，因此要找到最关键的靶点才会最有效果。
但事情没有那么简单，在生物体中，同样一个分子可能是多功能的，如果抑制了这个分子，可能就会引起其他正常功能的损伤，这就是产生副作用，有些副作用还很严重，因此，要选择非常干净特异的分子作为药物靶点。
药物靶点这个概念是分子生物学发展的产物，尤其是基因测序技术发展起来之后才有的新概念。通过研究找到真正作用的原因（分子机理），可以为药物研发提供了新的原理。
从以上分析来看，研发一个新药，需要很多化学生物知识，而化学生物知识又是以数学为基础的，同时需要物理学支持，所以学好理科知识是科技进步的必需，是一个人成为时代先锋的应必需，那些上学无用论，都是扯淡！
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