傑·克里斯塔羅(Jan Crisitello)是一位擁有4名孫子孫女的70歲老太太。她於2002年被診斷患有4級腫瘤。這種病的患者大部分活不過5年。儘管化療讓她支撐著捱過了這5年，但是，到了2007年，癌症症狀捲土重來。在絕望之中，她參加了輝瑞製藥開發的一種新藥的試驗活動，該項試驗共有29名患者參加。該藥品對絕大部分參加試驗的患者都沒有效果，輝瑞公司的女發言人薩莉·貝蒂(Sally Beatty)指出，該藥品的“進一步開發的優先等級已經被下調”。
然而，這一藥品卻在克里斯塔羅身上發揮了效用，她的癌症症狀得到了全面緩解。目前，腫瘤學專家正在研究她的DNA，以便了解她的基因為何對這一藥品做出了超常的反應。“我覺得非常幸運。如果他們能夠弄清楚原因，並使藥品對其他患者也能產生效果，我會感到很自豪。”克里斯塔羅說。
據美國癌症協會(ACS)的數據，如果試驗藥品在臨床試驗中僅對十分之一的患者有效，美國的監管部門不會批准藥品的臨床使用。為了弄清楚這些患者作出超常反應的原因，研究人員開始運用DNA排序技術來確定這些他們稱之為“異常反應者”的患者是否有基因變異，導致藥品產生了良好的靶向療效，然後重新思考對其他患者的治療方式。
諸如化療等傳統治療方式在殺死惡性細胞的同時，也會殺死健康細胞，而靶向治療方式則不會傷及健康細胞，只殺死促進腫瘤產生和擴散的細胞。不過，靶向治療的缺點是並非對所有人都有效果，即使產生治療效果的患者也可能會產生抗藥性。美國癌症協會和多家醫療研究中心［包括：紐約的紀念斯隆·凱特琳癌症中心(Memorial Sloan Kettering Cancer Center)、哈佛大學醫學院附屬丹娜法伯癌症研究院(Dana-Farber Cancer Institute)、波士頓的麻省總醫院(Massachusetts General Hospital)和位於劍橋的博德研究所(Broad Institute)］正在建立對藥品有超常反應的患者數據庫，以便為研究工作提供便利。美國癌症協會的腫瘤學家、副首席醫務官萊昂納德·利希滕費爾德(Leonard Lichtenffield)指出：“昨天的謎團將成為今天科學研究的對象。”
據美國癌症協會的癌症診斷計劃的副主任芭芭拉·康莉(Barbara Conley)介紹，到目前為止，在過去約十年間有價值的臨床試驗中，共發現了大約100位超常反應患者。她說，從2014年6月份開始，美國癌症協會要求全美國的研究人員和醫生提交這些患者的臨床診斷信息。“我們將建立一個巨大的網絡。問題的關鍵是，你能否再發現一位具有相同超常性的患者，他又能否對藥品做出反應。”康莉如是說。
在美國癌症研究協會(American Association for Cancer Research)於2014年4月份在聖迭戈舉行的會議上，研究人員宣讀了一份研究報告。這份報告的主要作者、丹娜法伯癌症研究院的講師尼基·韋格爾(Nikhil Wagle)介紹說，他們在報告中對一名患晚期甲狀腺癌的57歲女性患者的情況進行了分析。在藥物試驗過程中，她的腫瘤“消失了”，且在18個月之內沒有復發。這的確是個奇蹟，因為這種瘋狂的疾病令大部分患者難以支撐過5個月。分析結果顯示，這位患者的基因發生了突變，因此，她對諾華製藥生產的用於治療腎癌和乳腺癌的藥物依維莫司(Afinitor)做出了反應。韋格爾說，研究人員計劃對擁有類似基因突變情況的甲狀腺癌患者進行進一步的試驗。
據紀念斯隆·凱特琳癌症中心下屬的分子腫瘤學中心主任戴維·索利特(David Solit)介紹，首批對藥品有超常反應的患者之一在服用依維莫司之後其基因重新排序，從而擁有了類似的基因突變，她的膀胱癌症狀完全消失。隨後，他一直在尋找癌症患者驚人地康復的案例，試圖找出藥品能否治療其他病症，以期實現“無心插柳柳成蔭”的效果。
“我在與臨床醫護人員會面時，經常會發現，一些停止研發的藥品對有些患者產生了良好的效果，但由於它們對大部分患者沒有效果而被迫下馬。我們正試圖解開這些謎團，但我們目前還沒有工具來了解患者為何對藥品做出不同反應。”索利特說。
麻省總醫院的腫瘤學專家、哈佛醫學院副教授萊西亞·西奎斯特(Lecia Sequist)指出，最大的挑戰是發明一種最理想的患者也不會產生抗藥性的藥品。類似克里斯塔羅這樣的黑色素瘤晚期患者通常應服用伊匹單抗(ipilimumab)。這一藥品由百時美施貴寶公司(Bristol-Myers Squibb)研發，商品名為Yervoy。克里斯塔羅的醫生、賓夕法尼亞大學佩雷爾曼醫學院血液腫瘤科主任林恩·舒赫特(Lynn Schuchter)指出，伊匹單抗僅對五分之一的患者有效。“儘管近幾年我們在免疫治療方面取得了巨大進展，但是，對於哪些患者應該使用這些藥品以及藥品為何在他們身上產生效果這些問題，我們還沒有頭緒。”舒赫特說。撰文/Angela Zimm 編輯/吳以四、李文博 翻譯/徐安琪
總之 癌症研究人員正在收集超常倖存者的數據，他們的DNA信息可能會為研究人員找到癌症治療方法提供答案。
用上下班的時間讀個商學院，即刻點擊下載彭博商業週刊APP
閱讀更多 商業週刊 的文章
